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Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von DYNE-101 bei Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1

28. Mai 2026 aktualisiert von: Dyne Therapeutics

Eine Phase-3-, randomisierte, doppelblinde, 48-wöchige Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von DYNE-101 bei Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von DYNE-101 für die Behandlung der myotonen Dystrophie Typ 1 (DM1).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus drei Phasen: einer Screening-Phase (bis zu 8 Wochen), einer Placebo-kontrollierten Phase (48 Wochen) und einer Langzeitverlängerungsphase (24 Wochen).

Ein unabhängiger Datenüberwachungsausschuss (IDMC), der aus Mitgliedern besteht, die unabhängig und extern zum Sponsor sind, wird die Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten dieser Studie in regelmäßigen Abständen überprüfen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

150

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
    • Osaka
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • Rekrutierung
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Kontakt:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DM1, bestätigt durch molekulargenetische Untersuchung mit einer Trinukleotid-Wiederholungsgröße von mehr als (>) 100. Historische Ergebnisse aus klinischen Tests sind akzeptabel.
  • In der Lage, 10 Meter zu gehen und 5-mal unabhängig vom Sitzen zum Stehen zu wechseln (Einlagen oder Stützen, die nicht über den Knöchel hinausgehen, sind erlaubt).
  • Body-Mass-Index (BMI) unter (<) 35 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m²).

Ausschlusskriterien:

  • Eine bekannte Diagnose von kongenitaler DM1.
  • Anamnese eines größeren chirurgischen Eingriffs (nach Ermessen des Prüfers) innerhalb von 12 Wochen vor Beginn des Screenings, mit Ausnahme von implantiertem Herzschrittmacher oder Defibrillator.
  • Einnahme von Glucagon-like-Peptid-1 (GLP-1)-Agonisten/Inkretin-Medikamenten, einschließlich Semaglutid, Dulaglutid, Liraglutid, Exenatid oder Tirzepatid, innerhalb eines Zeitraums von 5 Halbwertszeiten des Medikaments vor Durchführung der Screening-Bewertungen.

Hinweis: Weitere Einschluss- und Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebo-kontrollierter Zeitraum: DYNE-101
Teilnehmer werden randomisiert, um DYNE-101 einmal alle 8 Wochen (Q8W) für bis zu 48 Wochen zu erhalten.
Arzneimittel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Verabreicht durch IV-Infusion
Placebo-Komparator: Placebo-kontrollierte Phase: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder DYNE-101 oder ein passendes Placebo, Q8W für bis zu 48 Wochen, zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Langzeitverlängerungszeitraum: DYNE-101

Teilnehmer, die DYNE-101 in der Placebo-kontrollierten Phase erhalten, werden weiterhin DYNE-101, Q8W, für bis zu 24 Wochen erhalten.

Teilnehmer, die in der Placebo-kontrollierten Phase Placebo erhalten haben, erhalten DYNE-101, Q8W, für bis zu 24 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Arzneimittel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Verabreicht durch IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
5-Mal-Sitzen-Aufstehen (5×STS)-Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Video-Handöffnungszeit (vHOT) [Mittelfinger]
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Quantitative Muscle Testing (QMT) Total
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
Ausgangswert, Woche 49
Klinische Gesamteindruck-Veränderung (CGI-C)
Zeitfenster: Woche 49
Woche 49
10-Meter Geh-/Lauftest (10-MWRT) Geschwindigkeit (m/s)
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Zeitfenster: Woche 49
Woche 49
DM1-ACTIV^C Gesamtwert
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Myotone Dystrophie Gesundheitsindex (MDHI) Gesamt
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 49
Ausgangswert, Woche 49
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Kliniker-Globaleinschätzung des Schweregrads (CGI-S)
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
9-Loch-Peg-Test (9-HPT) Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Myotone Dystrophie Gesundheitsindex (MDHI) Subskalen-Scores
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Maximal beobachtete Plasmakonzentration des Wirkstoffs (Cmax) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Zeit bis zur maximalen Konzentration (tmax) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Stunde 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-tlast) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve extrapoliert auf Unendlichkeit (AUC0-∞) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Verabreichung und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Vor der Verabreichung und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Scheinbare terminale Eliminationsratenkonstante (λZ) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur Woche 73
Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis Woche 73
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis Woche 73
Plasmaclearance (CL) von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis Woche 73
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis Woche 73
Verteilungsvolumen in der terminalen Phase (Vz), falls zutreffend, von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur 73. Woche
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur 73. Woche
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss), falls zutreffend, von DYNE-101
Zeitfenster: Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur 73. Woche
Vor der Dosis und zu mehreren Zeitpunkten bis zur 73. Woche
Anzahl der Teilnehmer mit Antidrogen-Antikörpern (ADAs)
Zeitfenster: Bis zu Woche 73
Bis zu Woche 73

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Fatigue- und Tagesschläfrigkeitsskala (FDSS)
Zeitfenster: Bis Woche 73
Bis Woche 73
Kognitive Funktion gemessen an individuellen und zusammengesetzten Cogstate-Kognitionswerten
Zeitfenster: Bis zu Woche 73
Bis zu Woche 73
Digitale funktionale Bewertungen gemessen mit dem ActiGraph LEAP® Wearable-Gerät
Zeitfenster: Bis zu Woche 73
Bis zu Woche 73

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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