Zilganersen Toegangsprogramma voor Individuen met de Ziekte van Alexander

Belangrijke inclusiecriteria:

1. Goedgekeurd geneesmiddel of geneesmiddelen beschikbaar voor behandeling werkten niet voor de patiënt, of de patiënt kan de bijwerkingen van het door de FDA goedgekeurde geneesmiddel of geneesmiddelen voor de behandeling van AxD niet verdragen.
2. Patiënten die ≥ 2 jaar oud zijn.
3. Patiënten die een klinisch fenotype en hersenbeeldvorming hebben die consistent zijn met een diagnose van AxD.
4. Patiënten die een gedocumenteerde variant in het GFAP-gen hebben.
5. Patiënt woont in en is inwoner van de VS.

Belangrijke exclusiecriteria:

1. Patiënten die enige medische voorgeschiedenis, bevindingen bij lichamelijk onderzoek of klinisch significante laboratoriumafwijkingen hebben die een contra-indicatie vormen voor het uitvoeren van een LP voor ITB-toediening van zilganersen.
2. Patiënten die momenteel obstructieve hydrocephalus hebben.
3. Patiënten die de aanwezigheid hebben van een functionele ventriculoperitoneale shunt voor drainage van CSF.
4. Patiënten die enige andere medische voorgeschiedenis of huidige aandoeningen hebben die, naar het oordeel van hun behandelend arts, de patiënt ongeschikt zouden maken voor inclusie (bijv. actieve hepatitis B-virus- of hepatitis C-virusinfectie, ernstige lever- of nierziekte, ongecontroleerde acute of chronische aandoening, enz.).
5. Patiënten die zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden, of patiënten die borstvoeding geven.

Andere inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn.