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Programma di accesso ampliato di Zilganersen per individui affetti da malattia di Alexander

17 marzo 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Programma di Accesso Esteso Zilganersen per Individui con Malattia di Alexander

Lo scopo del programma di accesso esteso (EAP) è fornire l'accesso a zilganersen per individui idonei affetti da malattia di Alexander (AxD).

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un programma di accesso esteso (EAP) per persone idonee con diagnosi di malattia di Alexander residenti negli Stati Uniti, prima dell'approvazione dello zilganersen da parte dell'agenzia regolatoria locale (FDA).

Un medico deve decidere se i potenziali benefici dello zilganersen superano i potenziali rischi sulla base della storia medica del singolo paziente e dei criteri di idoneità del programma.

L'accesso può essere richiesto tramite le informazioni di contatto qui sotto.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

  1. Il farmaco o i farmaci approvati disponibili per il trattamento non hanno funzionato per il paziente, oppure il paziente non può tollerare gli effetti collaterali del farmaco o dei farmaci approvati dalla FDA per il trattamento dell'AxD.
  2. Pazienti di età ≥ 2 anni.
  3. Pazienti che presentano un fenotipo clinico e imaging cerebrale coerenti con una diagnosi di AxD.
  4. Pazienti che presentano una variante documentata nel gene GFAP.
  5. Il paziente risiede ed è residente negli Stati Uniti.

Criteri di esclusione principali:

  1. Pazienti con qualsiasi anamnesi medica, reperti dell'esame fisico o anomalie di laboratorio clinicamente significative che controindicano l'esecuzione di una puntura lombare per la somministrazione intratecale di zilganersen.
  2. Pazienti con idrocefalo ostruttivo attuale.
  3. Pazienti con la presenza di una derivazione ventricoloperitoneale funzionale per il drenaggio del liquido cerebrospinale.
  4. Pazienti con qualsiasi altra anamnesi medica o condizioni attuali che, secondo l'opinione del medico curante, renderebbero il paziente non idoneo all'inclusione (ad esempio, infezione attiva da virus dell'epatite B o virus dell'epatite C, grave malattia epatica o renale, condizione acuta o cronica non controllata, ecc.).
  5. Pazienti in gravidanza o che pianificano una gravidanza, o pazienti che allattano al seno.

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ION373-E01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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