Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DYNE-101 hatékonysága, biztonságossága és jól tolerálhatósága 1-es típusú miotóniás dystrophiában szenvedő résztvevőknél

2026. november 3. frissítette: Dyne Therapeutics

Egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, 48 hetes placebó-kontrollált vizsgálat a DYNE-101 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére, amelyet 1-es típusú miotóniás dystrophiában szenvedő résztvevőknek adtak be

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

The study consists of three periods: a Screening period (up to 8 weeks), Placebo-Controlled Period (48 weeks) and a Long-Term Extension Period (24 weeks).

An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprised of members independent and external to the Sponsor will review safety and tolerability data of this study at regular intervals.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 2650
        • Toborzás
        • UZA
        • Kapcsolatba lépni:
      • Leuven, Belgium, 3000
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Toborzás
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Toborzás
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • Toborzás
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kapcsolatba lépni:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Toborzás
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • UF Health: University of Florida Clinical Research Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • IU Health Neuroscience Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Toborzás
        • Kennedy Krieger Institute
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Toborzás
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
  • Franciaország
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Toborzás
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Toborzás
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nantes, Franciaország, 44000
        • Toborzás
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország, 75013
      • Toulouse, Franciaország, 31300
        • Toborzás
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
      • Maastricht, Hollandia, 6229 HX
        • Toborzás
        • University of Maastricht
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
  • Japán
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japán, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japán, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japán, 560-8552
        • Toborzás
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japán, 187-8551
        • Toborzás
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Kapcsolatba lépni:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japán, 755-8505
        • Toborzás
        • Yamaguchi University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Németország, 80336
        • Toborzás
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Kapcsolatba lépni:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Németország, 37075
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Németország, 53127
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Kapcsolatba lépni:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Németország, 13125
        • Toborzás
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Olaszország, 25064
    • Milano
      • Milan, Milano, Olaszország, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Olaszország, 00168
        • Toborzás
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Roma, Olaszország, 00189
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanyolország, 08035
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spanyolország, 28702
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Kapcsolatba lépni:
  • Új Zéland
    • Auckland
      • Auckland, Auckland, Új Zéland, 1023

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable.
  • Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
  • Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).

Exclusion Criteria:

  • A known diagnosis of congenital DM1.
  • History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks.
Drog: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion
Placebo Comparator: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks.
Drog: Placebo

Administered by IV infusion
Kísérleti: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Drog: Placebo

Administered by IV infusion

Drog: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
5× Ülés-felállás (5×STS) idő
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Videós kéznyitási idő (vHOT) [Középső ujj]
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Kvantitatív izomteszt (QMT) összesen
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
Klinikai Globális Változás Értékelése (CGI-C)
Időkeret: 49. hét
49. hét
10 méteres séta/futás teszt (10-MWRT) sebesség (m/s)
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
Betegek globális változás benyomása (PGI-C)
Időkeret: 49. hét
49. hét
DM1-ACTIV^C Összpontszám
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Myotóniás Dystrophia Egészségindex (MDHI) Összesített
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Beteg Globális Súlyosság Értékelése (PGI-S)
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Klinikus Globális Súlyosság Értékelése (CGI-S)
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
9-lyukas peg teszt (9-HPT) idő
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
Myotóniás Dystrophia Egészségindex (MDHI) Alskála Pontszámok
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
DYNE-101 maximálisan mért plazma gyógyszerkoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Dózis előtt, majd több időponton a 73. hétig
Dózis előtt, majd több időponton a 73. hétig
DYNE-101 maximális koncentrációjának eléréséhez szükséges idő (tmax)
Időkeret: Adagolás előtt és több időpontban a 73. hétig
Adagolás előtt és több időpontban a 73. hétig
A Koncentráció-Idő Görbe Alatti Terület (AUC) a 0. órától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-tlast) DYNE-101 esetében
Időkeret: Pre-administráció, majd több időpontban a 73. hétig
Pre-administráció, majd több időpontban a 73. hétig
A DYNE-101 koncentráció-idő görbe alatti területe a végtelenig extrapolálva (AUC0-∞)
Időkeret: Pre-adagolás, valamint a 73. hétig tartó több időpontban
Pre-adagolás, valamint a 73. hétig tartó több időpontban
A DYNE-101 látszólagos terminális eliminációs sebességi állandója (λZ)
Időkeret: Pre-dózis, valamint több időpontban a 73. hétig
Pre-dózis, valamint több időpontban a 73. hétig
DYNE-101 látszólagos terminális eliminációs felezési ideje (t½)
Időkeret: Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
DYNE-101 plazmaclearance (CL)
Időkeret: Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
A terminális fázis eloszlási térfogata (Vz), ha alkalmazható a DYNE-101-re
Időkeret: Dózis előtt, és több időpontban a 73. hétig
Dózis előtt, és több időpontban a 73. hétig
Stabil állapotú eloszlási térfogat (Vss), ha alkalmazható a DYNE-101-re
Időkeret: Adagolás előtt, és több időpontban a 73. hétig
Adagolás előtt, és több időpontban a 73. hétig
Az antitestgyógyszer-antitestekkel (ADA-k) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Fáradtság és Nappali Álmatlanság Skála (FDSS)
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig
Kognitív funkciók az egyéni és összetett Cogstate kognitív pontszámok alapján mérve
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig
Digitális funkcionális értékelések az ActiGraph LEAP® hordozható eszköz által mért módon
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dyne Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. május 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 17.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. november 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. november 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)
  • 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel