PFIC 환자에서 Odevixibat 결과에 대한 외부 대조군 코호트 대비 후향적 관찰 연구 (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
2026년 5월 27일 업데이트: Ipsen
PFIC 환자에서 Odevixibat (A4250) 대 외부 대조군의 임상 결과에 대한 효과 분석 (Odevixibat 대 외부 대조군 [OvEC]-PFIC)
진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)은 간에 담즙산이 축적되는 희귀 유전성 간 질환입니다. 이는 심한 가려움증(소양증), 불면증, 성장 장애, 간 손상을 유발할 수 있으며, 일부 경우 수술이나 간 이식이 필요할 수 있습니다.
이 비개입적, 후향적 연구의 목적은 PFIC 환자의 장기 건강 결과를 비교하는 것입니다. 비교는 두 오데빅시바트 임상시험(연구 A4250-005 및 A4250-008)에서 오데빅시바트를 투여받은 환자와, 오데빅시바트(또는 기타 회장 담즙산 수송체[IBAT] 억제제)로 치료받지 않은 PFIC 환자로 구성된 NAPPED(NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion) 레지스트리의 정렬되고 균형 잡힌 외부 대조군 코호트 사이에서 이루어집니다. 간 이식, 사망, 외과적 담즙 우회술(SBD)과 같은 결과를 검토하여 오데빅시바트 치료가 PFIC의 자연 경과와 어떻게 비교되는지 더 잘 이해하기 위한 것입니다. 이 연구는 오데빅시바트의 장기 임상 결과에 대한 강력한 비교 평가를 제공하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
본 연구 분석은 두 부분으로 구성됩니다: 파트 A는 오데빅시배트로 치료받은 기존 SBD 경험이 없는 환자(즉, SBD-나이브)와 오데빅시배트로 치료받지 않은 SBD-나이브 외부 대조군 간의 임상 결과에 대한 오데빅시배트의 효과를 평가할 것입니다; 파트 B는 오데빅시배트로 치료받은 기존 SBD 경험이 없는 환자와 SBD를 시행받았으나 오데빅시배트로 치료받지 않은 외부 대조군 간의 결과 비교를 통해 임상 결과에 대한 오데빅시배트의 효과를 평가할 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스
- Not applicable - retrospective secondary use of data
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 대상군 출처는 유전적으로 확인된 PFIC를 가진 모든 연령(소아 및 성인)의 환자들로 구성되며, 이들은 odevixibat 중재적 시험(A4250-005 및 A4250-008)에 참여했거나 후향적 자연사 등록(NAPPED)에 포함된 환자들입니다.
설명
파트 A 적격성: 오데빅시바트 대 SBD-처치 경험 없는 환자군의 효과 비교 평가
오데빅시바트 코호트:
- A4250-005에서 오데빅시바트로 치료받았으며, 최소 한 번의 오데빅시바트 투여 후 평가를 받았고, 이전에 간이식(LT) 또는 담즙분로술(SBD)을 받은 적이 없는 환자.
또는
- A4250-005에서 위약으로 치료받았으며, A4250-008의 코호트 1에서 처음 오데빅시바트를 투여받았고, 최소 한 번의 오데빅시바트 투여 후 평가를 받았으며, 추가 적격 기준을 충족하는 환자.
또는
- A4250-008의 코호트 2에서 오데빅시바트로 치료받았으며, 최소 한 번의 오데빅시바트 투여 후 평가를 받았고, 추가 적격 기준을 충족하는 환자.
외부 대조군 코호트:
- NAPPED 레지스트리에 등록되어 있으며 A4250-005 또는 A4250-008에 등록되지 않은 남성 또는 여성 환자.
- 환자는 IBAT 억제제 처치 경험이 없어야 함(이전에 오데빅시바트, 마랄릭시바트 또는 기타 IBAT 억제제 치료를 받은 적이 없음).
- 환자는 BSEP 단백질이 완전히 결여될 것을 예측하는 ABCB11 유전자의 알려진 병리적 변이를 제외한 PFIC(모든 유형)의 임상 유전학적 확인을 받아야 함.
- 환자는 NAPPED에서 적격 기준을 충족하는 최소 한 번의 방문(이 중 첫 방문이 이 코호트의 1일차 방문이 됨)이 있어야 함.
- 환자는 A4250-008에 참여한 지역에 거주해야 함.
파트 B 적격성: 오데빅시바트 대 SBD 오데빅시바트 코호트의 효과 비교 평가
- 파트 A와 동일
외부 대조군 코호트:
- NAPPED 레지스트리에 등록되어 있으며 PFIC(모든 유형)의 임상 진단을 받았고 A4250-005 또는 A4250-008에 등록되지 않은 남성 또는 여성 환자.
- 환자는 IBAT 억제제 처치 경험이 없어야 함(이전에 오데빅시바트, 마랄릭시바트 또는 기타 IBAT 억제제 치료를 받은 적이 없음).
- 환자는 BSEP 단백질이 완전히 결여될 것을 예측하는 ABCB11 유전자의 알려진 병리적 변이를 제외한 PFIC(모든 유형)의 임상 유전학적 확인을 받아야 함.
- 환자는 담즙분로술(SBD)을 받았으나(수술 날짜가 이 코호트의 1일차 방문이 됨) 이전에 간이식(LT)을 받은 적이 없어야 함.
- 환자는 추가 적격 기준을 충족해야 함.
- 환자는 A4250-008에 참여한 지역에 거주해야 함.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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오데빅시바트 코호트
두 개의 오데빅시바트 임상시험(연구 A4250-005 및 A4250-008)에서 오데빅시바트로 치료받은 참가자. 파트 A 및 파트 B 분석에 대한 적격 기준은 적격성 섹션에 설명되어 있습니다.
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외부 대조군 코호트
NAPPED(NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion) 레지스트리에서 odevixibat 또는 기타 IBAT 억제제로 치료받지 않은 참가자 자격 기준 A부 및 B부 분석은 자격 기준 섹션에 기술되어 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 간 이식 불필요 생존율 (LTFS)
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일 또는 NAPPED 그룹에 등록된 첫 번째 날짜(이때 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 경우)부터 정의된 사건이 처음 발생할 때까지 또는 마지막으로 이용 가능한 추적 관찰 기간(2017-2025)까지
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다음 임상 사건 중 하나가 처음 발생한 시점부터 Day 1까지의 시간으로 정의됨: 사망(모든 원인); 간 이식(LT)
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첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일 또는 NAPPED 그룹에 등록된 첫 번째 날짜(이때 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 경우)부터 정의된 사건이 처음 발생할 때까지 또는 마지막으로 이용 가능한 추적 관찰 기간(2017-2025)까지
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파트 B: 간 이식 없이 생존 (LTFS)
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD일(외부 대조군 코호트)부터 정의된 사건의 첫 발생 또는 마지막 이용 가능한 추적 관찰(2017-2025)까지
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A부에 정의된 대로
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첫 번째 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD일(외부 대조군 코호트)부터 정의된 사건의 첫 발생 또는 마지막 이용 가능한 추적 관찰(2017-2025)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 무사건 생존율(EFS)
기간: 첫 odevixibat 치료 시작일 또는 NAPPED 그룹에 처음 등록되어 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 날짜부터, 정의된 사건이 처음 발생하거나 마지막으로 이용 가능한 추적 관찰(2017-2025)까지
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다음 중 처음 발생한 시점부터 Day 1까지의 시간으로 정의됨: LT; 사망; 외과적 담도 우회술(SBD, 담즙 흐름을 재배치하여 간으로 돌아오는 담즙 양을 줄이는 수술 유형)
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첫 odevixibat 치료 시작일 또는 NAPPED 그룹에 처음 등록되어 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 날짜부터, 정의된 사건이 처음 발생하거나 마지막으로 이용 가능한 추적 관찰(2017-2025)까지
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Part A: 외과적 담도 우회술 무병 생존율 (DFS)
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일 또는 NAPPED 그룹의 첫 번째 레지스트리 등록일(이때 OvEC 코호트 적격 기준이 충족된 경우)부터 정의된 이벤트가 처음 발생하거나 마지막으로 이용 가능한 추적 관찰 기간(2017-2025년)까지
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1일차부터 다음 중 첫 번째 발생 시점까지의 시간으로 정의: SBD; 사망(모든 원인)
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첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일 또는 NAPPED 그룹의 첫 번째 레지스트리 등록일(이때 OvEC 코호트 적격 기준이 충족된 경우)부터 정의된 이벤트가 처음 발생하거나 마지막으로 이용 가능한 추적 관찰 기간(2017-2025년)까지
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파트 A: 전체 생존율 (OS)
기간: 첫 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 등록된 첫 날(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025)
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1일차부터 사망(모든 원인)까지의 시간으로 정의
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첫 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 등록된 첫 날(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025)
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파트 B: 전체 생존율(OS)
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD 시작일(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025)
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Part A에 정의된 대로
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첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD 시작일(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025)
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파트 A: 말기 간 질환(ESLD)으로 진행하는 시간
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료 날짜(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 첫 번째 등록 날짜에서 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 날짜(외부 대조군 코호트)부터 ESLD(2017-2025)까지
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LT 전에 언제든지 혈소판 수가 150,000/mm³ 미만으로 처음 측정된 시점부터 Day 1까지의 기간으로 정의됨
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첫 번째 오데빅시바트 치료 날짜(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 첫 번째 등록 날짜에서 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 날짜(외부 대조군 코호트)부터 ESLD(2017-2025)까지
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Part B: 말기 간 질환(ESLD)으로 진행하는 데 걸리는 시간
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD일(외부 대조군 코호트)부터 ESLD(2017-2025)까지
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파트 A에 대해 정의된 대로
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첫 번째 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD일(외부 대조군 코호트)부터 ESLD(2017-2025)까지
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파트 A: 사망한 환자의 비율
기간: 첫 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹 등록 첫날(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025년)
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첫 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹 등록 첫날(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025년)
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파트 B: 사망한 환자의 비율
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD일(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025)]
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첫 번째 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD일(외부 대조군 코호트)부터 사망(모든 원인)까지(2017-2025)]
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Part A: 간 이식(LT)을 경험하는 환자의 비율
기간: 최초 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 첫 등록일(외부 대조군 코호트)로부터 간이식 시점(2017-2025)까지
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최초 오데빅시바트 치료일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 첫 등록일(외부 대조군 코호트)로부터 간이식 시점(2017-2025)까지
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파트 B: 간 이식(LT)을 경험하는 환자의 비율
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD 시작일(외부 대조군 코호트)부터 간 이식(2017-2025)까지
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첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 SBD 시작일(외부 대조군 코호트)부터 간 이식(2017-2025)까지
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A 부문: 외과적 담도 우회술(SBD)을 경험하는 환자의 비율
기간: 첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 처음 등록되어 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 날짜(외부 대조군 코호트)부터 SBD(2017-2025)까지
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첫 번째 오데빅시바트 치료 시작일(오데빅시바트 코호트) 또는 NAPPED 그룹에 처음 등록되어 OvEC 코호트 적격 기준을 충족한 날짜(외부 대조군 코호트)부터 SBD(2017-2025)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 26일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLIN-60240-458
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자들은 환자 수준 데이터와 임상 연구 보고서, 개정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 주석이 달린 증례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함한 관련 연구 문서에 대한 접근을 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 연구 문서는 편집됩니다.
IPD 공유 기간
해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 대상 의약품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 6개월 후에 이용 가능합니다.
IPD 공유 액세스 기준
Ipsen의 데이터 공유 기준 및 공유 절차에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/)에서 확인하실 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .