Studio Osservazionale Retrospettivo sugli Esiti di Odevixibat nei Pazienti con PFIC rispetto a una Coorte di Controllo Esterna (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
27 maggio 2026 aggiornato da: Ipsen
Analisi dell'Effetto di Odevixibat (A4250) Rispetto ai Controlli Esterni sugli Esiti Clinici nei Pazienti con PFIC (Odevixibat Versus Controllo Esterno [OvEC]-PFIC)
La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) è una rara malattia epatica ereditaria che provoca un accumulo di acidi biliari nel fegato. Questo può portare a prurito grave (prurito), sonno scarso, crescita compromessa, danni al fegato e, in alcuni casi, alla necessità di intervento chirurgico o trapianto di fegato.
Lo scopo di questo studio non interventistico e retrospettivo è confrontare gli esiti di salute a lungo termine nei pazienti con PFIC. Il confronto è tra i pazienti che hanno ricevuto odevixibat in due studi clinici sull'odevixibat (Studi A4250-005 e A4250-008) e una coorte di controllo esterna allineata e bilanciata di pazienti con PFIC dal registro Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) che non sono stati trattati con odevixibat (o altri inibitori del trasportatore degli acidi biliari ileali [IBAT]). Esiti come il trapianto di fegato, la morte e la diversione biliare chirurgica (SBD) saranno esaminati per comprendere meglio come il trattamento con odevixibat si confronti con il decorso naturale della PFIC. Questo studio mira a fornire una valutazione comparativa robusta degli esiti clinici a lungo termine con odevixibat.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Descrizione dettagliata
Questa analisi dello studio è composta da due parti: la Parte A valuterà l'effetto dell'odevixibat sugli esiti clinici nei pazienti senza precedente SBD (cioè SBD-naïve) trattati con odevixibat rispetto ai controlli esterni SBD-naïve non trattati con odevixibat; la Parte B valuterà l'effetto dell'odevixibat sugli esiti clinici confrontando gli esiti nei pazienti senza precedente SBD trattati con odevixibat rispetto ai controlli esterni sottoposti a SBD e non trattati con odevixibat.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia
- Not applicable - retrospective secondary use of data
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio comprende pazienti di qualsiasi età (pediatrici e adulti) con PFIC geneticamente confermato che hanno partecipato a studi interventistici su odevixibat (A4250-005 e A4250-008) o sono inclusi nel registro retrospettivo di storia naturale (NAPPED).
Descrizione
Parte A Idoneità: Confronti per Valutare l'Effetto di Odevixibat Versus Pazienti Naïve a SBD
Cohort di Odevixibat:
- Pazienti trattati con odevixibat in A4250-005 con almeno una valutazione post-odevixibat e che non avevano precedentemente subito LT o SBD.
OPPURE
- Pazienti trattati con placebo in A4250-005, che hanno ricevuto per la prima volta odevixibat nella Cohort 1 di A4250-008 con almeno una valutazione post-odevixibat e soddisfano i criteri di idoneità aggiuntivi
OPPURE
- Pazienti trattati con odevixibat nella Cohort 2 di A4250-008 con almeno una valutazione post-odevixibat e che soddisfano i criteri di idoneità aggiuntivi
Cohort di Controllo Esterno:
- Un paziente di sesso maschile o femminile nel registro NAPPED non arruolato in A4250-005 o A4250-008.
- Il paziente deve essere naïve agli inibitori IBAT (non ha ricevuto precedentemente trattamento con odevixibat, maralixibat o altri inibitori IBAT).
- I pazienti devono avere conferma genetica clinica di PFIC (qualsiasi tipo), escludendo variazioni patologiche note del gene ABCB11 che predicono l'assenza completa della proteina BSEP.
- Il paziente ha almeno una visita in NAPPED (la prima delle quali diventa la visita Giorno 1 per questa cohort) in cui soddisfa i criteri di idoneità
- I pazienti devono essere nelle regioni che hanno partecipato a A4250-008.
Parte B Idoneità: Confronti per Valutare l'Effetto di Odevixibat Versus SBD Cohort di Odevixibat
- Uguale alla Parte A
Cohort di Controllo Esterno:
- Un paziente di sesso maschile o femminile nel registro NAPPED con diagnosi clinica di PFIC (qualsiasi tipo) e non arruolato in A4250-005 o A4250-008.
- Il paziente deve essere naïve agli inibitori IBAT (non ha ricevuto precedentemente trattamento con odevixibat, maralixibat o altri inibitori IBAT).
- Il paziente deve avere conferma genetica clinica di PFIC (qualsiasi tipo), escludendo variazioni patologiche note del gene ABCB11 che predicono l'assenza completa della proteina BSEP;
- Il paziente ha subito SBD (la data dell'intervento chirurgico diventa la visita Giorno 1 per questa cohort) ma non ha precedentemente subito un LT.
- Il paziente soddisfa i criteri di idoneità aggiuntivi.
- I pazienti devono essere nelle regioni che hanno partecipato a A4250-008.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Cohort Odevixibat
Partecipanti trattati con odevixibat provenienti da due studi clinici su odevixibat (studi A4250-005 e A4250-008). I criteri di eleggibilità per le analisi della Parte A e della Parte B sono descritti nella sezione Eleggibilità.
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Cohorte di Controllo Esterno
I partecipanti che non sono stati trattati con odevixibat o qualsiasi altro inibitore dell'IBAT provenienti dal registro NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED). I criteri di eleggibilità per le analisi della Parte A e della Parte B sono descritti nella sezione Eleggibilità.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte A: Sopravvivenza senza trapianto di fegato (LTFS)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della coorte OvEC, fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Definito come il tempo dal Giorno 1 alla prima occorrenza di uno dei seguenti eventi clinici: Morte (qualsiasi causa); Trapianto di fegato (LT)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della coorte OvEC, fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Parte B: Sopravvivenza libera da trapianto di fegato (LTFS)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data della SBD (coorte di controllo esterna) fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Come definito per la Parte A
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data della SBD (coorte di controllo esterna) fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parte A: Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di idoneità della coorte OvEC, fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Definito come il tempo dal Giorno 1 alla prima occorrenza di quanto segue: <LT>; Morte; Derivazione Biliare Chirurgica (SBD, un tipo di intervento chirurgico che reindirizza il flusso della bile in modo che una minore quantità ritorni al fegato)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di idoneità della coorte OvEC, fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Parte A: Sopravvivenza libera da diversione chirurgica biliare (DFS)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della coorte OvEC, fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Definito come il tempo dal Giorno 1 alla prima occorrenza dei seguenti eventi: SBD; Morte (qualsiasi causa)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della coorte OvEC, fino alla prima occorrenza dell'evento definito o all'ultimo follow-up disponibile (2017-2025)
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Parte A: Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della cohort OvEC (Cohort di controllo esterno), fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)
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Definito come tempo dal Giorno 1 alla morte (qualsiasi causa)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della cohort OvEC (Cohort di controllo esterno), fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)
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Parte B: Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data di SBD (coorte di controllo esterna) fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)
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Come definito per la Parte A
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data di SBD (coorte di controllo esterna) fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)
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Parte A: Tempo fino alla progressione verso la Malattia Epatica allo Stadio Terminale (ESLD)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della cohort OvEC (Cohort Controllo Esterno), fino a ESLD (2017-2025)
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Definito come il tempo dal Giorno 1 alla prima occorrenza di una conta piastrinica inferiore a 150.000/mm³ in qualsiasi momento prima del trapianto di fegato (LT)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della cohort OvEC (Cohort Controllo Esterno), fino a ESLD (2017-2025)
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Parte B: Tempo fino alla progressione verso la Malattia Epatica allo Stadio Terminale (ESLD)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data di SBD (coorte di controllo esterna) fino a ESLD (2017-2025)
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Come definito per la Parte A
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data di SBD (coorte di controllo esterna) fino a ESLD (2017-2025)
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Parte A: Proporzione di pazienti deceduti
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della cohort OvEC (Cohort controllo esterno), fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della cohort OvEC (Cohort controllo esterno), fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)
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Parte B: Proporzione di pazienti deceduti
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data del SBD (Cohort controllo esterno) fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)]
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data del SBD (Cohort controllo esterno) fino al decesso (qualsiasi causa) (2017-2025)]
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Parte A: Proporzione di pazienti che subiscono un trapianto di fegato (LT)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della coorte OvEC (coorte di controllo esterna), fino al trapianto di fegato (2017-2025)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (coorte Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di eleggibilità della coorte OvEC (coorte di controllo esterna), fino al trapianto di fegato (2017-2025)
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Parte B: Proporzione di pazienti che subiscono un trapianto di fegato (LT)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data di SBD (Cohort di controllo esterno) fino a LT (2017-2025)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data di SBD (Cohort di controllo esterno) fino a LT (2017-2025)
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Parte A: Proporzione di pazienti che subiscono una derivazione biliare chirurgica (SBD)
Lasso di tempo: Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di idoneità della cohort OvEC (Cohort Controllo Esterno), fino a SBD (2017-2025)
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Dalla data del primo trattamento con odevixibat (Cohort Odevixibat) o dalla data della prima registrazione nel gruppo NAPPED in cui sono stati soddisfatti i criteri di idoneità della cohort OvEC (Cohort Controllo Esterno), fino a SBD (2017-2025)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 aprile 2026
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 settembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 marzo 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 marzo 2026
Primo Inserito (Effettivo)
27 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-60240-458
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti di studio correlati, inclusi il rapporto dello studio clinico, il protocollo di studio con eventuali emendamenti, il modulo di segnalazione dei casi annotato, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello di paziente saranno anonimizzati e i documenti di studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Periodo di condivisione IPD
Laddove applicabile, i dati degli studi idonei sono disponibili 6 mesi dopo che il farmaco e l'indicazione studiati sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'Unione Europea.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Ulteriori dettagli sui criteri e sul processo di condivisione di Ipsen sono disponibili qui (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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