Zilganersenin laajennettu pääsyohjelma Alexanderin tautia sairastaville henkilöille
tiistai 17. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Zilganersenin laajennettu käyttöohjelma Alexanderin tautia sairastaville henkilöille
Laajennetun käyttöohjelman (EAP) tarkoituksena on tarjota pääsy zilganersenille kelpoisille henkilöille, joilla on Alexanderin tauti (AxD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on laajennettu pääsyohjelma (EAP) Yhdysvalloissa asuville kelpoisille henkilöille, joilla on diagnosoitu Alexanderin tauti, ennen kuin paikallinen sääntelyviranomainen (FDA) on hyväksynyt zilganersenin.
Lääkärin on päätettävä, ylittävätkö zilganersenin mahdolliset hyödyt mahdolliset riskit potilaan sairaushistorian ja ohjelman kelpoisuuskriteerien perusteella.
Pääsyä voidaan pyytää alla olevan yhteystiedon kautta.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Pääsisällytyskriteerit:
- Hyväksytty lääke tai lääkkeet, jotka ovat saatavilla hoidoksi, eivät toiminut potilaalle, tai potilas ei siedä FDA-hyväksytyn hoidon lääkkeen tai lääkkeiden sivuvaikutuksia AxD:n hoidossa.
- Potilaat, jotka ovat ≥ 2-vuotiaita.
- Potilaat, joilla on kliininen fenotyyppi ja aivokuvantaminen, jotka ovat yhdenmukaisia AxD-diagnoosin kanssa.
- Potilaat, joilla on dokumentoitu variantti GFAP-geenissä.
- Potilas asuu ja on Yhdysvaltojen asukas.
Pääpoissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on mitä tahansa sairaushistoriaa, fyysisiä tutkimustuloksia tai kliinisesti merkittäviä laboratorioepänormaalisuuksia, jotka ovat vasta-aiheisia LP:n suorittamiselle zilganersenin ITB-annostelua varten.
- Potilaat, joilla on nykyinen obstruktiivinen hydrokefalia.
- Potilaat, joilla on toimiva ventrikuloperitoneaalisuodatin aivo-selkäydinnesteen poistamiseksi.
- Potilaat, joilla on mitä tahansa muuta sairaushistoriaa tai nykyisiä tiloja, jotka hoitavan lääkärin mielestä tekevät potilaasta soveltumattoman sisällyttämiseen (esim. aktiivinen hepatiitti B-virus- tai hepatiitti C-virusinfektio, vakava maksa- tai munuaissairaus, hallitsematon akuutti tai krooninen tila jne.).
- Potilaat, jotka ovat raskaana tai aikovat tulla raskaaksi, tai potilaat, jotka imettävät.
Muita sisällytys-/poissulkemiskriteerejä voi olla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Leukoenkefalopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Aleksanterin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ION373-E01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .