Zilganersen Expanded Access Program för personer med Alexanders sjukdom

Viktiga inklusionskriterier:

1. Godkänd läkemedel eller läkemedel tillgängliga för behandling fungerade inte för patienten, eller patienten kan inte tolerera biverkningarna av FDA-godkända läkemedel för behandling av AxD.
2. Patienter som är ≥ 2 år gamla.
3. Patienter som har en klinisk fenotyp och hjärnavbildning som överensstämmer med en diagnos av AxD.
4. Patienter som har en dokumenterad variant i GFAP-genen.
5. Patienten bor i och är bosatt i USA.

Viktiga exklusionskriterier:

1. Patienter som har någon medicinsk historik, fynd vid fysisk undersökning eller kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser som kontraindicerar utförandet av en LP för ITB-administration av zilganersen.
2. Patienter som har aktuell obstruktiv hydrocefalus.
3. Patienter som har en fungerande ventrikelperitoneal shunt för dränage av CSF.
4. Patienter som har någon annan medicinsk historik eller aktuella tillstånd som, enligt deras behandlande läkares åsikt, skulle göra patienten olämplig för inkludering (t.ex. aktiv hepatit B-virus- eller hepatit C-virusinfektion, svår leversjukdom eller njursjukdom, okontrollerat akut eller kroniskt tillstånd, etc.).
5. Patienter som är gravida eller planerar att bli gravida, eller patienter som ammar.

Andra inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.