Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность и переносимость препарата DYNE-101 у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа

3 ноября 2026 г. обновлено: Dyne Therapeutics

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, 48-недельное плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата DYNE-101 у участников с миотонической дистрофией 1 типа

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

The study consists of three periods: a Screening period (up to 8 weeks), Placebo-Controlled Period (48 weeks) and a Long-Term Extension Period (24 weeks).

An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprised of members independent and external to the Sponsor will review safety and tolerability data of this study at regular intervals.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Dyne Clinical Trials
  • Номер телефона: +1-781-317-1919
  • Электронная почта: clinicaltrials@dyne-tx.com

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
        • Рекрутинг
        • St Vincent's Hospital, Melbourne
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Рекрутинг
        • UZA
        • Контакт:
          • Lauren Meers
          • Номер телефона: +32 3 821 30 00
          • Электронная почта: Lauren.Meers@uza.be
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
        • Контакт:
  • Германия
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 80336
        • Рекрутинг
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Контакт:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Германия, 37075
        • Рекрутинг
        • Universitätsmedizin Göttingen
        • Контакт:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Контакт:
          • Jens Reimann, MD
          • Номер телефона: +49228 287 31383
          • Электронная почта: NME.Studien@ukbonn.de
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Германия, 13125
        • Рекрутинг
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Контакт:
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Контакт:
  • Испания
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Контакт:
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Испания, 28702
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Контакт:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Номер телефона: +34 91 191 40 00
          • Электронная почта: g3.neuro@gmail.com
  • Италия
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Италия, 25064
        • Рекрутинг
        • Centro Clinico Nemo Brescia, Fondazione Serena ETS
        • Контакт:
    • Milano
      • Milan, Milano, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • Centro Clinico Nemo Milano, Fondazione Serena ETS
        • Контакт:
    • Roma
      • Roma, Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Контакт:
      • Roma, Roma, Италия, 00189
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
        • Рекрутинг
        • University of Maastricht
        • Контакт:
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
  • Новая Зеландия
    • Auckland
      • Auckland, Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Рекрутинг
        • University of Auckland
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Рекрутинг
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Контакт:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Рекрутинг
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Контакт:
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Контакт:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Рекрутинг
        • UF Health: University of Florida Clinical Research Center
        • Контакт:
          • Debbye Landers
          • Номер телефона: 352-273-6181
          • Электронная почта: debralanders@ufl.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research, LLC
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • IU Health Neuroscience Center
        • Контакт:
          • Jennifer Terrell
          • Номер телефона: 317-278-6266
          • Электронная почта: jkramey@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Kennedy Krieger Institute
        • Контакт:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
        • Рекрутинг
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Контакт:
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research, LLC
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Контакт:
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Контакт:
          • Tonya D Randolph
          • Номер телефона: 210-450-8460
          • Электронная почта: Randolpht@uthscsa.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Контакт:
          • Michael Papadakis
          • Номер телефона: 8015814474
          • Электронная почта: m.papadakis@utah.edu
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University - Biotech One
        • Контакт:
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Рекрутинг
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Контакт:
          • Pascal Laforet
          • Номер телефона: +33 1 42 16 03 85
          • Электронная почта: pascal.laforet@aphp.fr
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Контакт:
          • Shahram Attarian, Professor
          • Номер телефона: +33 4 91 38 65 79
          • Электронная почта: shahram.attarian@ap-hm.fr
      • Nantes, Франция, 44000
        • Рекрутинг
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
        • Контакт:
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
        • Контакт:
      • Toulouse, Франция, 31300
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Контакт:
  • Япония
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Япония, 945-8585
        • Рекрутинг
        • Niigata National Hospital, National Hospital Organization
        • Контакт:
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Япония, 565-0871
        • Рекрутинг
        • The University of Osaka Hospital
        • Контакт:
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Япония, 560-8552
        • Рекрутинг
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Контакт:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Япония, 187-8551
        • Рекрутинг
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Контакт:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Япония, 755-8505
        • Рекрутинг
        • Yamaguchi University Hospital
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable.
  • Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
  • Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).

Exclusion Criteria:

  • A known diagnosis of congenital DM1.
  • History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks.
Лекарство: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion
Плацебо Компаратор: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks.
Лекарство: Placebo

Administered by IV infusion
Экспериментальный: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Лекарство: Placebo

Administered by IV infusion

Лекарство: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время выполнения теста 5 подъёмов со стула (5×STS)
Временное ограничение: Исходный уровень, Неделя 49
Исходный уровень, Неделя 49

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время открытия кисти на видео (vHOT) [Средний палец]
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Количественное тестирование мышц (QMT) Общий
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Клиническое глобальное впечатление об изменениях (CGI-C)
Временное ограничение: 49 неделя
49 неделя
Скорость теста 10-метровой ходьбы/бега (10-MWRT) (м/с)
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Глобальное впечатление пациента об изменениях (PGI-C)
Временное ограничение: 49-я неделя
49-я неделя
DM1-ACTIV^C Общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Общий индекс здоровья при миотонической дистрофии (MDHI)
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Впечатление пациента о тяжести заболевания (PGI-S)
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Шкала общего клинического впечатления о степени тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Время выполнения теста «9-Hole Peg Test» (9-HPT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Баллы субшкал индекса здоровья при миотонической дистрофии (MDHI)
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Максимальная наблюдаемая концентрация препарата в плазме (Cmax) DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
Время достижения максимальной концентрации (tmax) препарата DYNE-101
Временное ограничение: До введения дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
До введения дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
Площадь под кривой «концентрация-время» (AUC) от часа 0 до последней измеряемой концентрации (AUC0-tlast) DYNE-101
Временное ограничение: Перед приемом дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
Перед приемом дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
Площадь под кривой «Концентрация–Время», экстраполированная до бесконечности (AUC0-∞) для DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
Кажущаяся константа скорости элиминации в терминальной фазе (λZ) DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
Видимый период полувыведения (t½) препарата DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
Плазменный клиренс (CL) DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько временных точек вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в несколько временных точек вплоть до 73-й недели
Объём распределения в терминальной фазе (Vz), если применимо, для DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
Объем распределения в установившемся состоянии (Vss), если применимо для DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько моментов времени в течение 73 недель
До приема дозы и в несколько моментов времени в течение 73 недель
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Шкала усталости и дневной сонливости (FDSS)
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели
Когнитивная функция, измеряемая индивидуальными и составными показателями когнитивных тестов Cogstate
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели
Цифровые функциональные оценки, измеряемые с помощью носимого устройства ActiGraph LEAP®
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dyne Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 ноября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 ноября 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ктис)
  • 2025 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться