Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа расширенного доступа к Зилганерсену для пациентов с болезнью Александера

17 марта 2026 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Расширенная программа доступа к зилганерсену для пациентов с болезнью Александера

Целью программы расширенного доступа (EAP) является предоставление доступа к зилганерсену для соответствующих критериям лиц с болезнью Александера (AxD).

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это программа расширенного доступа (EAP) для подходящих лиц, диагностированных с болезнью Александра и проживающих в Соединённых Штатах, до одобрения зилганерсена местным регулирующим органом (FDA).

Врач должен решить, перевешивают ли потенциальные преимущества зилганерсена потенциальные риски, основываясь на истории болезни пациента и критериях соответствия программе.

Запрос на доступ можно сделать через контактную информацию ниже.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Одобренные препараты или препараты, доступные для лечения, не оказали эффекта у пациента, или пациент не переносит побочные эффекты препарата или препаратов, одобренных FDA для лечения AxD.
  2. Пациенты в возрасте ≥ 2 лет.
  3. Пациенты с клиническим фенотипом и данными нейровизуализации, соответствующими диагнозу AxD.
  4. Пациенты с документированным вариантом в гене GFAP.
  5. Пациент проживает и является резидентом США.

Ключевые критерии исключения:

  1. Пациенты с любыми данными анамнеза, результатами физикального осмотра или клинически значимыми лабораторными отклонениями, которые противопоказывают проведение люмбальной пункции для интратекального введения зилганерсена.
  2. Пациенты с текущей обструктивной гидроцефалией.
  3. Пациенты с функционирующим вентрикулоперитонеальным шунтом для дренирования ЦСЖ.
  4. Пациенты с любыми другими данными анамнеза или текущими состояниями, которые, по мнению лечащего врача, делают пациента непригодным для включения (например, активная инфекция вируса гепатита B или гепатита C, тяжелое заболевание печени или почек, неконтролируемое острое или хроническое состояние и т.д.).
  5. Пациенты, которые беременны или планируют беременность, или пациенты, которые кормят грудью.

Могут применяться другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ION373-E01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться