Programa de Acceso Ampliado de Zilganersen para Personas con Enfermedad de Alexander

Criterios clave de inclusión:

1. El medicamento o los medicamentos aprobados disponibles para el tratamiento no funcionaron para el paciente, o el paciente no puede tolerar los efectos secundarios del medicamento o los medicamentos aprobados por la FDA para el tratamiento de la AxD.
2. Pacientes que tienen ≥ 2 años de edad.
3. Pacientes que presentan un fenotipo clínico y una imagen cerebral compatibles con un diagnóstico de AxD.
4. Pacientes que tienen una variante documentada en el gen GFAP.
5. El paciente reside y es residente de los EE. UU.

Criterios clave de exclusión:

1. Pacientes que tengan cualquier antecedente médico, hallazgos en el examen físico o anomalías de laboratorio clínicamente significativas que contraindiquen la realización de una punción lumbar para la administración intratecal de zilganersen.
2. Pacientes que presenten hidrocefalia obstructiva actual.
3. Pacientes que tengan la presencia de una derivación ventriculoperitoneal funcional para el drenaje del LCR.
4. Pacientes que tengan cualquier otro antecedente médico o condiciones actuales que, en opinión de su médico tratante, harían que el paciente no fuera apto para la inclusión (por ejemplo, infección activa por el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C, enfermedad hepática o renal grave, condición aguda o crónica no controlada, etc.).
5. Pacientes que estén embarazadas o planeen quedar embarazadas, o pacientes que estén amamantando.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.