Étude observationnelle rétrospective des résultats de l'odévixibat chez les patients atteints de PFIC par rapport à une cohorte témoin externe (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
1 septembre 2026 mis à jour par: Ipsen
Analyse de l'effet de l'odevixibat (A4250) par rapport à des contrôles externes sur les résultats cliniques chez les patients atteints de PFIC (Odevixibat Versus External Control [OvEC]-PFIC)
La cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) est une maladie hépatique héréditaire rare qui provoque une accumulation d'acides biliaires dans le foie. Cela peut entraîner des démangeaisons sévères (prurit), un mauvais sommeil, une croissance altérée, des lésions hépatiques et, dans certains cas, la nécessité d'une intervention chirurgicale ou d'une transplantation hépatique.
L'objectif de cette étude non interventionnelle et rétrospective est de comparer les résultats de santé à long terme chez les patients atteints de CIFP. La comparaison s'effectue entre les patients ayant reçu de l'odevixibat dans deux essais cliniques sur l'odevixibat (études A4250-005 et A4250-008) et une cohorte de contrôle externe alignée et équilibrée de patients atteints de CIFP provenant du registre Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) qui n'ont pas été traités par odevixibat (ou d'autres inhibiteurs du transporteur des acides biliaires iléaux [IBAT]). Les résultats tels que la transplantation hépatique, le décès et la dérivation biliaire chirurgicale (DBC) seront examinés pour mieux comprendre comment le traitement par odevixibat se compare à l'évolution naturelle de la CIFP. Cette étude vise à fournir une évaluation comparative robuste des résultats cliniques à long terme avec l'odevixibat.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Description détaillée
Cette analyse d'étude se compose de deux parties : la partie A évaluera l'effet de l'odevixibat sur les résultats cliniques chez les patients sans SBD préalable (c'est-à-dire naïfs de SBD) traités par odevixibat par rapport aux témoins externes naïfs de SBD non traités par odevixibat ; la partie B évaluera l'effet de l'odevixibat sur les résultats cliniques en comparant les résultats chez les patients sans SBD préalable traités par odevixibat par rapport aux témoins externes ayant subi un SBD et non traités par odevixibat.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
200
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France
- Not applicable - retrospective secondary use of data
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La source de la population de l'étude comprend des patients de tout âge (pédiatriques et adultes) avec une PFIC confirmée génétiquement qui ont soit participé aux essais interventionnels d'odevixibat (A4250-005 et A4250-008), soit sont inclus dans le registre rétrospectif d'histoire naturelle (NAPPED).
La description
Éligibilité Partie A : Comparaisons pour évaluer l'effet de l'odevixibat par rapport aux patients naïfs de SBD
Cohorte Odevixibat :
- Patients traités par odevixibat dans A4250-005 avec au moins une évaluation post-odevixibat et n'ayant pas eu de GT ou de SBD antérieure.
OU
- Patients traités par placebo dans A4250-005, ayant reçu l'odevixibat en premier dans la Cohorte 1 de A4250-008 avec au moins une évaluation post-odevixibat, et répondant aux critères d'éligibilité supplémentaires
OU
- Patients traités par odevixibat dans la Cohorte 2 de A4250-008 avec au moins une évaluation post-odevixibat et répondant aux critères d'éligibilité supplémentaires
Cohorte Témoin Externe :
- Un patient de sexe masculin ou féminin dans le registre NAPPED non inscrit dans A4250-005 ou A4250-008.
- Le patient doit être naïf des inhibiteurs de l'IBAT (n'a pas reçu de traitement antérieur par odevixibat, maralixibat ou d'autres inhibiteurs de l'IBAT).
- Les patients doivent avoir une confirmation génétique clinique de PFIC (tout type), à l'exclusion des variations pathologiques connues du gène ABCB11 qui prédisent l'absence complète de la protéine BSEP.
- Le patient a au moins une visite dans NAPPED (la première devient la visite du Jour 1 pour cette cohorte) où il répond aux critères d'éligibilité
- Les patients doivent être dans les régions ayant participé à A4250-008.
Éligibilité Partie B : Comparaisons pour évaluer l'effet de l'odevixibat par rapport à la SBD Cohorte Odevixibat
- Identique à la Partie A
Cohorte Témoin Externe :
- Un patient de sexe masculin ou féminin dans le registre NAPPED avec un diagnostic clinique de PFIC (tout type) et non inscrit dans A4250-005 ou A4250-008.
- Le patient doit être naïf des inhibiteurs de l'IBAT (n'a pas reçu de traitement antérieur par odevixibat, maralixibat ou d'autres inhibiteurs de l'IBAT).
- Le patient doit avoir une confirmation génétique clinique de PFIC (tout type), à l'exclusion des variations pathologiques connues du gène ABCB11 qui prédisent l'absence complète de la protéine BSEP ;
- Le patient a subi une SBD (la date de la chirurgie devient la visite du Jour 1 pour cette cohorte) mais n'a pas subi de GT antérieure.
- Le patient répond aux critères d'éligibilité supplémentaires.
- Les patients doivent être dans les régions ayant participé à A4250-008.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Cohorte Odevixibat
Participants traités par l'odevixibat dans le cadre de deux essais cliniques sur l'odevixibat (études A4250-005 et A4250-008) Les critères d'éligibilité pour les analyses des parties A et B sont décrits dans la section Éligibilité.
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Cohorte de Contrôle Externe
Les participants qui n'ont pas été traités avec l'odévixibat ou tout autre inhibiteur de l'IBAT du registre NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) Les critères d'éligibilité pour les analyses de la partie A et de la partie B sont décrits dans la section Éligibilité.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Survie sans transplantation hépatique (LTFS)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC ont été satisfaits, jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou au dernier suivi disponible (2017-2025)
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Défini comme le temps entre le jour 1 et la première occurrence de l'un des événements cliniques suivants : Décès (toute cause) ; Transplantation hépatique (TH)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC ont été satisfaits, jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou au dernier suivi disponible (2017-2025)
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Partie B : Survie sans greffe hépatique (LTFS)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou au dernier suivi disponible (2017-2025)
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Comme défini pour la Partie A
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou au dernier suivi disponible (2017-2025)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Survie sans événement (EFS)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat ou à partir de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC ont été satisfaits, jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou le dernier suivi disponible (2017-2025)
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Défini comme le temps entre le jour 1 et la première occurrence des éléments suivants : LT ; Décès ; Dérivation biliaire chirurgicale (SBD, un type de chirurgie qui redirige le flux de bile afin qu'une moindre quantité retourne au foie)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat ou à partir de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC ont été satisfaits, jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou le dernier suivi disponible (2017-2025)
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Partie A : Survie sans dérivation biliaire chirurgicale (DFS)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED lorsque les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis, jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou le dernier suivi disponible (2017-2025)
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Défini comme le temps écoulé entre le Jour 1 et la première occurrence des éléments suivants : SBD ; Décès (toute cause)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED lorsque les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis, jusqu'à la première occurrence de l'événement défini ou le dernier suivi disponible (2017-2025)
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Partie A : Survie globale (OS)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'au décès (toutes causes confondues) (2017-2025)
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Défini comme le temps entre le Jour 1 et le décès (toute cause)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'au décès (toutes causes confondues) (2017-2025)
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Partie B : Survie globale (SG)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'au décès (toute cause) (2017-2025)
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Tel que défini pour la Partie A
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'au décès (toute cause) (2017-2025)
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Partie A : Délai jusqu'à la progression vers une maladie hépatique au stade terminal (ESLD)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'à l'ESLD (2017-2025)
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Définie comme le temps entre le jour 1 et la première occurrence d'un nombre de plaquettes inférieur à 150 000/mm³ à tout moment avant la LT
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'à l'ESLD (2017-2025)
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Partie B : Temps jusqu'à la progression vers une maladie hépatique au stade terminal (ESLD)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'à l'ESLD (2017-2025)
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« Comme défini pour la Partie A »
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'à l'ESLD (2017-2025)
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Partie A : Proportion de patients décédés
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC ont été satisfaits (Cohorte témoin externe), jusqu'au décès (toute cause) (2017-2025)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC ont été satisfaits (Cohorte témoin externe), jusqu'au décès (toute cause) (2017-2025)
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Partie B : Proportion de patients décédés
Délai: À partir de la date du premier traitement par l'odévixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date de la SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'au décès (toute cause) (2017-2025)]
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À partir de la date du premier traitement par l'odévixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date de la SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'au décès (toute cause) (2017-2025)]
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Partie A : Proportion de patients qui subissent une greffe du foie (LT)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'à la transplantation hépatique (2017-2025)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'à la transplantation hépatique (2017-2025)
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Partie B : Proportion de patients subissant une transplantation hépatique (TH)
Délai: À partir de la date du premier traitement par l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'à la transplantation hépatique (2017-2025)
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À partir de la date du premier traitement par l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou à partir de la date du SBD (Cohorte témoin externe) jusqu'à la transplantation hépatique (2017-2025)
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Partie A : Proportion de patients subissant une dérivation biliaire chirurgicale (DBC)
Délai: À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'au SBD (2017-2025)
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À partir de la date du premier traitement à l'odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou de la date de la première entrée dans le registre du groupe NAPPED où les critères d'éligibilité de la cohorte OvEC étaient remplis (Cohorte témoin externe), jusqu'au SBD (2017-2025)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 avril 2026
Achèvement primaire (Estimé)
21 septembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 septembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mars 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 mars 2026
Première publication (Réel)
27 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 septembre 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLIN-60240-458
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau des patients et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes ses modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications du jeu de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents d'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.
Délai de partage IPD
Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après l'approbation du médicament étudié et de l'indication aux États-Unis et/ou dans l'UE.
Critères d'accès au partage IPD
D'autres détails sur les critères et le processus de partage d'Ipsen sont disponibles ici (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .