Programa de Acesso Expandido do Zilganersen para Indivíduos com Doença de Alexander

Critérios de Inclusão Principais:

1. O medicamento ou medicamentos aprovados disponíveis para tratamento não funcionaram para o paciente, ou o paciente não consegue tolerar os efeitos secundários do medicamento ou medicamentos aprovados pela FDA para o tratamento de AxD.
2. Pacientes com idade ≥ 2 anos.
3. Pacientes que apresentam um fenótipo clínico e imagens cerebrais consistentes com um diagnóstico de AxD.
4. Pacientes que têm uma variante documentada no gene GFAP.
5. O paciente reside e é residente dos EUA.

Critérios de Exclusão Principais:

1. Pacientes que tenham qualquer histórico médico, achados no exame físico ou anormalidades laboratoriais clinicamente significativas que contra-indiquem a realização de uma punção lombar para administração intratecal de zilganersen.
2. Pacientes que apresentam hidrocefalia obstrutiva atual.
3. Pacientes que têm a presença de uma derivação ventriculoperitoneal funcional para drenagem do LCR.
4. Pacientes que tenham qualquer outro histórico médico ou condições atuais que, na opinião do seu Médico Assistente, tornem o paciente inadequado para inclusão (por exemplo, infeção ativa pelo vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C, doença hepática ou renal grave, condição aguda ou crónica não controlada, etc.).
5. Pacientes que estão grávidas ou planeiam engravidar, ou pacientes que estão a amamentar.

Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão.