Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность, безопасность и переносимость препарата DYNE-101 у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа

1 сентября 2026 г. обновлено: Dyne Therapeutics

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, 48-недельное плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата DYNE-101 у участников с миотонической дистрофией 1 типа

Целью исследования является оценка эффективности, безопасности и переносимости DYNE-101 для лечения миотонической дистрофии 1 типа (DM1).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из трех периодов: период скрининга (до 8 недель), период плацебо-контроля (48 недель) и период долгосрочного продолжения (24 недели).

Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC), состоящий из членов, независимых и внешних по отношению к Спонсору, будет регулярно проверять данные о безопасности и переносимости в этом исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Dyne Clinical Trials
  • Номер телефона: +1-781-317-1919
  • Электронная почта: clinicaltrials@dyne-tx.com

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
        • Рекрутинг
        • St Vincent's Hospital, Melbourne
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Рекрутинг
        • UZA
        • Контакт:
          • Lauren Meers
          • Номер телефона: +32 3 821 30 00
          • Электронная почта: Lauren.Meers@uza.be
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
        • Контакт:
  • Германия
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 80336
        • Рекрутинг
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Контакт:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Контакт:
          • Jens Reimann, MD
          • Номер телефона: +49228 287 31383
          • Электронная почта: NME.Studien@ukbonn.de
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Германия, 13125
        • Рекрутинг
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Контакт:
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Контакт:
  • Испания
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Испания, 28702
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Контакт:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Номер телефона: +34 91 191 40 00
          • Электронная почта: g3.neuro@gmail.com
  • Италия
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Италия, 25064
        • Рекрутинг
        • Centro Clinico Nemo Brescia, Fondazione Serena ETS
        • Контакт:
    • Milano
      • Milan, Milano, Италия, 20162
        • Рекрутинг
        • Centro Clinico Nemo Milano, Fondazione Serena ETS
        • Контакт:
    • Roma
      • Roma, Roma, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Контакт:
      • Roma, Roma, Италия, 00189
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
        • Рекрутинг
        • University of Maastricht
        • Контакт:
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Рекрутинг
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Контакт:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Рекрутинг
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Контакт:
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford Neuroscience Health Center
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research, LLC
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • IU Health Neuroscience Center
        • Контакт:
          • Jennifer Terrell
          • Номер телефона: 317-278-6266
          • Электронная почта: jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
        • Рекрутинг
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Соединенные Штаты, 27278
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research, LLC
        • Контакт:
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Контакт:
          • Tonya D Randolph
          • Номер телефона: 210-450-8460
          • Электронная почта: Randolpht@uthscsa.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Контакт:
          • Michael Papadakis
          • Номер телефона: 8015814474
          • Электронная почта: m.papadakis@utah.edu
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University - Biotech One
        • Контакт:
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Рекрутинг
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Контакт:
          • Pascal Laforet
          • Номер телефона: +33 1 42 16 03 85
          • Электронная почта: pascal.laforet@aphp.fr
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Контакт:
          • Shahram Attarian, Professor
          • Номер телефона: +33 4 91 38 65 79
          • Электронная почта: shahram.attarian@ap-hm.fr
      • Nantes, Франция, 44000
        • Рекрутинг
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • Контакт:
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
        • Контакт:
      • Toulouse, Франция, 31300
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Контакт:
  • Япония
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Япония, 945-8585
        • Рекрутинг
        • Niigata National Hospital, National Hospital Organization
        • Контакт:
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Япония, 565-0871
        • Рекрутинг
        • The University of Osaka Hospital
        • Контакт:
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Япония, 560-8552
        • Рекрутинг
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Контакт:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Япония, 187-8551
        • Рекрутинг
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Контакт:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Япония, 755-8505
        • Рекрутинг
        • Yamaguchi University Hospital
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз DM1, подтвержденный молекулярно-генетическими исследованиями с размером тринуклеотидных повторов более (>) 100. Допустимы исторические результаты клинических исследований.
  • Способность пройти 10 метров и выполнить 5 подъемов со стула без посторонней помощи (разрешены вставки или поддержки, не выходящие выше уровня лодыжки).
  • Индекс массы тела (ИМТ) менее (<) 35 килограммов на квадратный метр (кг/м²).

Критерии исключения:

  • Установленный диагноз врожденной DM1.
  • Перенесенное крупное хирургическое вмешательство (по оценке исследователя) в течение 12 недель до начала скрининга, за исключением имплантированного кардиостимулятора или дефибриллятора.
  • Прием агонистов глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1)/инкретиновых препаратов, включая семаглутид, дулаглутид, лираглутид, эксенатид или тирзепатид, в течение периода, равного 5 периодам полувыведения препарата, до проведения скрининговых обследований.

Примечание: Могут применяться другие критерии включения и исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Период плацебо-контроля: DYNE-101
Участники будут рандомизированы для получения DYNE-101 один раз в 8 недель (Q8W) в течение до 48 недель.
Лекарство: зелесимент басиварсен (DYNE-101)
Вводится внутривенной инфузией
Плацебо Компаратор: Период плацебо-контроля: Плацебо
Участники будут рандомизированы для получения DYNE-101 или плацебо, Q8W на срок до 48 недель.
Лекарство: Плацебо
Вводят в/в инфузию
Экспериментальный: Период долгосрочного продолжения: DYNE-101

Участники, получавшие DYNE-101 в период плацебо-контроля, продолжат получать DYNE-101 каждые 8 недель в течение до 24 недель.

Участники, получавшие плацебо в период плацебо-контроля, будут получать DYNE-101 каждые 8 недель в течение до 24 недель.
Лекарство: Плацебо
Вводят в/в инфузию
Лекарство: зелесимент басиварсен (DYNE-101)
Вводится внутривенной инфузией

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время выполнения теста 5 подъёмов со стула (5×STS)
Временное ограничение: Исходный уровень, Неделя 49
Исходный уровень, Неделя 49

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время открытия кисти на видео (vHOT) [Средний палец]
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Количественное тестирование мышц (QMT) Общий
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Клиническое глобальное впечатление об изменениях (CGI-C)
Временное ограничение: 49 неделя
49 неделя
Скорость теста 10-метровой ходьбы/бега (10-MWRT) (м/с)
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Глобальное впечатление пациента об изменениях (PGI-C)
Временное ограничение: 49-я неделя
49-я неделя
DM1-ACTIV^C Общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Общий индекс здоровья при миотонической дистрофии (MDHI)
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Впечатление пациента о тяжести заболевания (PGI-S)
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Шкала общего клинического впечатления о степени тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Время выполнения теста «9-Hole Peg Test» (9-HPT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 49-я неделя
Исходный уровень, 49-я неделя
Баллы субшкал индекса здоровья при миотонической дистрофии (MDHI)
Временное ограничение: Базовый уровень, 49-я неделя
Базовый уровень, 49-я неделя
Максимальная наблюдаемая концентрация препарата в плазме (Cmax) DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
Время достижения максимальной концентрации (tmax) препарата DYNE-101
Временное ограничение: До введения дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
До введения дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
Площадь под кривой «концентрация-время» (AUC) от часа 0 до последней измеряемой концентрации (AUC0-tlast) DYNE-101
Временное ограничение: Перед приемом дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
Перед приемом дозы и в несколько моментов времени вплоть до 73-й недели
Площадь под кривой «Концентрация–Время», экстраполированная до бесконечности (AUC0-∞) для DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
Кажущаяся константа скорости элиминации в терминальной фазе (λZ) DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в нескольких временных точках вплоть до 73-й недели
Видимый период полувыведения (t½) препарата DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
Плазменный клиренс (CL) DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько временных точек вплоть до 73-й недели
До приема дозы и в несколько временных точек вплоть до 73-й недели
Объём распределения в терминальной фазе (Vz), если применимо, для DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
До приема дозы и в несколько моментов времени до 73-й недели
Объем распределения в установившемся состоянии (Vss), если применимо для DYNE-101
Временное ограничение: До приема дозы и в несколько моментов времени в течение 73 недель
До приема дозы и в несколько моментов времени в течение 73 недель
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Шкала усталости и дневной сонливости (FDSS)
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели
Когнитивная функция, измеряемая индивидуальными и составными показателями когнитивных тестов Cogstate
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели
Цифровые функциональные оценки, измеряемые с помощью носимого устройства ActiGraph LEAP®
Временное ограничение: До 73-й недели
До 73-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dyne Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться