Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku DYNE-101 u účastníků s myotonickou dystrofií typu 1

4. května 2026 aktualizováno: Dyne Therapeutics

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, 48týdenní placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti přípravku DYNE-101 podávaného účastníkům s myotonickou dystrofií typu 1

Cílem studie je posoudit účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku DYNE-101 při léčbě myotonické dystrofie typu 1 (DM1).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se skládá ze tří období: Screeningové období (až 8 týdnů), Placebem kontrolované období (48 týdnů) a Dlouhodobé prodloužené období (24 týdnů).

Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC) složený z členů nezávislých na zadavateli a externích vůči němu bude v pravidelných intervalech přezkoumávat bezpečnostní a snášenlivostní data této studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Osaka
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japonsko, 560-8552
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japonsko, 755-8505
  • Spojené státy
    • Georgia
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza DM1 potvrzená molekulární genetikou s velikostí trinukleotidové repetice větší než (>) 100. Historické výsledky z klinického testování jsou přijatelné.
  • Schopnost ujít 10 metrů a 5krát samostatně vstát ze sedu (jsou povoleny vložky nebo podpory, které nepřesahují kotník).
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) nižší než (<) 35 kilogramů na metr čtvereční (kg/m²).

Kritéria pro vyloučení:

  • Známá diagnóza vrozené DM1.
  • Historie většího chirurgického zákroku (dle posouzení zkoušejícího) v průběhu 12 týdnů před začátkem screeningu, s výjimkou implantovaného kardiostimulátoru nebo defibrilátoru.
  • Užívání agonistů glukagonu podobného peptidu 1 (GLP-1)/inkretinových léků včetně semaglutidu, dulaglutidu, liraglutidu, exenatidu nebo tirzepatidu v období 5 poločasů rozpadu léku před provedením screeningových hodnocení.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebem kontrolované období: DYNE-101
Účastníci budou náhodně rozděleni, aby dostávali DYNE-101 jednou za 8 týdnů (Q8W) po dobu až 48 týdnů.
Lék: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Podáváno intravenózní infuzí
Komparátor placeba: Období s placebem: Placebo
Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali DYNE-101 nebo odpovídající placebo, Q8W po dobu až 48 týdnů.
Lék: Placebo
Podává se IV infuzí
Experimentální: Dlouhodobé prodloužené období: DYNE-101

Účastníci, kteří v placebem kontrolovaném období obdrží DYNE-101, budou pokračovat v podávání DYNE-101, Q8W po dobu až 24 týdnů.

Účastníci, kteří v placebem kontrolovaném období obdrželi placebo, budou dostávat DYNE-101, Q8W po dobu až 24 týdnů.
Lék: Placebo
Podává se IV infuzí
Lék: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Podáváno intravenózní infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas testu 5× vstaň a sedni (5×STS)
Časové okno: Výchozí stav, 49. týden
Výchozí stav, 49. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas otevření ruky na videozáznamu (vHOT) [prostředníček]
Časové okno: Výchozí hodnota, 49. týden
Výchozí hodnota, 49. týden
Kvantitativní testování svalové síly (QMT) celkem
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 49
Výchozí hodnota, týden 49
Klinikovo globální hodnocení změny (CGI-C)
Časové okno: 49. týden
49. týden
10-Metrový test chůze/běhu (10-MWRT) Rychlost (m/s)
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 49
Výchozí hodnota, týden 49
Celkový dojem pacienta o změně (PGI-C)
Časové okno: 49. týden
49. týden
DM1-ACTIV^C Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, 49. týden
Výchozí stav, 49. týden
Celkové skóre indexu zdraví myotonické dystrofie (MDHI)
Časové okno: Výchozí stav, 49. týden
Výchozí stav, 49. týden
Globální dojem pacienta o závažnosti (PGI-S)
Časové okno: Výchozí hodnota, 49. týden
Výchozí hodnota, 49. týden
Klinické celkové hodnocení závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Výchozí stav, 49. týden
Výchozí stav, 49. týden
Čas testu s 9 kolíky (9-HPT)
Časové okno: Výchozí stav, 49. týden
Výchozí stav, 49. týden
Skóre subškál Myotonické dystrofie zdravotního indexu (MDHI)
Časové okno: Výchozí hodnota, 49. týden
Výchozí hodnota, 49. týden
Maximální naměřená koncentrace léčiva v plazmě (Cmax) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Čas k dosažení maximální koncentrace (tmax) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před dávkováním a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před dávkováním a v několika časových bodech až do 73. týdne
Plocha pod koncentrační křivkou (AUC) od 0. hodiny do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-tlast) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Plocha pod křivkou koncentrace-čas extrapolovaná do nekonečna (AUC0-∞) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před dávkou a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před dávkou a v několika časových bodech až do 73. týdne
Zjevná koncová eliminační rychlostní konstanta (λZ) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Zjevný poločas eliminace (t½) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Plazmatická clearance (CL) přípravku DYNE-101
Časové okno: Před dávkou a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před dávkou a v několika časových bodech až do 73. týdne
Distribuční objem v terminální fázi (Vz), je-li to vhodné, pro DYNE-101
Časové okno: Před dávkováním a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před dávkováním a v několika časových bodech až do 73. týdne
Objem distribuce ve stabilním stavu (Vss), pokud je to vhodné u přípravku DYNE-101
Časové okno: Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Před podáním dávky a v několika časových bodech až do 73. týdne
Počet účastníků s protilátkami proti léku (ADAs)
Časové okno: Až do 73. týdne
Až do 73. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Škála únavy a denní ospalosti (FDSS)
Časové okno: Až do 73. týdne
Až do 73. týdne
Kognitivní funkce měřená jednotlivými a složenými skóre kognice Cogstate
Časové okno: Až do 73. týdne
Až do 73. týdne
Digitální funkční hodnocení měřená nositelným zařízením ActiGraph LEAP®
Časové okno: Až do 73. týdne
Až do 73. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Dyne Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

23. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit