Zilganersen扩大准入计划：针对亚历山大病患者

主要纳入标准：

1. 现有已批准的治疗药物对患者无效，或患者无法耐受FDA批准的AxD治疗药物的副作用。
2. 年龄≥2岁的患者。
3. 具有与AxD诊断相符的临床表型和脑部影像学表现的患者。
4. 具有GFAP基因变异记录的患者。
5. 患者居住在美国且为美国居民。

主要排除标准：

1. 有任何病史、体格检查结果或临床显著实验室异常，禁忌进行腰椎穿刺以鞘内注射zilganersen的患者。
2. 当前存在梗阻性脑积水的患者。
3. 存在功能性脑室-腹腔分流管用于引流脑脊液的患者。
4. 有任何其他病史或当前状况，经主治医师判断不适合纳入的患者（例如，活动性乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染、严重肝病或肾病、未控制的急性或慢性疾病等）。
5. 怀孕或计划怀孕的患者，或正在哺乳的患者。

可能适用其他纳入/排除标准。