Retrospektív Megfigyelő Vizsgálat az Odevixibat Eredményeiről PFIC-Betegekben Egy Külső Kontroll Kohorthoz Képest (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
2026. szeptember 1. frissítette: Ipsen
Az Odevixibat (A4250) és a külső kontrollok hatásának elemzése a klinikai eredményekre PFIC-betegekben (Odevixibat versus külső kontroll [OvEC]-PFIC)
A progresszív familiális intrahepátikus cholestasis (PFIC) egy ritka örökletes májbetegség, amely epe savak felhalmozódását okozza a májban. Ez súlyos viszketéshez (pruritus), rossz alváshoz, növekedési zavarokhoz, májkárosodáshoz, és egyes esetekben műtéti beavatkozás vagy májátültetés szükségességéhez vezethet.
Ennek a nem intervenciós, retrospektív vizsgálatnak a célja a PFIC-betegek hosszú távú egészségügyi eredményeinek összehasonlítása. Az összehasonlítás azon PFIC-betegek között történik, akik odevixibatot kaptak két odevixibat klinikai vizsgálatban (A4250-005 és A4250-008 vizsgálatok), valamint egy igazított, kiegyensúlyozott külső kontroll kohorsz PFIC-betegek között a PFIC természetes lefolyásának és prognózisának, valamint az epeelterelés hatásának (NAPPED) nyilvántartásából, akiket nem kezeltek odevixibattal (vagy más ileális epe sav transzporter [IBAT] gátlókkal). A májátültetés, halál és sebészi epeelterelés (SBD) eredményei kerülnek vizsgálatra annak érdekében, hogy jobban megértsük, hogyan viszonyul az odevixibattal történő kezelés a PFIC természetes lefolyásához. Ez a vizsgálat egy robusztus összehasonlító értékelést kíván nyújtani az odevixibattal elért hosszú távú klinikai eredményekről.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Részletes leírás
Ez a tanulmányelemzés két részből áll: Az A rész kiértékeli az odevixibat klinikai eredményekre gyakorolt hatását olyan betegeknél, akik korábban nem kaptak SBD-t (azaz SBD-naïve), és akiket odevixibattal kezeltek, szemben az odevixibattal nem kezelt SBD-naïve külső kontrollokkal; a B rész pedig kiértékeli az odevixibat klinikai eredményekre gyakorolt hatását azáltal, hogy összehasonlítja az odevixibattal kezelt, korábban SBD-t nem kapott betegek eredményeit azokkal a külső kontrollokkal, akik SBD-n estek át, de nem kaptak odevixibatot.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
200
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország
- Not applicable - retrospective secondary use of data
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció forrása bármilyen korú (gyermek- és felnőtt) betegeket foglal magában, akiknél genetikai úton igazolt PFIC állapot van, és akik vagy részt vettek az odevixibat intervenciós vizsgálatokban (A4250-005 és A4250-008), vagy be vannak vonva a retrospektív természetes lefolyású nyilvántartásba (NAPPED).
Leírás
A rész jogosultsága: Összehasonlítások az odevixibat hatásának értékelésére az SBD-naïv betegekkel szemben
Odevixibat kohorsz:
- A4250-005 vizsgálatban odevixibattal kezelt betegek, akiknek legalább egy odevixibat utáni értékelésük volt, és akik korábban nem estek át májátültetésen (LT) vagy SBD-n.
VAGY
- A4250-005 vizsgálatban placebóval kezelt betegek, akik először az A4250-008 1. kohorszában kaptak odevixibatot, legalább egy odevixibat utáni értékeléssel rendelkeznek, és megfelelnek a további jogosultsági kritériumoknak
VAGY
- A4250-008 2. kohorszában odevixibattal kezelt betegek, akiknek legalább egy odevixibat utáni értékelésük volt, és akik megfelelnek a további jogosultsági kritériumoknak
Külső kontroll kohorsz:
- A NAPPED nyilvántartásban szereplő férfi vagy női beteg, aki nincs beiratkozva az A4250-005 vagy A4250-008 vizsgálatokba.
- A betegnek IBAT gátló-naïvnak kell lennie (korábban nem kapott odevixibat, maralixibat vagy más IBAT gátló kezelést).
- A betegeknek klinikai genetikai igazolással kell rendelkezniük PFIC-ről (bármilyen típus), kivéve az ABCB11 gén ismert kóros változatait, amelyek a BSEP fehérje teljes hiányát jósolják.
- A betegnek legalább egy látogatása van a NAPPED-ben (amelyek közül az első lesz a Day 1 látogatás e kohorsz számára), ahol megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak
- A betegeknek azokon a régiókon kell lenniük, amelyek részt vettek az A4250-008 vizsgálatban.
B rész jogosultsága: Összehasonlítások az odevixibat hatásának értékelésére az SBD-vel szemben Odevixibat kohorsz
- Ugyanaz, mint az A részben
Külső kontroll kohorsz:
- A NAPPED nyilvántartásban szereplő férfi vagy női beteg PFIC klinikai diagnózissal (bármilyen típus), aki nincs beiratkozva az A4250-005 vagy A4250-008 vizsgálatokba.
- A betegnek IBAT gátló-naïvnak kell lennie (korábban nem kapott odevixibat, maralixibat vagy más IBAT gátló kezelést).
- A betegnek klinikai genetikai igazolással kell rendelkeznie PFIC-ről (bármilyen típus), kivéve az ABCB11 gén ismert kóros változatait, amelyek a BSEP fehérje teljes hiányát jósolják;
- A beteg SBD-n esett át (a műtét dátuma lesz a Day 1 látogatás e kohorsz számára), de korábban nem esett át májátültetésen (LT).
- A beteg megfelel a további jogosultsági kritériumoknak.
- A betegeknek azokon a régiókon kell lenniük, amelyek részt vettek az A4250-008 vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Odevixibat Kohorsz
A két odevixibat klinikai vizsgálatból (A4250-005 és A4250-008 tanulmányok) származó, odevixibattal kezelt résztvevők. Az A és B rész elemzéseinek jogosultsági kritériumait a Jogosultság szakasz ismerteti.
|
|
Külső Kontroll Kohorsz
Azok a résztvevők, akiket nem kezeltek odevixibattal vagy bármely más IBAT-gátlóval a PFIC természetes lefolyásáról és prognózisáról, valamint az epeelválasztás hatásáról szóló (NAPPED) nyilvántartásból, az A és B rész elemzéseinek jogosultsági kritériumait a Jogosultság szakaszban írjuk le.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: Májátültetésmentes túlélés (LTFS)
Időkeret: Az első odevixibat-kezelés dátuma vagy az első NAPPED csoportba történő regisztrációs bejegyzés dátuma alapján, ahol az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági kritériumok teljesültek, a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy az utolsó elérhető követésig (2017-2025)
|
A következő klinikai események bármelyikének első előfordulásától számított időként definiálva: Halál (bármilyen okból); Májátültetés (LT)
|
Az első odevixibat-kezelés dátuma vagy az első NAPPED csoportba történő regisztrációs bejegyzés dátuma alapján, ahol az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági kritériumok teljesültek, a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy az utolsó elérhető követésig (2017-2025)
|
|
B rész: Májátültetés nélküli túlélés (LTFS)
Időkeret: Az első odevixibat kezelés napjától (Odevixibat kohorsz) vagy az SBD dátumától (Külső kontroll kohorsz) a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy az utolsó elérhető követésig (2017-2025)
|
Ahogyan az A részben meghatározva
|
Az első odevixibat kezelés napjától (Odevixibat kohorsz) vagy az SBD dátumától (Külső kontroll kohorsz) a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy az utolsó elérhető követésig (2017-2025)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A rész: Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: Az első odevixibat-kezelés dátumától vagy az első NAPPED csoportba történő regisztrációs bejegyzés dátumától, amikor az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági kritériumok teljesültek, a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy a legutóbbi elérhető követésig (2017–2025)
|
A következő időszakként definiálva: az 1. naptól kezdődően az első előfordulásáig: májátültetés; halál; sebészi epeátirányítás (SBD, olyan műtéti eljárás, amely az epe áramlását irányítja át, hogy kevesebb epe kerüljön vissza a májba)
|
Az első odevixibat-kezelés dátumától vagy az első NAPPED csoportba történő regisztrációs bejegyzés dátumától, amikor az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági kritériumok teljesültek, a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy a legutóbbi elérhető követésig (2017–2025)
|
|
A rész: Sebészeti biliaris diverzió-mentes túlélés (DFS)
Időkeret: Az első odevixibat kezelés dátumától vagy az első NAPPED csoportba történő regisztrációs bejegyzés dátumától kezdve, amikor az OvEC kohorsz megfelelőségi kritériumai teljesültek, a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy az utolsó elérhető követésig (2017-2025)
|
A következők első előfordulásától számított időként definiálva az 1. naptól kezdve: SBD; Halál (bármilyen okból)
|
Az első odevixibat kezelés dátumától vagy az első NAPPED csoportba történő regisztrációs bejegyzés dátumától kezdve, amikor az OvEC kohorsz megfelelőségi kritériumai teljesültek, a meghatározott esemény első előfordulásáig vagy az utolsó elérhető követésig (2017-2025)
|
|
A rész: Általános túlélés (OS)
Időkeret: Az első odevixibat kezelés dátumától (Odevixibat Kohorsz) vagy az első, a NAPPED csoportba történt regisztráció dátumától, amikor az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági feltételek teljesültek (Külső kontroll Kohorsz), a halálig (bármilyen okból) (2017-2025)
|
Meghatározva az 1. naptól a halálig (bármely okból) eltelt időként
|
Az első odevixibat kezelés dátumától (Odevixibat Kohorsz) vagy az első, a NAPPED csoportba történt regisztráció dátumától, amikor az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági feltételek teljesültek (Külső kontroll Kohorsz), a halálig (bármilyen okból) (2017-2025)
|
|
B rész: Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Az első odevixibat kezelés napjától (Odevixibat kohorsz) vagy a SBD dátumától (Külső kontroll kohorsz) a halálig (bármilyen okból) (2017-2025)
|
Ahogy az A részben meghatározásra került
|
Az első odevixibat kezelés napjától (Odevixibat kohorsz) vagy a SBD dátumától (Külső kontroll kohorsz) a halálig (bármilyen okból) (2017-2025)
|
|
A rész: Idő az End-stage Liver Disease (ESLD) progressziójáig
Időkeret: Az első odevixibat kezelés időpontjától (Odevixibat Kohorsz) vagy az első regisztrációs bejegyzés időpontjától a NAPPED csoportba, ahol az OvEC kohorsz jogosultsági kritériumai teljesültek (Külső kontroll kohorsz), az ESLD-ig (2017-2025)
|
A napok számát jelöli az 1. naptól a májátültetés előtt bármikor előforduló első 150 000/mm³ alatti vérlemezkeszámig
|
Az első odevixibat kezelés időpontjától (Odevixibat Kohorsz) vagy az első regisztrációs bejegyzés időpontjától a NAPPED csoportba, ahol az OvEC kohorsz jogosultsági kritériumai teljesültek (Külső kontroll kohorsz), az ESLD-ig (2017-2025)
|
|
B rész: Az End-stage Liver Disease (ESLD) progressziójához szükséges idő
Időkeret: Az első odevixibat-kezelés időpontjától (Odevixibat kohorsz) vagy az SBD időpontjától (Külső kontroll kohorsz) az ESLD-ig (2017-2025)
|
Ahogyan az A részben meghatározva
|
Az első odevixibat-kezelés időpontjától (Odevixibat kohorsz) vagy az SBD időpontjától (Külső kontroll kohorsz) az ESLD-ig (2017-2025)
|
|
A rész: A betegek aránya, akik meghaltak
Időkeret: Az első odevixibat kezelés dátumától (Odevixibat kohorsz) vagy az első regisztrációs bejegyzés dátumától a NAPPED csoportba, ahol az OvEC kohorszra vonatkozó választási kritériumok teljesültek (Külső kontroll kohorsz), a halálig (bármilyen okból) (2017–2025)
|
Az első odevixibat kezelés dátumától (Odevixibat kohorsz) vagy az első regisztrációs bejegyzés dátumától a NAPPED csoportba, ahol az OvEC kohorszra vonatkozó választási kritériumok teljesültek (Külső kontroll kohorsz), a halálig (bármilyen okból) (2017–2025)
|
|
|
B rész: Az elhunyt betegek aránya
Időkeret: Az első odevixibat kezelés időpontjától (Odevixibat kohorsz) vagy az SBD időpontjától (Külső kontroll kohorsz) a halálig (bármely okból) (2017-2025)]
|
Az első odevixibat kezelés időpontjától (Odevixibat kohorsz) vagy az SBD időpontjától (Külső kontroll kohorsz) a halálig (bármely okból) (2017-2025)]
|
|
|
A rész: A májátültetésen (LT) átesett betegek aránya
Időkeret: Az első odevixibat kezelés időpontjától (Odevixibat Kohorsz) vagy az első, az NAPPED csoportba történő regisztráció időpontjától kezdve, ahol az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági kritériumok teljesültek (Külső kontroll kohorsz), a májátültetésig (2017-2025)
|
Az első odevixibat kezelés időpontjától (Odevixibat Kohorsz) vagy az első, az NAPPED csoportba történő regisztráció időpontjától kezdve, ahol az OvEC kohorszra vonatkozó jogosultsági kritériumok teljesültek (Külső kontroll kohorsz), a májátültetésig (2017-2025)
|
|
|
B rész: A májátültetésen (LT) átesett betegek aránya
Időkeret: Az első odevixibat-kezelés dátumától (Odevixibat Kohorsz) vagy az SBD dátumától (Külső kontroll kohorsz) a májátültetésig (2017-2025)
|
Az első odevixibat-kezelés dátumától (Odevixibat Kohorsz) vagy az SBD dátumától (Külső kontroll kohorsz) a májátültetésig (2017-2025)
|
|
|
A rész: Azon betegek aránya, akiknél sebészi epeelterelés (SBD) történik
Időkeret: Az első odevixibat-kezelés napjától (Odevixibat kohorsz) vagy az első regisztrációs bejegyzés napjától a NAPPED csoportban, ahol az OvEC kohorsz megfelelőségi kritériumai teljesültek (Külső kontroll kohorsz), egészen az SBD-ig (2017–2025)
|
Az első odevixibat-kezelés napjától (Odevixibat kohorsz) vagy az első regisztrációs bejegyzés napjától a NAPPED csoportban, ahol az OvEC kohorsz megfelelőségi kritériumai teljesültek (Külső kontroll kohorsz), egészen az SBD-ig (2017–2025)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Ipsen Medical Director, Ipsen
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. április 26.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. szeptember 21.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. szeptember 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 23.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 1.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLIN-60240-458
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Képesített kutatók kérhetnek hozzáférést a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz, beleértve a klinikai tanulmányi jelentést, a tanulmányi protokollt annak összes módosításával, a kommentárokkal ellátott esetjelentő űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációkat.
A betegszintű adatok anonimizálva lesznek, és a tanulmányi dokumentumokat szerkesztik, hogy megvédjék a tanulmány résztvevőinek magánéletét.
IPD megosztási időkeret
Amennyiben alkalmazható, az alkalmas tanulmányok adatai 6 hónappal azután állnak rendelkezésre, hogy a vizsgált gyógyszer és indikáció jóváhagyásra került az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
További részletek az Ipsen megosztási kritériumairól és a megosztás folyamatáról itt találhatók (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .