근이영양증 1형 환자를 대상으로 한 DYNE-101의 효능, 안전성 및 내약성
2026년 9월 1일 업데이트: Dyne Therapeutics
근이영양증 1형 환자를 대상으로 DYNE-101의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 48주간의 위약 대조, 무작위 배정, 이중 맹검, 3상 임상시험
이 연구의 목적은 근이영양증 1형(DM1) 치료를 위한 DYNE-101의 효과, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 세 가지 기간으로 구성됩니다: 선별 기간(최대 8주), 위약 대조 기간(48주) 및 장기 연장 기간(24주).
스폰서로부터 독립적이고 외부적인 구성원으로 구성된 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 정기적으로 이 연구의 안전성과 내약성 데이터를 검토할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
150
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Dyne Clinical Trials
- 전화번호: +1-781-317-1919
- 이메일: clinicaltrials@dyne-tx.com
연구 장소
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Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
- 모병
- University of Maastricht
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연락하다:
- Catharina Faber
- 이메일: c.faber@mumc.nl
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- 모병
- Radboud University Medical Center
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연락하다:
- Silvano Gefferie
- 이메일: spierziektenresearchteam@radboudumc.nl
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Aarhus, 덴마크, 8200
- 모병
- Aarhus University Hospital, Department of Neurology
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- 모병
- Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
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연락하다:
- Nicolai Rasmus Preisler
- 전화번호: 45 35457257
- 이메일: nicolai.rasmus.preisler@regionh.dk
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Bavaria
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Munich, Bavaria, 독일, 80336
- 모병
- LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
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연락하다:
- Riccardo Morbio
- 전화번호: + 49 89 4400 72523
- 이메일: Riccardo.Morbio@med.uni-muenchen.de
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North Rhine-Westphalia
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Bonn, North Rhine-Westphalia, 독일, 53127
- 모병
- Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
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연락하다:
- Jens Reimann, MD
- 전화번호: +49228 287 31383
- 이메일: NME.Studien@ukbonn.de
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State of Berlin
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Berlin, State of Berlin, 독일, 13125
- 모병
- Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
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연락하다:
- Elisabetta Gazzerro, Dr med
- 전화번호: 0049 172 23 53 192
- 이메일: Elisabetta.gazzerro@charite.de
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
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연락하다:
- Christian Farfan
- 이메일: cfarfan@health.ucsd.edu
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- UCLA Medical Center (Department of Neurology)
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연락하다:
- Dennis Fernando
- 전화번호: 310-825-3264
- 이메일: defernando@mednet.ucla.edu
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford Neuroscience Health Center
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연락하다:
- Anita Chacko
- 전화번호: 650-272-8986
- 이메일: neuromuscularresearch@stanford.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- 모병
- Rare Disease Research, LLC
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연락하다:
- Julia Zhu
- 전화번호: 678-883-6897
- 이메일: julia.zhu@rarediseaseresearch.com
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- IU Health Neuroscience Center
-
연락하다:
- Jennifer Terrell
- 전화번호: 317-278-6266
- 이메일: jkramey@iu.edu
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65211
- 모병
- Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
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연락하다:
- Heather McHatton
- 전화번호: 573-882-7619
- 이메일: heathermchatton@health.missouri.edu
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- 모병
- Rare Disease Research, LLC
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연락하다:
- Hannah Nation
- 전화번호: 984-314-2252
- 이메일: hannah.nation@rarediseaseresearch.com
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- 모병
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
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연락하다:
- Tonya D Randolph
- 전화번호: 210-450-8460
- 이메일: Randolpht@uthscsa.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- 모병
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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연락하다:
- Michael Papadakis
- 전화번호: 8015814474
- 이메일: m.papadakis@utah.edu
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University - Biotech One
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연락하다:
- Levi Headrick
- 이메일: levi.headrick@vcuhealth.org
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Edegem, 벨기에, 2650
- 모병
- UZA
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연락하다:
- Lauren Meers
- 전화번호: +32 3 821 30 00
- 이메일: Lauren.Meers@uza.be
-
Leuven, 벨기에, 3000
- 모병
- UZ Leuven
-
연락하다:
- Britt Van Lancker
- 전화번호: 32 16 34 88 59
- 이메일: britt.vanlancker@uzleuven.be
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Madrid
-
San Sebastián de los Reyes, Madrid, 스페인, 28702
- 모병
- Hospital Universitario Infanta Sofía
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연락하다:
- Gerardo Gutierrez Gutierrez
- 전화번호: +34 91 191 40 00
- 이메일: g3.neuro@gmail.com
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England
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London, England, 영국, WC1N 3BG
- 모병
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
연락하다:
- Vino Vivekanandam, PhD
- 이메일: v.vivekanandam@ucl.ac.uk
-
-
Lancashire
-
Salford, Lancashire, 영국, M6 8HD
- 모병
- Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
연락하다:
- Bethan Blackledge
- 전화번호: +49 161 789 7373
- 이메일: bethan.blackledge@nca.nhs.uk
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Brescia
-
Gussago, Brescia, 이탈리아, 25064
- 모병
- Centro Clinico Nemo Brescia, Fondazione Serena ETS
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연락하다:
- Massimiliano Filosto
- 전화번호: +39 0306729137
- 이메일: studiclinicinemobrescia@centrocliniconemo.it
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Milano
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Milan, Milano, 이탈리아, 20162
- 모병
- Centro Clinico Nemo Milano, Fondazione Serena ETS
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연락하다:
- Erica Di Natale
- 전화번호: +39 02 91433764
- 이메일: erica.dinatale@centrocliniconemo.it
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Roma
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Roma, Roma, 이탈리아, 00168
- 모병
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
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연락하다:
- Lorenzo Stivala
- 전화번호: +390630156330
- 이메일: lorenzo.stivala@policlinicogemelli.it
-
Roma, Roma, 이탈리아, 00189
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
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연락하다:
- Matteo Garibaldi
- 전화번호: +390633775525
- 이메일: matteo.garibaldi@uniroma1.it
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Niigata
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Kashiwazaki, Niigata, 일본, 945-8585
- 모병
- Niigata National Hospital, National Hospital Organization
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연락하다:
- Takashi Nakajima
- 이메일: nakajima-md@mqb.biglobe.ne.jp
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Osaka
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Suita-shi, Osaka, 일본, 565-0871
- 모병
- The University of Osaka Hospital
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연락하다:
- Masanori Takahashi
- 이메일: mtakahas@sahs.med.osaka-u.ac.jp
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Toyonaka-Shi, Osaka, 일본, 560-8552
- 모병
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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연락하다:
- Tsuyoshi Matsumura, MD, PhD
- 전화번호: 81668532001
- 이메일: matsumura.tsuyoshi.kq@mail.hosp.go.jp
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
- 모병
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
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연락하다:
- Hirofumi Komaki
- 이메일: komakihiro@ncnp.go.jp
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Yamaguchi
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Ube-Shi, Yamaguchi, 일본, 755-8505
- 모병
- Yamaguchi University Hospital
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연락하다:
- Masayuki Nakamori, MD, PhD, Professor
- 이메일: mnakamor@yamaguchi-u.ac.jp
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Garches, 프랑스, 92380
- 모병
- AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
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연락하다:
- Pascal Laforet
- 전화번호: +33 1 42 16 03 85
- 이메일: pascal.laforet@aphp.fr
-
Marseille, 프랑스, 13385
- 모병
- CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
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연락하다:
- Shahram Attarian, Professor
- 전화번호: +33 4 91 38 65 79
- 이메일: shahram.attarian@ap-hm.fr
-
Nantes, 프랑스, 44000
- 모병
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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연락하다:
- Yann Pereon
- 전화번호: +33 2 40 08 36 17
- 이메일: yann.pereon@univ-nantes.fr
-
Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Pitié-Salpêtrière Hospital
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연락하다:
- Nassima Ait Tahar
- 전화번호: + 33 1 42 16 37 63
- 이메일: n.ait-tahar@institut-myologie.org
-
Toulouse, 프랑스, 31300
- 모병
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
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연락하다:
- Antoine Faurie-Grépon
- 전화번호: +33 5 61 77 91 26
- 이메일: antoine.faurie-grepon@inserm.fr
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
- 모병
- St Vincent's Hospital, Melbourne
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연락하다:
- Alan Lai
- 이메일: Alan.LAI@svha.org.au
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연락하다:
- Gayatri Jain
- 이메일: gayatri.jain@svha.org.au
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 삼핵산염 반복 크기가 100 이상(>)인 분자유전학으로 확인된 DM1 진단. 임상 검사 결과는 허용됩니다.
- 10미터를 걸을 수 있고 5회 앉았다 일어서기를 독립적으로 완료할 수 있음(발목 이상으로 올라가지 않는 삽입물 또는 지지대 허용).
- 체질량 지수(BMI)가 35킬로그램/제곱미터(kg/m^2) 미만(<).
제외 기준:
- 선천성 DM1의 알려진 진단.
- 선별 검사 시작 12주 이내에 시행된 주요 수술 절차(연구자의 판단에 기반) 이력, 이식형 심박조율기 또는 제세동기는 제외.
- 선별 평가 수행 전, 약물의 반감기 5배 기간 내에 세마글루타이드, 듀라글루타이드, 리라글루타이드, 엑세나타이드, 또는 티르제파타이드를 포함한 글루카곤 유사 펩타이드 1(GLP-1) 작용제/인크레틴 약물 사용.
참고: 기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약 대조 기간: DYNE-101
참가자는 48주 동안 8주마다 한 번씩(Q8W) DYNE-101을 투여받도록 무작위 배정됩니다.
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정맥 주입으로 투여
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위약 비교기: 플라시보 대조 기간: 플라시보
참가자는 48주까지 8주마다 DYNE-101에 대응하는 위약을 무작위로 투여받게 됩니다.
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IV 주입으로 관리
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실험적: 장기 연장 기간: DYNE-101
플라시보 대조 기간에 DYNE-101을 투여받은 참가자는 최대 24주 동안 8주 간격으로 DYNE-101을 계속 투여받게 됩니다. 플라시보 대조 기간에 플라시보를 투여받은 참가자는 최대 24주 동안 8주 간격으로 DYNE-101을 투여받게 됩니다. |
IV 주입으로 관리
정맥 주입으로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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5회 앉았다 일어서기(5×STS) 시간
기간: 기준치, 49주차
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기준치, 49주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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동영상 손가락 펴기 시간 (vHOT) [중지]
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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양적 근육 검사 (QMT) 총점
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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임상의 전반적 변화 인상 (CGI-C)
기간: 49주차
|
49주차
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10미터 걷기/달리기 테스트 (10-MWRT) 속도 (m/s)
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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환자 전반적 변화 인상 (PGI-C)
기간: 49주차
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49주차
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DM1-ACTIV^C 총점
기간: Baseline, Week 49
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Baseline, Week 49
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근이영양증 건강 지수(MDHI) 총점
기간: 기준선, 49주
|
기준선, 49주
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환자 전반적 증상 중증도 인상 (PGI-S)
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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의사 전반적 인상 척도-중증도 (CGI-S)
기간: 기준선, 49주차
|
기준선, 49주차
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9-Hole Peg Test (9-HPT) 시간
기간: 기준치, 49주차
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기준치, 49주차
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근긴장성 이영양증 건강 지수(MDHI) 하위 척도 점수
기간: 기준선, 49주차
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기준선, 49주차
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DYNE-101의 최대 관찰 혈장 약물 농도 (Cmax)
기간: 투여 전 및 73주까지의 여러 시점에서
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투여 전 및 73주까지의 여러 시점에서
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DYNE-101의 최대 농도 도달 시간(tmax)
기간: 투여 전 및 제73주까지의 여러 시점에서
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투여 전 및 제73주까지의 여러 시점에서
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DYNE-101의 시간 0부터 마지막 측정 가능 농도까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-tlast)
기간: 투약 전 및 최대 73주까지의 여러 시점
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투약 전 및 최대 73주까지의 여러 시점
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DYNE-101의 농도-시간 곡선 아래 면적 무한대 외삽값 (AUC0-∞)
기간: 투여 전 및 73주차까지의 여러 시점에서
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투여 전 및 73주차까지의 여러 시점에서
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DYNE-101의 명백한 말기 제거 속도 상수 (λZ)
기간: 투여 전 및 73주까지의 여러 시점
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투여 전 및 73주까지의 여러 시점
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DYNE-101의 겉보기 말기 제거 반감기(t½)
기간: 투여 전 및 73주차까지의 여러 시점에서
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투여 전 및 73주차까지의 여러 시점에서
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DYNE-101의 혈장 청소율 (CL)
기간: 투여 전 및 73주까지의 여러 시점에서
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투여 전 및 73주까지의 여러 시점에서
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DYNE-101의 적절한 말기 분포 용적(Vz)
기간: 투여 전 및 73주차까지의 여러 시점
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투여 전 및 73주차까지의 여러 시점
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DYNE-101의 적정 상태 분포 용적(Vss) (적절한 경우)
기간: 투여 전 및 73주차까지의 여러 시점에서
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투여 전 및 73주차까지의 여러 시점에서
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항약물 항체(ADA)가 있는 참가자 수
기간: 73주까지
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73주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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피로감 및 주간 졸음 척도 (FDSS)
기간: 73주까지
|
73주까지
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개별 및 복합 Cogstate 인지 점수로 측정된 인지 기능
기간: 최대 73주
|
최대 73주
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ActiGraph LEAP® 웨어러블 장치로 측정된 디지털 기능 평가
기간: 최대 73주까지
|
최대 73주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 5월 14일
기본 완료 (추정된)
2028년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 17일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DYNE101-DM1-301
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522957-20-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .