Rozšířený přístupový program Zilganersen pro osoby s Alexandrovou chorobou
17. března 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Program rozšířeného přístupu k přípravku Zilganersen pro osoby s Alexandrovou chorobou
Účelem programu rozšířeného přístupu (EAP) je poskytnout přístup k léčivu zilganersen pro způsobilé osoby s Alexanderovou chorobou (AxD).
Přehled studie
Detailní popis
Toto je rozšířený přístupový program (EAP) pro způsobilé osoby s diagnózou Alexanderovy choroby žijící ve Spojených státech před schválením léčiva zilganersen místním regulačním úřadem (FDA).
Lékař musí rozhodnout, zda potenciální přínosy léčby zilganersenem převažují nad potenciálními riziky na základě zdravotní historie pacienta a kritérií způsobilosti programu.
Přístup lze požádat prostřednictvím kontaktních údajů níže.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Schválený lék nebo léky dostupné k léčbě u pacienta nezabraly nebo pacient netoleruje vedlejší účinky léku nebo léků schválených FDA pro léčbu AxD.
- Pacienti ve věku ≥ 2 let.
- Pacienti s klinickým fenotypem a zobrazením mozku odpovídajícím diagnóze AxD.
- Pacienti s dokumentovanou variantou v genu GFAP.
- Pacient pobývá a je rezidentem USA.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Pacienti s jakoukoli anamnézou, nálezy fyzikálního vyšetření nebo klinicky významnými laboratorními abnormalitami, které kontraindikují provedení LP pro ITB podání zilganersenu.
- Pacienti s aktuální obstrukční hydrocefalií.
- Pacienti s přítomností funkčního ventrikuloperitoneálního zkratu pro drenáž CSF.
- Pacienti s jakoukoli jinou anamnézou nebo aktuálními stavy, které podle názoru jejich ošetřujícího lékaře činí pacienta nevhodným pro zařazení (např. aktivní infekce virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C, závažné jaterní nebo renální onemocnění, nekontrolovaný akutní nebo chronický stav atd.).
- Pacientky, které jsou těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo pacientky, které kojí.
Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
23. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Demyelinizační onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Leukoencefalopatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Alexandrova nemoc
Další identifikační čísla studie
- ION373-E01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .