Zilganersen utvidet tilgangsprogram for personer med Alexander-sykdom

Viktige inklusjonskriterier:

1. Godkjent legemiddel eller legemidler tilgjengelig for behandling virket ikke for pasienten, eller pasienten tåler ikke bivirkningene av det FDA-godkjente legemiddelet eller legemidlene for behandling av AxD.
2. Pasienter som er ≥ 2 år gamle.
3. Pasienter som har en klinisk fenotype og hjerneavbildning som stemmer overens med en diagnose av AxD.
4. Pasienter som har en dokumentert variant i GFAP-genet.
5. Pasienten bor i og er bosatt i USA.

Viktige eksklusjonskriterier:

1. Pasienter som har noen medisinsk historie, funn ved fysisk undersøkelse, eller klinisk signifikante laboratorieavvik som er kontraindicert for å utføre en LP for ITB-administrasjon av zilganersen.
2. Pasienter som har nåværende obstruktiv hydrocephalus.
3. Pasienter som har tilstedeværelsen av en funksjonell ventrikuloperitoneal shunt for drenering av CSF.
4. Pasienter som har noen annen medisinsk historie eller nåværende tilstander, som etter deres behandlende leges mening, vil gjøre pasienten uegnet for inklusjon (f.eks. aktiv hepatitt B-virus eller hepatitt C-virusinfeksjon, alvorlig leversykdom eller nyresykdom, ukontrollert akutt eller kronisk tilstand, etc.).
5. Pasienter som er gravide eller planlegger å bli gravide, eller pasienter som ammer.

Andre inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.