Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av DYNE-101 hos deltakere med myotonisk dystrofi type 1
3. november 2026 oppdatert av: Dyne Therapeutics
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, 48-ukers placebokontrollert studie for å vurdere effekt, sikkerhet og tolerabilitet av DYNE-101 administrert til deltakere med myotonisk dystrofi type 1
The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
The study consists of three periods: a Screening period (up to 8 weeks), Placebo-Controlled Period (48 weeks) and a Long-Term Extension Period (24 weeks).
An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprised of members independent and external to the Sponsor will review safety and tolerability data of this study at regular intervals.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
150
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Dyne Clinical Trials
- Telefonnummer: +1-781-317-1919
- E-post: clinicaltrials@dyne-tx.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Rekruttering
- St Vincent's Hospital, Melbourne
-
Ta kontakt med:
- Alan Lai
- E-post: Alan.LAI@svha.org.au
-
Ta kontakt med:
- Gayatri Jain
- E-post: gayatri.jain@svha.org.au
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Rekruttering
- UZA
-
Ta kontakt med:
- Lauren Meers
- Telefonnummer: +32 3 821 30 00
- E-post: Lauren.Meers@uza.be
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekruttering
- UZ Leuven
-
Ta kontakt med:
- Britt Van Lancker
- Telefonnummer: 32 16 34 88 59
- E-post: britt.vanlancker@uzleuven.be
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Rekruttering
- Aarhus University Hospital, Department of Neurology
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
-
Ta kontakt med:
- Nicolai Rasmus Preisler
- Telefonnummer: 45 35457257
- E-post: nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- Rekruttering
- UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
-
Ta kontakt med:
- Christian Farfan
- E-post: cfarfan@health.ucsd.edu
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Rekruttering
- UCLA Medical Center (Department of Neurology)
-
Ta kontakt med:
- Dennis Fernando
- Telefonnummer: 310-825-3264
- E-post: defernando@mednet.ucla.edu
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford Neuroscience Health Center
-
Ta kontakt med:
- Anita Chacko
- Telefonnummer: 650-272-8986
- E-post: neuromuscularresearch@stanford.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- Rekruttering
- UF Health: University of Florida Clinical Research Center
-
Ta kontakt med:
- Debbye Landers
- Telefonnummer: 352-273-6181
- E-post: debralanders@ufl.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rekruttering
- Rare Disease Research, LLC
-
Ta kontakt med:
- Julia Zhu
- Telefonnummer: 678-883-6897
- E-post: julia.zhu@rarediseaseresearch.com
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- IU Health Neuroscience Center
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Terrell
- Telefonnummer: 317-278-6266
- E-post: jkramey@iu.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Rekruttering
- Kennedy Krieger Institute
-
Ta kontakt med:
- Demaya Starkes
- Telefonnummer: 443-923-3832
- E-post: starkesd@kennedykrieger.org
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
- Rekruttering
- Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
-
Ta kontakt med:
- Heather McHatton
- Telefonnummer: 573-882-7619
- E-post: heathermchatton@health.missouri.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Rekruttering
- University of Rochester Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Emily Verdaasdonk
- Telefonnummer: 716-274-3385
- E-post: Emily_verdaasdonk@urmc.rochester.edu
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
- Rekruttering
- Rare Disease Research, LLC
-
Ta kontakt med:
- Hannah Nation
- Telefonnummer: 984-314-2252
- E-post: hannah.nation@rarediseaseresearch.com
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Houston Methodist Neurological Institute
-
Ta kontakt med:
- Estefania Porras
- Telefonnummer: 346-238-2398
- E-post: eporras@houstonmethodist.org
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Rekruttering
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
Ta kontakt med:
- Tonya D Randolph
- Telefonnummer: 210-450-8460
- E-post: Randolpht@uthscsa.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Rekruttering
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Ta kontakt med:
- Michael Papadakis
- Telefonnummer: 8015814474
- E-post: m.papadakis@utah.edu
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University - Biotech One
-
Ta kontakt med:
- Levi Headrick
- E-post: levi.headrick@vcuhealth.org
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Rekruttering
- AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
-
Ta kontakt med:
- Pascal Laforet
- Telefonnummer: +33 1 42 16 03 85
- E-post: pascal.laforet@aphp.fr
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Rekruttering
- CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
-
Ta kontakt med:
- Shahram Attarian, Professor
- Telefonnummer: +33 4 91 38 65 79
- E-post: shahram.attarian@ap-hm.fr
-
Nantes, Frankrike, 44000
- Rekruttering
- CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
-
Ta kontakt med:
- Yann Pereon
- Telefonnummer: +33 2 40 08 36 17
- E-post: yann.pereon@univ-nantes.fr
-
Paris, Frankrike, 75013
- Rekruttering
- Pitié-Salpêtrière Hospital
-
Ta kontakt med:
- Nassima Ait Tahar
- Telefonnummer: + 33 1 42 16 37 63
- E-post: n.ait-tahar@institut-myologie.org
-
Toulouse, Frankrike, 31300
- Rekruttering
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
-
Ta kontakt med:
- Antoine Faurie-Grépon
- Telefonnummer: +33 5 61 77 91 26
- E-post: antoine.faurie-grepon@inserm.fr
-
-
-
-
Brescia
-
Gussago, Brescia, Italia, 25064
- Rekruttering
- Centro Clinico Nemo Brescia, Fondazione Serena ETS
-
Ta kontakt med:
- Massimiliano Filosto
- Telefonnummer: +39 0306729137
- E-post: studiclinicinemobrescia@centrocliniconemo.it
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20162
- Rekruttering
- Centro Clinico Nemo Milano, Fondazione Serena ETS
-
Ta kontakt med:
- Erica Di Natale
- Telefonnummer: +39 02 91433764
- E-post: erica.dinatale@centrocliniconemo.it
-
-
Roma
-
Roma, Roma, Italia, 00168
- Rekruttering
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
-
Ta kontakt med:
- Lorenzo Stivala
- Telefonnummer: +390630156330
- E-post: lorenzo.stivala@policlinicogemelli.it
-
Roma, Roma, Italia, 00189
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
-
Ta kontakt med:
- Matteo Garibaldi
- Telefonnummer: +390633775525
- E-post: matteo.garibaldi@uniroma1.it
-
-
-
-
Niigata
-
Kashiwazaki, Niigata, Japan, 945-8585
- Rekruttering
- Niigata National Hospital, National Hospital Organization
-
Ta kontakt med:
- Takashi Nakajima
- E-post: nakajima-md@mqb.biglobe.ne.jp
-
-
Osaka
-
Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
- Rekruttering
- The University of Osaka Hospital
-
Ta kontakt med:
- Masanori Takahashi
- E-post: mtakahas@sahs.med.osaka-u.ac.jp
-
Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
- Rekruttering
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Tsuyoshi Matsumura, MD, PhD
- Telefonnummer: 81668532001
- E-post: matsumura.tsuyoshi.kq@mail.hosp.go.jp
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- Rekruttering
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
-
Ta kontakt med:
- Hirofumi Komaki
- E-post: komakihiro@ncnp.go.jp
-
-
Yamaguchi
-
Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Rekruttering
- Yamaguchi University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Masayuki Nakamori, MD, PhD, Professor
- E-post: mnakamor@yamaguchi-u.ac.jp
-
-
-
-
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
- Rekruttering
- University of Maastricht
-
Ta kontakt med:
- Catharina Faber
- E-post: c.faber@mumc.nl
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Rekruttering
- Radboud University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Silvano Gefferie
- E-post: spierziektenresearchteam@radboudumc.nl
-
-
-
-
Auckland
-
Auckland, Auckland, New Zealand, 1023
- Rekruttering
- University of Auckland
-
Ta kontakt med:
- Neerja Singh
- Telefonnummer: 6499232119
- E-post: neerja.singh@auckland.ac.nz
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Ta kontakt med:
- Raul Juntas Morales
- E-post: raul.juntas@vallhebron.cat
-
-
Madrid
-
San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spania, 28702
- Rekruttering
- Hospital Universitario Infanta Sofía
-
Ta kontakt med:
- Gerardo Gutierrez Gutierrez
- Telefonnummer: +34 91 191 40 00
- E-post: g3.neuro@gmail.com
-
-
-
-
England
-
London, England, Storbritannia, WC1N 3BG
- Rekruttering
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Ta kontakt med:
- Vino Vivekanandam, PhD
- E-post: v.vivekanandam@ucl.ac.uk
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, Storbritannia, M6 8HD
- Rekruttering
- Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
Ta kontakt med:
- Bethan Blackledge
- Telefonnummer: +49 161 789 7373
- E-post: bethan.blackledge@nca.nhs.uk
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
- Rekruttering
- LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
-
Ta kontakt med:
- Riccardo Morbio
- Telefonnummer: + 49 89 4400 72523
- E-post: Riccardo.Morbio@med.uni-muenchen.de
-
-
Lower Saxony
-
Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
- Rekruttering
- Universitätsmedizin Göttingen
-
Ta kontakt med:
- Jana Zschuentzsch
- Telefonnummer: 495513963099
- E-post: j.zschuentzsch@med.uni-goettingen.de
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
-
Ta kontakt med:
- Jens Reimann, MD
- Telefonnummer: +49228 287 31383
- E-post: NME.Studien@ukbonn.de
-
-
State of Berlin
-
Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13125
- Rekruttering
- Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
-
Ta kontakt med:
- Elisabetta Gazzerro, Dr med
- Telefonnummer: 0049 172 23 53 192
- E-post: Elisabetta.gazzerro@charite.de
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable.
- Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
- Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).
Exclusion Criteria:
- A known diagnosis of congenital DM1.
- History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
- Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.
Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Placebo-Controlled Period: DYNE-101
Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks. |
Administered by IV infusion |
|
Placebo komparator: Placebo-Controlled Period: Placebo
Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks. |
Administered by IV infusion |
|
Eksperimentell: Long-Term Extension Period: DYNE-101
Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks. Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks. |
Administered by IV infusion Administered by IV infusion |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
5 ganger sitt-til-stå (5×STS) tid
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Video Handåpningstid (vHOT) [Langfinger]
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
Kvantitativ muskelstyrketesting (QMT) Total
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
|
Klinikerens globale inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Uke 49
|
Uke 49
|
|
10-Meter Gang-/Løpetest (10-MWRT) Hastighet (m/s)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Uke 49
|
Uke 49
|
|
DM1-ACTIV^C Total Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
Myotonisk dystrofi helseindeks (MDHI) total
Tidsramme: Baseline, uke 49
|
Baseline, uke 49
|
|
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
Klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
9-Hull Peggetest (9-HPT) Tid
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
Myotonisk dystrofi helseindeks (MDHI) delskala-resultater
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
|
Utgangspunkt, uke 49
|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og på flere tidspunkter frem til uke 73
|
Før dose, og på flere tidspunkter frem til uke 73
|
|
Tid til maksimal konsentrasjon (tmax) av DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra time 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-tlast) av DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven ekstrapolert til uendelig (AUC0-∞) for DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Tilsynelatende terminal eliminasjonsratekonstant (λZ) for DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Tilsynelatende terminal eliminasjonshalveringstid (t½) av DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dosering, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Plasmaklaring (CL) av DYNE-101
Tidsramme: Før dose og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dose og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Fordelingsvolum i terminalfasen (Vz), hvis relevant for DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Fordelingsvolum ved stasjonær tilstand (Vss), hvis relevant for DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
|
Før dose, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
|
|
Antall deltakere med antistoffer mot legemiddelet (ADA-er)
Tidsramme: Opp til uke 73
|
Opp til uke 73
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Skala for tretthet og døgnrytmesøvnighet (FDSS)
Tidsramme: Opptil uke 73
|
Opptil uke 73
|
|
Kognitiv funksjon målt ved individuelle og sammensatte Cogstate-kognisjonsskårer
Tidsramme: Opptil uke 73
|
Opptil uke 73
|
|
Digitale funksjonsvurderinger målt med ActiGraph LEAP® bærbar enhet
Tidsramme: Opp til uke 73
|
Opp til uke 73
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. mars 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
23. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. november 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. november 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Myotonisk dystrofi
- Myotoniske lidelser
- Myotoni
Andre studie-ID-numre
- DYNE101-DM1-301
- 2025-522957-20-00 (Ctis)
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .