Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program Rozszerzonego Dostępu Zilganersen dla Osób z Chorobą Alexandra

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Program Rozszerzonego Dostępu Zilganersen dla Osób z Chorobą Aleksandra

Celem programu rozszerzonego dostępu (EAP) jest zapewnienie dostępu do zilganersenu dla kwalifikujących się osób z chorobą Alexandra (AxD).

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest program rozszerzonego dostępu (EAP) dla kwalifikujących się osób zdiagnozowanych z chorobą Alexandra, zamieszkujących w Stanach Zjednoczonych, przed zatwierdzeniem zilganersenu przez lokalny organ regulacyjny (FDA).

Lekarz musi zdecydować, czy potencjalne korzyści zilganersenu przewyższają potencjalne ryzyko, na podstawie historii medycznej indywidualnego pacjenta i kryteriów kwalifikacji programu.

Dostęp można zgłosić za pośrednictwem podanych poniżej informacji kontaktowych.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Zatwierdzone leki dostępne do leczenia nie zadziałały u pacjenta lub pacjent nie toleruje skutków ubocznych leków zatwierdzonych przez FDA do leczenia AxD.
  2. Pacjenci w wieku ≥ 2 lat.
  3. Pacjenci z fenotypem klinicznym i obrazowaniem mózgu zgodnym z rozpoznaniem AxD.
  4. Pacjenci z udokumentowaną wariantacją genu GFAP.
  5. Pacjent mieszka i jest rezydentem USA.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z jakąkolwiek historią medyczną, wynikami badania fizykalnego lub klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi, które są przeciwwskazaniem do wykonania LP w celu podania zilganersenu drogą ITB.
  2. Pacjenci z obecnym wodogłowiem obturacyjnym.
  3. Pacjenci z obecnością funkcjonalnego zastawki komorowo-otrzewnowej do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego.
  4. Pacjenci z jakąkolwiek inną historią medyczną lub aktualnymi schorzeniami, które, według opinii ich lekarza prowadzącego, czynią pacjenta nieodpowiednim do włączenia (np. aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C, ciężka choroba wątroby lub nerek, niekontrolowany stan ostry lub przewlekły itp.).
  5. Pacjentki w ciąży lub planujące ciążę, lub pacjentki karmiące piersią.

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION373-E01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj