Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av DYNE-101 hos deltakere med myotonisk dystrofi type 1

1. september 2026 oppdatert av: Dyne Therapeutics

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, 48-ukers placebokontrollert studie for å vurdere effekt, sikkerhet og tolerabilitet av DYNE-101 administrert til deltakere med myotonisk dystrofi type 1

Formålet med studien er å vurdere effektiviteten, sikkerheten og bæreevnen til DYNE-101 for behandling av myotonisk dystrofi 1 (DM1).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av tre perioder: en screeningsperiode (opptil 8 uker), en placebokontrollert periode (48 uker) og en langtidsforlengelsesperiode (24 uker).

En uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC) som består av medlemmer som er uavhengige og eksterne for sponsoren vil gjennomgå sikkerhets- og toleransedata fra denne studien med jevne mellomrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekruttering
        • UZA
        • Ta kontakt med:
      • Leuven, Belgia, 3000
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Ta kontakt med:
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • IU Health Neuroscience Center
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forente stater, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Rekruttering
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Ta kontakt med:
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Ta kontakt med:
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike, 75013
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Ta kontakt med:
  • Italia
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Ta kontakt med:
      • Roma, Roma, Italia, 00189
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Ta kontakt med:
  • Japan
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japan, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • Rekruttering
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekruttering
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Ta kontakt med:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
        • Rekruttering
        • Yamaguchi University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Rekruttering
        • University of Maastricht
        • Ta kontakt med:
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
  • Spania
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spania, 28702
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Ta kontakt med:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Storbritannia, M6 8HD
        • Rekruttering
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Ta kontakt med:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Ta kontakt med:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13125
        • Rekruttering
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av DM1 bekreftet med molekylærgenetikk med trinukleotidgjentakelsesstørrelse større enn (>) 100. Historiske resultater fra klinisk testing er akseptable.
  • I stand til å gå 10 meter og fullføre 5 ganger sitt til stående selvstendig (innlegg eller støtter som ikke går over ankelen er tillatt).
  • Kroppsmasseindeks (BMI) mindre enn (<) 35 kilogram per meter kvadrat (kg/m^2).

Eksklusjonskriterier:

  • En kjent diagnose med medfødt DM1.
  • Historikk med større kirurgisk inngrep (basert på forskerens skjønn) innen 12 uker før starten av screening, med unntak av implantert pacemaker eller defibrillator.
  • Bruk av glukagon-lignende peptid 1 (GLP-1) agonist/incretin-medisiner inkludert semaglutid, dulaglutid, liraglutid, exenatid eller tirzepatid innen en periode på 5 halveringstider av medisinen før screeningvurderinger utføres.

Merk: Andre inklusjons- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Placebokontrollert periode: DYNE-101
Deltakerne vil bli randomisert til å motta DYNE-101, en gang hver 8. uke (Q8W) i opptil 48 uker.
Legemiddel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administrert ved IV-infusjon
Placebo komparator: Placebokontrollert periode: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta DYNE-101 matchende placebo, Q8W i opptil 48 uker.
Legemiddel: Placebo
Administreres ved IV infusjon
Eksperimentell: Langtidsforlengelsesperiode: DYNE-101

Deltakere som mottar DYNE-101 i Placebokontrollert Periode vil fortsette å motta DYNE-101, Q8W i opptil 24 uker.

Deltakere som mottok placebo i Placebokontrollert Periode vil motta DYNE-101, Q8W i opptil 24 uker.
Legemiddel: Placebo
Administreres ved IV infusjon
Legemiddel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administrert ved IV-infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
5 ganger sitt-til-stå (5×STS) tid
Tidsramme: Baseline, uke 49
Baseline, uke 49

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Video Handåpningstid (vHOT) [Langfinger]
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
Kvantitativ muskelstyrketesting (QMT) Total
Tidsramme: Baseline, uke 49
Baseline, uke 49
Klinikerens globale inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: Uke 49
Uke 49
10-Meter Gang-/Løpetest (10-MWRT) Hastighet (m/s)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Uke 49
Uke 49
DM1-ACTIV^C Total Score
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
Myotonisk dystrofi helseindeks (MDHI) total
Tidsramme: Baseline, uke 49
Baseline, uke 49
Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
Klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
9-Hull Peggetest (9-HPT) Tid
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
Myotonisk dystrofi helseindeks (MDHI) delskala-resultater
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 49
Utgangspunkt, uke 49
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og på flere tidspunkter frem til uke 73
Før dose, og på flere tidspunkter frem til uke 73
Tid til maksimal konsentrasjon (tmax) av DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra time 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-tlast) av DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Areal under konsentrasjon-tid-kurven ekstrapolert til uendelig (AUC0-∞) for DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Før dosering, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Tilsynelatende terminal eliminasjonsratekonstant (λZ) for DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Tilsynelatende terminal eliminasjonshalveringstid (t½) av DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
Før dosering, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
Plasmaklaring (CL) av DYNE-101
Tidsramme: Før dose og på flere tidspunkter opp til uke 73
Før dose og på flere tidspunkter opp til uke 73
Fordelingsvolum i terminalfasen (Vz), hvis relevant for DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Før dose, og på flere tidspunkter opp til uke 73
Fordelingsvolum ved stasjonær tilstand (Vss), hvis relevant for DYNE-101
Tidsramme: Før dose, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
Før dose, og ved flere tidspunkter opp til uke 73
Antall deltakere med antistoffer mot legemiddelet (ADA-er)
Tidsramme: Opp til uke 73
Opp til uke 73

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skala for tretthet og døgnrytmesøvnighet (FDSS)
Tidsramme: Opptil uke 73
Opptil uke 73
Kognitiv funksjon målt ved individuelle og sammensatte Cogstate-kognisjonsskårer
Tidsramme: Opptil uke 73
Opptil uke 73
Digitale funksjonsvurderinger målt med ActiGraph LEAP® bærbar enhet
Tidsramme: Opp til uke 73
Opp til uke 73

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

23. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere