Retrospektiv Observationsstudie av Odevixibat-Utfall hos Patienter med PFIC Jämfört med en Extern Kontrollkohort (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)

Del A Behörighet: Jämförelser för att utvärdera effekten av Odevixibat jämfört med SBD-naiv

Odevixibat-kohort:

• Patienter behandlade med odevixibat i A4250-005 med minst en bedömning efter odevixibat och som inte hade tidigare LT eller SBD.

ELLER

• Patienter behandlade med placebo i A4250-005, som först fick odevixibat i Kohort 1 av A4250-008 med minst en bedömning efter odevixibat, och som uppfyller de ytterligare behörighetskriterierna

ELLER

• Patienter behandlade med odevixibat i Kohort 2 av A4250-008 med minst en bedömning efter odevixibat och som uppfyller de ytterligare behörighetskriterierna

Extern kontrollkohort:

• En manlig eller kvinnlig patient i NAPPED-registret som inte är inskriven i A4250-005 eller A4250-008.
• Patienten måste vara IBAT-hämmarnaiv (har inte fått tidigare behandling med odevixibat, maralixibat eller andra IBAT-hämmare).
• Patienter måste ha klinisk genetisk bekräftelse av PFIC (vilken typ som helst), exklusive kända patologiska variationer av ABCB11-genen som förutsäger fullständig frånvaro av BSEP-proteinet.
• Patienten har minst ett besök i NAPPED (det första av dessa blir Dag 1-besöket för denna kohort) där de uppfyller behörighetskriterierna
• Patienter måste vara i de regioner som deltog i A4250-008.

Del B Behörighet: Jämförelser för att utvärdera effekten av Odevixibat jämfört med SBD Odevixibat-kohort

• Samma som Del A

Extern kontrollkohort:

• En manlig eller kvinnlig patient i NAPPED-registret med klinisk diagnos av PFIC (vilken typ som helst) och inte inskriven i A4250-005 eller A4250-008.
• Patienten måste vara IBAT-hämmarnaiv (har inte fått tidigare behandling med odevixibat, maralixibat eller andra IBAT-hämmare).
• Patienten måste ha klinisk genetisk bekräftelse av PFIC (vilken typ som helst), exklusive kända patologiska variationer av ABCB11-genen som förutsäger fullständig frånvaro av BSEP-proteinet;
• Patienten genomgick SBD (datum för operationen blir Dag 1-besöket för denna kohort) men genomgick inte tidigare en LT.
• Patienten uppfyller de ytterligare behörighetskriterierna.
• Patienter måste vara i de regioner som deltog i A4250-008.