Estudo Observacional Retrospetivo dos Resultados do Odevixibat em Doentes com PFIC Versus uma Coorte de Controlo Externa (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
27 de maio de 2026 atualizado por: Ipsen
Análise do Efeito de Odevixibat (A4250) Versus Controlos Externos nos Resultados Clínicos em Doentes com PFIC (Odevixibat Versus Controlo Externo [OvEC]-PFIC)
A colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) é uma doença hepática hereditária rara que provoca uma acumulação de ácidos biliares no fígado. Isto pode levar a prurido intenso (prurido), sono deficiente, crescimento prejudicado, danos hepáticos e, em alguns casos, à necessidade de cirurgia ou transplante de fígado.
O objetivo deste estudo não intervencionista e retrospetivo é comparar os resultados de saúde a longo prazo em doentes com PFIC. A comparação é entre doentes que receberam odevixibat em dois ensaios clínicos com odevixibat (Estudos A4250-005 e A4250-008) e uma coorte de controlo externo alinhada e equilibrada de doentes com PFIC do registo Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) que não foram tratados com odevixibat (ou outros inibidores do transportador ileal de ácidos biliares [IBAT]). Resultados como transplante de fígado, morte e desvio biliar cirúrgico (SBD) serão examinados para melhor compreender como o tratamento com odevixibat se compara com o curso natural da PFIC. Este estudo visa fornecer uma avaliação comparativa robusta dos resultados clínicos a longo prazo com odevixibat.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Descrição detalhada
Esta análise do estudo consiste em duas partes: Parte A avaliará o efeito do odevixibat nos resultados clínicos em doentes sem SBD prévia (ou seja, sem exposição prévia a SBD) que foram tratados com odevixibat versus controlos externos sem exposição prévia a SBD que não foram tratados com odevixibat; Parte B avaliará o efeito do odevixibat nos resultados clínicos comparando os resultados em doentes sem SBD prévia que foram tratados com odevixibat versus controlos externos que foram submetidos a SBD e não foram tratados com odevixibat.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Paris, França
- Not applicable - retrospective secondary use of data
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A fonte da população do estudo compreende doentes de qualquer idade (pediátricos e adultos) com PFIC geneticamente confirmado que participaram em ensaios de intervenção com odevixibat (A4250-005 e A4250-008) ou estão incluídos no registo retrospectivo de história natural (NAPPED).
Descrição
Elegibilidade da Parte A: Comparações para Avaliar o Efeito de Odevixibat Versus SBD-naïve
Cohorte Odevixibat:
- Pacientes tratados com odevixibat em A4250-005 com pelo menos uma avaliação pós-odevixibat e que não tiveram LT ou SBD prévios.
OU
- Pacientes tratados com placebo em A4250-005, que receberam odevixibat pela primeira vez na Cohorte 1 de A4250-008 com pelo menos uma avaliação pós-odevixibat, e que cumprem os critérios de elegibilidade adicionais
OU
- Pacientes tratados com odevixibat na Cohorte 2 de A4250-008 com pelo menos uma avaliação pós-odevixibat e que cumprem os critérios de elegibilidade adicionais
Cohorte de Controlo Externo:
- Um paciente do sexo masculino ou feminino no registo NAPPED não inscrito em A4250-005 ou A4250-008.
- O paciente deve ser naïve a inibidores de IBAT (não recebeu tratamento prévio com odevixibat, maralixibat ou outros inibidores de IBAT).
- Os pacientes devem ter confirmação genética clínica de PFIC (qualquer tipo), excluindo variações patológicas conhecidas do gene ABCB11 que preveem a ausência completa da proteína BSEP.
- O paciente tem pelo menos uma visita no NAPPED (a primeira das quais se torna a visita do Dia 1 para esta coorte) onde cumpre os critérios de elegibilidade
- Os pacientes devem estar nas regiões que participaram em A4250-008.
Elegibilidade da Parte B: Comparações para Avaliar o Efeito de Odevixibat Versus SBD Cohorte Odevixibat
- Igual à Parte A
Cohorte de Controlo Externo:
- Um paciente do sexo masculino ou feminino no registo NAPPED com diagnóstico clínico de PFIC (qualquer tipo) e não inscrito em A4250-005 ou A4250-008.
- O paciente deve ser naïve a inibidores de IBAT (não recebeu tratamento prévio com odevixibat, maralixibat ou outros inibidores de IBAT).
- O paciente deve ter confirmação genética clínica de PFIC (qualquer tipo), excluindo variações patológicas conhecidas do gene ABCB11 que preveem a ausência completa da proteína BSEP;
- O paciente foi submetido a SBD (a data da cirurgia torna-se a visita do Dia 1 para esta coorte) mas não foi anteriormente submetido a um LT.
- O paciente cumpre os critérios de elegibilidade adicionais.
- Os pacientes devem estar nas regiões que participaram em A4250-008.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Cohorte Odevixibat
Participantes que foram tratados com odevixibat em dois ensaios clínicos de odevixibat (Estudos A4250-005 e A4250-008). Os critérios de elegibilidade para as análises da Parte A e da Parte B são descritos na secção de Elegibilidade.
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Cohorte de Controlo Externo
Os participantes que não foram tratados com odevixibat ou qualquer outro inibidor de IBAT do registo NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) Os critérios de elegibilidade para as análises da Parte A e da Parte B são descritos na secção Elegibilidade.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parte A: Sobrevivência livre de transplante hepático (SLTH)
Prazo: A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat ou da data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC, até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último acompanhamento disponível (2017-2025)
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Definido como o tempo desde o Dia 1 até à primeira ocorrência de qualquer dos seguintes eventos clínicos: Morte (qualquer causa); Transplante Hepático (TH)
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A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat ou da data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC, até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último acompanhamento disponível (2017-2025)
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Parte B: Sobrevivência sem transplante hepático (LTFS)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou desde a data do SBD (Cohorte de controlo externo) até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último acompanhamento disponível (2017-2025)
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Como definido para a Parte A
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou desde a data do SBD (Cohorte de controlo externo) até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último acompanhamento disponível (2017-2025)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parte A: Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat ou desde a data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC, até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último seguimento disponível (2017-2025)
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Definido como o tempo desde o Dia 1 até à primeira ocorrência do seguinte: LT; Morte; Desvio Cirúrgico Biliar (SBD, um tipo de cirurgia que redireciona o fluxo da bílis de modo a que menos desta regresse ao fígado)
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat ou desde a data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC, até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último seguimento disponível (2017-2025)
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Parte A: Sobrevivência livre de desvio biliar cirúrgico (DFS)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat ou desde a data da primeira entrada no grupo de registo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC, até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último seguimento disponível (2017-2025)
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Definido como o tempo desde o Dia 1 até à primeira ocorrência do seguinte: SBD; Morte (qualquer causa)
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat ou desde a data da primeira entrada no grupo de registo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC, até à primeira ocorrência do evento definido ou ao último seguimento disponível (2017-2025)
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Parte A: Sobrevivência global (OS)
Prazo: A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte de Odevixibat) ou da data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde os critérios de elegibilidade da coorte OvEC foram cumpridos (Cohorte de Controlo Externo), até à morte (qualquer causa) (2017-2025)
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Definido como o tempo desde o Dia 1 até à morte (qualquer causa)
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A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte de Odevixibat) ou da data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde os critérios de elegibilidade da coorte OvEC foram cumpridos (Cohorte de Controlo Externo), até à morte (qualquer causa) (2017-2025)
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Parte B: Sobrevivência global (OS)
Prazo: A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data do SBD (Cohorte de controlo externo) até à morte (qualquer causa) (2017-2025)
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Como definido para a Parte A
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A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data do SBD (Cohorte de controlo externo) até à morte (qualquer causa) (2017-2025)
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Parte A: Tempo até progressão para Doença Hepática em Fase Terminal (DHFT)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou desde a data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde os critérios de elegibilidade da coorte OvEC foram cumpridos (Cohorte de Controlo Externo), até ESLD (2017-2025)
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Definido como o tempo desde o Dia 1 até à primeira ocorrência de uma contagem de plaquetas inferior a 150.000/mm³ em qualquer momento anterior ao LT
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou desde a data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde os critérios de elegibilidade da coorte OvEC foram cumpridos (Cohorte de Controlo Externo), até ESLD (2017-2025)
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Parte B: Tempo até à progressão para Doença Hepática Terminal (ESLD)
Prazo: A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data de SBD (Cohorte de controlo externo) até ESLD (2017-2025)
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Como definido para a Parte A
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A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data de SBD (Cohorte de controlo externo) até ESLD (2017-2025)
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Parte A: Proporção de doentes que morreram
Prazo: A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC (Cohorte de Controlo Externo), até à morte (qualquer causa) (2017-2025)
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A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da coorte OvEC (Cohorte de Controlo Externo), até à morte (qualquer causa) (2017-2025)
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Parte B: Proporção de doentes que morreram
Prazo: A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data do SBD (Cohorte de controlo externo) até à morte (qualquer causa) (2017-2025)]
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A partir da data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou a partir da data do SBD (Cohorte de controlo externo) até à morte (qualquer causa) (2017-2025)]
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Parte A: Proporção de doentes que realizam Transplante Hepático (TH)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou desde a data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED em que os critérios de elegibilidade da coorte OvEC foram cumpridos (Cohorte de Controlo Externo), até ao transplante de fígado (2017-2025)
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (Cohorte Odevixibat) ou desde a data da primeira entrada no registo do grupo NAPPED em que os critérios de elegibilidade da coorte OvEC foram cumpridos (Cohorte de Controlo Externo), até ao transplante de fígado (2017-2025)
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Parte B: Proporção de doentes que realizam Transplante Hepático (TH)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (coorte de Odevixibat) ou desde a data da SBD (coorte de controlo externo) até ao transplante hepático (2017-2025)
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibat (coorte de Odevixibat) ou desde a data da SBD (coorte de controlo externo) até ao transplante hepático (2017-2025)
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Parte A: Proporção de doentes que experienciam desvio biliar cirúrgico (SBD)
Prazo: Desde a data do primeiro tratamento com odevixibate (Cohorte Odevixibate) ou desde a data da primeira entrada no registo no grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da Cohorte OvEC (Cohorte de Controlo Externo), até SBD (2017-2025)
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Desde a data do primeiro tratamento com odevixibate (Cohorte Odevixibate) ou desde a data da primeira entrada no registo no grupo NAPPED onde foram cumpridos os critérios de elegibilidade da Cohorte OvEC (Cohorte de Controlo Externo), até SBD (2017-2025)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de março de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
27 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLIN-60240-458
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados ao nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados ao nível do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento e a indicação estudados terem sido aprovados nos EUA e/ou na UE.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Mais detalhes sobre os critérios de partilha e o processo de partilha da Ipsen estão disponíveis aqui (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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