Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DYNE-101 hatékonysága, biztonságossága és jól tolerálhatósága 1-es típusú miotóniás dystrophiában szenvedő résztvevőknél

2026. szeptember 1. frissítette: Dyne Therapeutics

Egy 3. fázisú, randomizált, kettős vak, 48 hetes placebó-kontrollált vizsgálat a DYNE-101 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére, amelyet 1-es típusú miotóniás dystrophiában szenvedő résztvevőknek adtak be

A vizsgálat célja a DYNE-101 hatékonyságának, biztonságosságának és jól tolerálhatóságának felmérése a miotóniás dystrophia 1 (DM1) kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat három időszakból áll: egy szűrési időszakból (legfeljebb 8 hét), egy placebo-kontrollált időszakból (48 hét) és egy hosszú távú kiterjesztési időszakból (24 hét).

A vizsgálat biztonsági és jól tolerálhatósági adatait rendszeres időközönként egy, a támogatótól független és külső tagokból álló Független Adatmonitorozási Bizottság (IDMC) fogja felülvizsgálni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 2650
        • Toborzás
        • UZA
        • Kapcsolatba lépni:
      • Leuven, Belgium, 3000
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Toborzás
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Toborzás
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Királyság
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • Toborzás
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kapcsolatba lépni:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Toborzás
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • IU Health Neuroscience Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Toborzás
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
  • Franciaország
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Toborzás
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Toborzás
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nantes, Franciaország, 44000
        • Toborzás
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • Kapcsolatba lépni:
      • Paris, Franciaország, 75013
      • Toulouse, Franciaország, 31300
        • Toborzás
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
      • Maastricht, Hollandia, 6229 HX
        • Toborzás
        • University of Maastricht
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
  • Japán
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japán, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japán, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japán, 560-8552
        • Toborzás
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japán, 187-8551
        • Toborzás
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Kapcsolatba lépni:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japán, 755-8505
        • Toborzás
        • Yamaguchi University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Németország, 80336
        • Toborzás
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Németország, 53127
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Kapcsolatba lépni:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Németország, 13125
        • Toborzás
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Olaszország, 25064
    • Milano
      • Milan, Milano, Olaszország, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Olaszország, 00168
        • Toborzás
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Kapcsolatba lépni:
      • Roma, Roma, Olaszország, 00189
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spanyolország, 28702
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • A DM1 diagnózisának molekuláris genetikai igazolása, ahol a trinukleotid ismétlődés mérete nagyobb, mint (>) 100. A klinikai vizsgálatokból származó történelmi eredmények elfogadhatók.
  • Képes 10 métert gyalogolni és 5 alkalommal ülésből állásba váltani önállóan (a bokát nem érő betétek vagy támaszok megengedettek).
  • Testtömegindex (BMI) kisebb, mint (<) 35 kilogramm per négyzetméter (kg/m^2).

Kizárási kritériumok:

  • Ismert veleszületett DM1 diagnózis.
  • Fő műtéti eljárás előzménye (a Vizsgálatvezető ítélete alapján) a szűrés megkezdése előtt 12 héten belül, kivéve beültetett pacemakert vagy defibrillátort.
  • Glukagon-szerű peptid-1 (GLP-1) agonistát/incretin gyógyszereket használt, beleértve a szemaglutidot, dulaglutidot, liraglutidot, exenatidot vagy tirzepatidot, a szűrési értékelések elvégzése előtt a gyógyszer 5 felezési idejének időtartamán belül.

Megjegyzés: Egyéb be- és kizárási kritériumok is érvényesek lehetnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Placebo-kontrollált időszak: DYNE-101
A résztvevők véletlenszerűen kapnak majd DYNE-101-et, 8 hetente egyszer (Q8W) akár 48 hétig.
Drog: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Intravénás infúzióval beadva
Placebo Comparator: Placebo-kontrollált időszak: Placebo
A résztvevők véletlenszerűen DYNE-101-et vagy matching placebót kapnak, Q8W-vel, legfeljebb 48 héten át.
Drog: Placebo
IV infúzióval adják be
Kísérleti: Hosszú Távú Kiterjesztési Időszak: DYNE-101

A résztvevők, akik a placebo-kontrollált időszakban DYNE-101-et kapnak, továbbra is DYNE-101-et kapnak, Q8W akár 24 hétig.

A résztvevők, akik a placebo-kontrollált időszakban placebót kaptak, DYNE-101-et kapnak, Q8W akár 24 hétig.
Drog: Placebo
IV infúzióval adják be
Drog: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Intravénás infúzióval beadva

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
5× Ülés-felállás (5×STS) idő
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Videós kéznyitási idő (vHOT) [Középső ujj]
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Kvantitatív izomteszt (QMT) összesen
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
Klinikai Globális Változás Értékelése (CGI-C)
Időkeret: 49. hét
49. hét
10 méteres séta/futás teszt (10-MWRT) sebesség (m/s)
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
Betegek globális változás benyomása (PGI-C)
Időkeret: 49. hét
49. hét
DM1-ACTIV^C Összpontszám
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Myotóniás Dystrophia Egészségindex (MDHI) Összesített
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Beteg Globális Súlyosság Értékelése (PGI-S)
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
Klinikus Globális Súlyosság Értékelése (CGI-S)
Időkeret: Alapvonal, 49. hét
Alapvonal, 49. hét
9-lyukas peg teszt (9-HPT) idő
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
Myotóniás Dystrophia Egészségindex (MDHI) Alskála Pontszámok
Időkeret: Kiindulási állapot, 49. hét
Kiindulási állapot, 49. hét
DYNE-101 maximálisan mért plazma gyógyszerkoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Dózis előtt, majd több időponton a 73. hétig
Dózis előtt, majd több időponton a 73. hétig
DYNE-101 maximális koncentrációjának eléréséhez szükséges idő (tmax)
Időkeret: Adagolás előtt és több időpontban a 73. hétig
Adagolás előtt és több időpontban a 73. hétig
A Koncentráció-Idő Görbe Alatti Terület (AUC) a 0. órától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-tlast) DYNE-101 esetében
Időkeret: Pre-administráció, majd több időpontban a 73. hétig
Pre-administráció, majd több időpontban a 73. hétig
A DYNE-101 koncentráció-idő görbe alatti területe a végtelenig extrapolálva (AUC0-∞)
Időkeret: Pre-adagolás, valamint a 73. hétig tartó több időpontban
Pre-adagolás, valamint a 73. hétig tartó több időpontban
A DYNE-101 látszólagos terminális eliminációs sebességi állandója (λZ)
Időkeret: Pre-dózis, valamint több időpontban a 73. hétig
Pre-dózis, valamint több időpontban a 73. hétig
DYNE-101 látszólagos terminális eliminációs felezési ideje (t½)
Időkeret: Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
DYNE-101 plazmaclearance (CL)
Időkeret: Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
Adagolás előtt, és a 73. hétig számos időpontban
A terminális fázis eloszlási térfogata (Vz), ha alkalmazható a DYNE-101-re
Időkeret: Dózis előtt, és több időpontban a 73. hétig
Dózis előtt, és több időpontban a 73. hétig
Stabil állapotú eloszlási térfogat (Vss), ha alkalmazható a DYNE-101-re
Időkeret: Adagolás előtt, és több időpontban a 73. hétig
Adagolás előtt, és több időpontban a 73. hétig
Az antitestgyógyszer-antitestekkel (ADA-k) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Fáradtság és Nappali Álmatlanság Skála (FDSS)
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig
Kognitív funkciók az egyéni és összetett Cogstate kognitív pontszámok alapján mérve
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig
Digitális funkcionális értékelések az ActiGraph LEAP® hordozható eszköz által mért módon
Időkeret: A 73. hétig
A 73. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dyne Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. május 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 17.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel