Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja preparatu DYNE-101 u uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Dyne Therapeutics

Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, 48-tygodniowe badanie kontrolowane placebo oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu DYNE-101 podawanego uczestnikom z miotonią dystroficzną typu 1

Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji preparatu DYNE-101 w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z trzech okresów: okresu przesiewowego (do 8 tygodni), okresu kontrolowanego placebo (48 tygodni) oraz okresu długoterminowego przedłużenia (24 tygodnie).

Niezależny komitet monitorujący dane (IDMC), w skład którego wchodzą członkowie niezależni i zewnętrzni wobec Sponsora, będzie regularnie przeglądał dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji w tym badaniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Osaka
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japonia, 560-8552
        • Rekrutacyjny
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Kontakt:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japonia, 755-8505
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie DM1 potwierdzone badaniem genetycznym molekularnym z rozmiarem powtórzeń trinukleotydowych większym niż (>) 100. Dopuszczalne są historyczne wyniki badań klinicznych.
  • Zdolność do przejścia 10 metrów i wykonania 5 razy wstawania z siadu samodzielnie (dopuszczalne wkładki lub podpórki nieprzekraczające kostki).
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) mniejszy niż (<) 35 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m²).

Kryteria wykluczenia:

  • Rozpoznanie wrodzonej DM1.
  • Przebycie poważnego zabiegu chirurgicznego (według oceny badacza) w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem badań przesiewowych, z wyjątkiem wszczepionego rozrusznika serca lub defibrylatora.
  • Stosowanie agonistów peptydu glukagonopodobnego-1 (GLP-1)/leków inkretynowych, w tym semaglutydu, dulaglutydu, liraglutydu, eksenatydu lub tirzepatydu, w okresie odpowiadającym 5 okresom półtrwania leku przed przeprowadzeniem badań przesiewowych.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Okres Kontrolowany Placebo: DYNE-101
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania DYNE-101 raz na 8 tygodni (Q8W) przez okres do 48 tygodni.
Lek: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Podawane w infuzji dożylnej
Komparator placebo: Okres kontrolowany placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania DYNE-101 lub placebo dopasowanego do DYNE-101, co 8 tygodni, przez okres do 48 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Okres Przedłużonej Obserwacji: DYNE-101

Uczestnicy, którzy otrzymują DYNE-101 w okresie kontrolowanym placebo, będą kontynuować otrzymywanie DYNE-101, co 8 tygodni, przez okres do 24 tygodni.

Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w okresie kontrolowanym placebo, będą otrzymywać DYNE-101, co 8 tygodni, przez okres do 24 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Lek: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Podawane w infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas testu 5-krotnego wstawania z krzesła (5×STS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49
Linia bazowa, tydzień 49

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas otwarcia ręki na wideo (vHOT) [Środkowy palec]
Ramy czasowe: Baseline, tydzień 49
Baseline, tydzień 49
Ilościowe Testowanie Mięśni (QMT) - Suma
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Tydzień 49
Punkt wyjściowy, Tydzień 49
Kliniczna Globalna Ocena Zmiany (CGI-C)
Ramy czasowe: Tydzień 49
Tydzień 49
Test Prędkości 10-Metrowego Marszu/Biegu (10-MWRT) (m/s)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, tydzień 49
Linia podstawowa, tydzień 49
Globalna ocena zmiany przez pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Tydzień 49
Tydzień 49
DM1-ACTIV^C Całkowity Wynik
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 49
Linia wyjściowa, tydzień 49
Indeks Zdrowia Dystrofii Miotonicznej (MDHI) Całkowity
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 49
Linia wyjściowa, tydzień 49
Globalna Ocena Nasilenia przez Pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 49
Linia wyjściowa, tydzień 49
Kliniczna globalna ocena nasilenia (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49
Linia bazowa, tydzień 49
Czas Testu 9-Hole Peg (9-HPT)
Ramy czasowe: Wyjściowo, tydzień 49
Wyjściowo, tydzień 49
Wskaźniki Subskal Indeksu Zdrowia Dystrofii Miotonicznej (MDHI)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 49
Linia wyjściowa, tydzień 49
Maksymalne stężenie leku w osoczu (Cmax) dla DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Czas do maksymalnego stężenia (tmax) preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) od godziny 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-tlast) preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Obszar pod krzywą stężenie-czas ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-∞) preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Pozorna stała szybkości eliminacji końcowej (λZ) preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Pozorna końcowa biologiczna półeliminacja (t½) preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73 tygodnia
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73 tygodnia
Klirens osocza (CL) preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73 tygodnia
Przed podaniem dawki oraz w wielu punktach czasowych do 73 tygodnia
Objętość dystrybucji w fazie terminalnej (Vz), jeśli dotyczy, preparatu DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Objętość dystrybucji w stanie ustalonym (Vss), jeśli dotyczy, dla DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do 73. tygodnia
Liczba uczestników z przeciwciałami antylekami (ADA)
Ramy czasowe: Do 73 tygodnia
Do 73 tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala Zmęczenia i Senności Dziennej (FDSS)
Ramy czasowe: Do 73. tygodnia
Do 73. tygodnia
Funkcje poznawcze mierzone za pomocą indywidualnych i złożonych wyników testów poznawczych Cogstate
Ramy czasowe: Do tygodnia 73
Do tygodnia 73
Cyfrowe oceny funkcjonalne mierzone za pomocą urządzenia noszonego ActiGraph LEAP®
Ramy czasowe: Do 73 tygodnia
Do 73 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj