Zilganersen-Erweiterter-Zugangsprogramm für Personen mit Alexander-Krankheit
17. März 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Der Zweck des erweiterten Zugangsprogramms (EAP) besteht darin, Zugang zu Zilganersen für geeignete Personen mit Alexander-Krankheit (AxD) zu gewähren.
Studienübersicht
Status
Verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist ein erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für berechtigte Personen mit der Diagnose Alexander-Krankheit, die in den Vereinigten Staaten ansässig sind, bevor Zilganersen von der lokalen Aufsichtsbehörde (FDA) genehmigt wird.
Ein Arzt muss entscheiden, ob die potenziellen Vorteile von Zilganersen die potenziellen Risiken auf der Grundlage der Krankengeschichte des einzelnen Patienten und der Programmkriterien überwiegen.
Der Zugang kann über die unten stehenden Kontaktinformationen beantragt werden.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Behandlung IND/Protokoll
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Zugelassene Medikamente oder Medikamentenkombinationen zur Behandlung haben bei dem Patienten nicht gewirkt, oder der Patient kann die Nebenwirkungen der von der FDA zugelassenen Medikamente oder Medikamentenkombinationen zur Behandlung von AxD nicht tolerieren.
- Patienten, die ≥ 2 Jahre alt sind.
- Patienten, die ein klinisches Erscheinungsbild und eine Bildgebung des Gehirns aufweisen, die mit einer Diagnose von AxD vereinbar sind.
- Patienten, bei denen eine dokumentierte Variante im GFAP-Gen vorliegt.
- Der Patient wohnt in den USA und ist dort ansässig.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Patienten, die eine medizinische Vorgeschichte, körperliche Untersuchungsbefunde oder klinisch signifikante Laboranomalien haben, die eine LP zur ITB-Verabreichung von Zilganersen kontraindizieren.
- Patienten, die derzeit an einem obstruktiven Hydrozephalus leiden.
- Patienten, die über einen funktionellen ventrikuloperitonealen Shunt zur Drainage von Liquor cerebrospinalis verfügen.
- Patienten, die andere medizinische Vorgeschichten oder aktuelle Erkrankungen haben, die nach Meinung ihres behandelnden Arztes den Patienten für eine Aufnahme ungeeignet machen (z. B. aktive Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Virusinfektion, schwere Leber- oder Nierenerkrankung, unkontrollierte akute oder chronische Erkrankung usw.).
- Patienten, die schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen, oder Patienten, die stillen.
Weitere Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. März 2026
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. März 2026
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. März 2026
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. März 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. März 2026
Zuletzt verifiziert
1. März 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Demyelinisierende Krankheiten
- Neurodegenerative Krankheiten
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Erbliche Demyelinisierungskrankheiten des Zentralnervensystems
- Leukenzephalopathien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Alexander-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- ION373-E01
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