PFIC患者におけるOdevixibatアウトカムの外部対照コホートとの後ろ向き観察研究（OvEC-PFIC） (OvEC-PFIC)
2026年5月27日 更新者：Ipsen
PFIC患者におけるOdevixibat (A4250) 対外部対照群の臨床転帰への影響分析（Odevixibat対外部対照 [OvEC]-PFIC）
進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）は、肝臓内に胆汁酸が蓄積する稀な遺伝性肝疾患です。 これにより、重度のかゆみ（掻痒症）、睡眠障害、成長障害、肝障害が引き起こされ、場合によっては手術や肝移植が必要となることがあります。
この非介入的・後ろ向き研究の目的は、PFIC患者の長期的な健康転帰を比較することです。 比較は、2つのオデビキバート臨床試験（試験A4250-005およびA4250-008）でオデビキバートを受けた患者と、オデビキバート（または他の回腸胆汁酸トランスポーター[IBAT]阻害剤）で治療されなかったNAPPEDレジストリのPFIC患者からなる調整済みバランス外部対照コホートとの間で行われます。 肝移植、死亡、外科的胆汁転換（SBD）などの転帰を検討し、オデビキバート治療がPFICの自然経過と比較してどのような効果をもたらすかをより深く理解することを目指します。 この研究は、オデビキバートによる長期的臨床転帰の堅牢な比較評価を提供することを目的としています。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
本研究の分析は2つのパートから構成されます：パートAでは、以前にSBDを受けていない（すなわち、SBD未経験の）患者において、オデビキシバット治療を受けた群とオデビキシバット治療を受けなかったSBD未経験の外部対照群との間で、オデビキシバットが臨床転帰に及ぼす効果を評価します；パートBでは、以前にSBDを受けていない患者において、オデビキシバット治療を受けた群と、SBDを受けオデビキシバット治療を受けなかった外部対照群との間で、オデビキシバットが臨床転帰に及ぼす効果を比較評価します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス
- Not applicable - retrospective secondary use of data
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究対象集団のソースは、遺伝子学的に確認されたPFICを持つあらゆる年齢（小児および成人）の患者で、odevixibat介入試験（A4250-005およびA4250-008）に参加したか、遡及的ナチュラルヒストリー登録（NAPPED）に含まれる患者から構成されます。
説明
パートA 適格性：オデビキシバット対SBD未経験の効果を評価するための比較
オデビキシバット群：
- A4250-005でオデビキシバットを投与され、少なくとも1回のオデビキシバット投与後評価があり、かつ以前に肝移植（LT）または胆道バイパス手術（SBD）を受けていない患者。
または
- A4250-005でプラセボを投与され、A4250-008のコホート1で初めてオデビキシバットを投与され、少なくとも1回のオデビキシバット投与後評価があり、追加の適格基準を満たす患者。
または
- A4250-008のコホート2でオデビキシバットを投与され、少なくとも1回のオデビキシバット投与後評価があり、追加の適格基準を満たす患者。
外部対照群：
- NAPPEDレジストリに登録されている男性または女性の患者で、A4250-005またはA4250-008に参加していないもの。
- 患者はIBAT阻害剤未経験（以前にオデビキシバット、マラリキシバット、または他のIBAT阻害剤の治療を受けていない）でなければならない。
- 患者は、BSEPタンパク質の完全な欠如を予測するABCB11遺伝子の既知の病的変異を除く、PFIC（あらゆるタイプ）の臨床的遺伝子確認を持っていなければならない。
- 患者は、適格基準を満たすNAPPED内の少なくとも1回の訪問（その最初の訪問がこの群のDay 1訪問となる）を持っている。
- 患者は、A4250-008に参加した地域に在住していなければならない。
パートB 適格性：オデビキシバット対SBDの効果を評価するための比較 オデビキシバット群
- パートAと同じ
外部対照群：
- NAPPEDレジストリに登録されている男性または女性の患者で、PFIC（あらゆるタイプ）の臨床診断があり、A4250-005またはA4250-008に参加していないもの。
- 患者はIBAT阻害剤未経験（以前にオデビキシバット、マラリキシバット、または他のIBAT阻害剤の治療を受けていない）でなければならない。
- 患者は、BSEPタンパク質の完全な欠如を予測するABCB11遺伝子の既知の病的変異を除く、PFIC（あらゆるタイプ）の臨床的遺伝子確認を持っていなければならない。
- 患者はSBD（手術日がこの群のDay 1訪問となる）を受けたが、以前に肝移植（LT）を受けていない。
- 患者は追加の適格基準を満たす。
- 患者は、A4250-008に参加した地域に在住していなければならない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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オデビキシバット コホート
2つのオデビキシバット臨床試験（試験A4250-005およびA4250-008）でオデビキシバットによる治療を受けた参加者。Part AおよびPart B解析の適格基準は、適格セクションに記載されています。
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外部対照コホート
NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED)レジストリから、オデビキシバットまたはその他のIBAT阻害剤で治療を受けていない参加者。パートAおよびパートB分析の適格基準については、適格性セクションで説明されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートA: 肝移植を要しない生存期間（LTFS）
時間枠：最初のオデビキシバート治療日、またはOvECコホート適格基準を満たしたNAPPEDグループへの最初のレジストリエントリー日から、定義されたイベントの最初の発生、または最後に利用可能なフォローアップ（2017年～2025年）まで
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以下の臨床イベントのいずれかが最初に発生するまでの日数を、第1日目から計測したものと定義します：死亡（あらゆる原因による）；肝臓移植（LT）
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最初のオデビキシバート治療日、またはOvECコホート適格基準を満たしたNAPPEDグループへの最初のレジストリエントリー日から、定義されたイベントの最初の発生、または最後に利用可能なフォローアップ（2017年～2025年）まで
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パートB：肝移植不要生存期間（LTFS）
時間枠：初回オデビキシバート治療開始日（オデビキシバートコホート）またはSBD開始日（外部対照コホート）から、定義されたイベントの初回発生時または最終利用可能な追跡調査時（2017年〜2025年）まで
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パートAで定義されている通り
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初回オデビキシバート治療開始日（オデビキシバートコホート）またはSBD開始日（外部対照コホート）から、定義されたイベントの初回発生時または最終利用可能な追跡調査時（2017年〜2025年）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パートA: イベントフリー生存期間（EFS）
時間枠：初回オデビキシバート治療日、またはNAPPED群への初回登録日（OvECコホート適格基準を満たした場合）から、定義されたイベントの初回発生時、または最終利用可能な追跡調査時（2017-2025年）まで
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以下のいずれかが初めて発生するまでの、第1日目からの時間として定義される：肝移植；死亡；外科的胆汁転流（SBD、胆汁の流れを再ルーティングして肝臓に戻る胆汁の量を減らす手術の一種）
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初回オデビキシバート治療日、またはNAPPED群への初回登録日（OvECコホート適格基準を満たした場合）から、定義されたイベントの初回発生時、または最終利用可能な追跡調査時（2017-2025年）まで
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パートA：外科的胆道転換無増悪生存期間（DFS）
時間枠：最初のオデビキシバート治療の日付、またはOvECコホートの適格基準を満たしたNAPPEDグループへの最初のレジストリ登録日付から、定義されたイベントの最初の発生または最後の利用可能な追跡調査（2017-2025年）まで
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Day 1から次のいずれかが最初に発生するまでの時間として定義される：SBD；死亡（あらゆる原因）
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最初のオデビキシバート治療の日付、またはOvECコホートの適格基準を満たしたNAPPEDグループへの最初のレジストリ登録日付から、定義されたイベントの最初の発生または最後の利用可能な追跡調査（2017-2025年）まで
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パートA：全生存期間（OS）
時間枠：最初のオデビキシバット治療日（オデビキシバットコホート）またはNAPPED群への初回登録日（外部対照コホート）から、死亡（あらゆる原因）まで（2017-2025年）
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Day 1から死亡（いかなる原因によるものも含む）までの期間と定義される
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最初のオデビキシバット治療日（オデビキシバットコホート）またはNAPPED群への初回登録日（外部対照コホート）から、死亡（あらゆる原因）まで（2017-2025年）
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パートB：全生存期間（OS）
時間枠：最初のオデビキシバート治療開始日（オデビキシバートコホート）またはSBD開始日（外部対照コホート）から死亡（あらゆる原因）まで（2017年-2025年）
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パートAで定義されている通り
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最初のオデビキシバート治療開始日（オデビキシバートコホート）またはSBD開始日（外部対照コホート）から死亡（あらゆる原因）まで（2017年-2025年）
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パートA: 末期肝疾患（ESLD）への進行までの時間
時間枠：初回オデビキシバート治療日（オデビキシバート群）またはNAPPED群への初回登録日（外部対照群、OvEC群適格基準を満たした場合）から、ESLD（2017-2025年）まで
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LT前の任意の時点で血小板数が150,000/mm³を下回る初回発生までの日数として定義される
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初回オデビキシバート治療日（オデビキシバート群）またはNAPPED群への初回登録日（外部対照群、OvEC群適格基準を満たした場合）から、ESLD（2017-2025年）まで
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パートB：末期肝疾患（ESLD）への進行時間
時間枠：初回オデビキシバット治療日（オデビキシバットコホート）またはSBD日（外部対照コホート）からESLD（2017-2025年）まで
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パートAで定義されている通り
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初回オデビキシバット治療日（オデビキシバットコホート）またはSBD日（外部対照コホート）からESLD（2017-2025年）まで
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パートA: 死亡した患者の割合
時間枠：初回オデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはOvECコホート適格基準を満たすNAPPEDグループへの初回登録日（外部対照コホート）から、死亡（あらゆる原因）まで（2017-2025年）
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初回オデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはOvECコホート適格基準を満たすNAPPEDグループへの初回登録日（外部対照コホート）から、死亡（あらゆる原因）まで（2017-2025年）
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パートB: 死亡した患者の割合
時間枠：最初のオデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはSBD日（外部対照コホート）から死亡（あらゆる原因）まで（2017年〜2025年）
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最初のオデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはSBD日（外部対照コホート）から死亡（あらゆる原因）まで（2017年〜2025年）
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パートA：肝臓移植（LT）を経験する患者の割合
時間枠：初回オデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはNAPPED群への初回レジストリ登録日（外部対照コホート）から、肝移植（2017-2025年）まで
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初回オデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはNAPPED群への初回レジストリ登録日（外部対照コホート）から、肝移植（2017-2025年）まで
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パートB：肝移植（LT）を経験する患者の割合
時間枠：初回オデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはSBD日（外部対照コホート）からLTまで（2017-2025年）
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初回オデビキシバート治療日（オデビキシバートコホート）またはSBD日（外部対照コホート）からLTまで（2017-2025年）
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パートA：外科的胆道ドレナージ（SBD）を経験する患者の割合
時間枠：最初のオデビキシバート治療開始日（オデビキシバートコホート）、またはOvECコホート適格基準を満たすNAPPEDグループへの初回登録日（外部対照コホート）から、SBD（2017-2025）まで
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最初のオデビキシバート治療開始日（オデビキシバートコホート）、またはOvECコホート適格基準を満たすNAPPEDグループへの初回登録日（外部対照コホート）から、SBD（2017-2025）まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月26日
一次修了 (推定)
2026年8月1日
研究の完了 (推定)
2026年9月30日
試験登録日
最初に提出
2026年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月23日
最初の投稿 (実際)
2026年3月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月27日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLIN-60240-458
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書（臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書を含む）へのアクセスをリクエストすることができます。
患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は研究参加者のプライバシーを保護するために編集されます。
IPD 共有時間枠
該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および／またはEUで承認されてから6か月後に利用可能となります。
IPD 共有アクセス基準
イプセンの共有基準と共有プロセスに関する詳細はこちら（https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/）からご確認いただけます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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