Programme d'accès élargi au Zilganersen pour les personnes atteintes de la maladie d'Alexander

Critères d'inclusion clés :

1. Le médicament ou les médicaments approuvés disponibles pour le traitement n'ont pas fonctionné pour le patient, ou le patient ne peut pas tolérer les effets secondaires du médicament ou des médicaments approuvés par la FDA pour le traitement de l'AxD.
2. Patients âgés de ≥ 2 ans.
3. Patients présentant un phénotype clinique et une imagerie cérébrale compatibles avec un diagnostic d'AxD.
4. Patients présentant une variante documentée du gène GFAP.
5. Le patient réside aux États-Unis et en est résident.

Critères d'exclusion clés :

1. Patients présentant des antécédents médicaux, des résultats d'examen physique ou des anomalies de laboratoire cliniquement significatives qui contre-indiquent la réalisation d'une ponction lombaire pour l'administration intrathécale de zilganersen.
2. Patients présentant une hydrocéphalie obstructive actuelle.
3. Patients porteurs d'une dérivation ventriculo-péritonéale fonctionnelle pour le drainage du LCR.
4. Patients présentant d'autres antécédents médicaux ou affections actuelles qui, selon l'avis de leur médecin traitant, rendraient le patient inéligible à l'inclusion (par exemple, infection active par le virus de l'hépatite B ou C, maladie hépatique ou rénale sévère, affection aiguë ou chronique non contrôlée, etc.).
5. Patients enceintes ou prévoyant de le devenir, ou patients allaitantes.

D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.