Retrospektywne Badanie Obserwacyjne Wyników Stosowania Odevixibatu u Pacjentów z PFIC w Porównaniu z Zewnętrzną Kohortą Kontrolną (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
27 maja 2026 zaktualizowane przez: Ipsen
Analiza wpływu odevixibatu (A4250) w porównaniu z kontrolami zewnętrznymi na wyniki kliniczne u pacjentów z PFIC (Odevixibat Versus External Control [OvEC]-PFIC)
Postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (PFIC) to rzadka dziedziczna choroba wątroby, która powoduje nagromadzenie kwasów żółciowych w wątrobie. Może to prowadzić do silnego świądu (świąd), zaburzeń snu, upośledzenia wzrostu, uszkodzenia wątroby, a w niektórych przypadkach konieczności operacji lub przeszczepienia wątroby.
Celem tego nienastawczego, retrospektywnego badania jest porównanie długoterminowych wyników zdrowotnych u pacjentów z PFIC. Porównanie dotyczy pacjentów, którzy otrzymywali odewiksybat w dwóch badaniach klinicznych odewiksybatu (badania A4250-005 i A4250-008) oraz dopasowanej, zrównoważonej zewnętrznej kohorty kontrolnej pacjentów z PFIC z rejestru Naturalny przebieg i rokowanie w PFIC oraz wpływ drenażu żółciowego (NAPPED), którzy nie byli leczeni odewiksybatem (ani innymi inhibitorami jelitowego transportera kwasów żółciowych [IBAT]). Wyniki, takie jak przeszczepienie wątroby, zgon i chirurgiczny drenaż żółciowy (SBD), będą analizowane, aby lepiej zrozumieć, jak leczenie odewiksybatem wypada na tle naturalnego przebiegu PFIC. Badanie ma na celu dostarczenie wiarygodnej oceny porównawczej długoterminowych wyników klinicznych z odewiksybatem.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Szczegółowy opis
Analiza tego badania składa się z dwóch części: Część A oceni wpływ odevixibatu na wyniki kliniczne u pacjentów bez wcześniejszego SBD (tj. naiwnych wobec SBD) leczonych odevixibatem w porównaniu z zewnętrznymi kontrolami naiwnymi wobec SBD, które nie były leczone odevixibatem; Część B oceni wpływ odevixibatu na wyniki kliniczne poprzez porównanie wyników u pacjentów bez wcześniejszego SBD leczonych odevixibatem z zewnętrznymi kontrolami, które przeszły SBD i nie były leczone odevixibatem.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
200
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- Not applicable - retrospective secondary use of data
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Źródło populacji badanej obejmuje pacjentów w każdym wieku (dzieci i dorosłych) z genetycznie potwierdzonym PFIC, którzy albo uczestniczyli w interwencyjnych badaniach odevixibatu (A4250-005 i A4250-008), albo są włączeni do retrospektywnego rejestru historii naturalnej (NAPPED).
Opis
Część A Kryteria kwalifikowalności: Porównania w celu oceny wpływu odewiksybatu w porównaniu z pacjentami naiwnymi wobec SBD
Kohorta odewiksybatu:
- Pacjenci leczeni odewiksybatem w badaniu A4250-005, z co najmniej jedną oceną po podaniu odewiksybatu i bez wcześniejszego LT lub SBD.
LUB
- Pacjenci leczeni placebo w badaniu A4250-005, którzy po raz pierwszy otrzymali odewiksybat w Kohorcie 1 badania A4250-008, z co najmniej jedną oceną po podaniu odewiksybatu i spełniający dodatkowe kryteria kwalifikowalności.
LUB
- Pacjenci leczeni odewiksybatem w Kohorcie 2 badania A4250-008, z co najmniej jedną oceną po podaniu odewiksybatu i spełniający dodatkowe kryteria kwalifikowalności.
Kohorta kontrolna zewnętrzna:
- Pacjent (mężczyzna lub kobieta) w rejestrze NAPPED, który nie był włączony do badań A4250-005 ani A4250-008.
- Pacjent musi być naiwny wobec inhibitorów IBAT (nie otrzymywał wcześniej leczenia odewiksybatem, maraliksybatem ani innymi inhibitorami IBAT).
- Pacjenci muszą mieć kliniczne potwierdzenie genetyczne PFIC (dowolnego typu), z wyłączeniem znanych patologicznych wariantów genu ABCB11, które przewidują całkowity brak białka BSEP.
- Pacjent ma co najmniej jedną wizytę w rejestrze NAPPED (z których pierwsza staje się wizytą w Dniu 1 dla tej kohorty), podczas której spełnia kryteria kwalifikowalności.
- Pacjenci muszą pochodzić z regionów uczestniczących w badaniu A4250-008.
Część B Kryteria kwalifikowalności: Porównania w celu oceny wpływu odewiksybatu w porównaniu z SBD Kohorta odewiksybatu
- Takie same jak w Części A
Kohorta kontrolna zewnętrzna:
- Pacjent (mężczyzna lub kobieta) w rejestrze NAPPED z klinicznym rozpoznaniem PFIC (dowolnego typu), który nie był włączony do badań A4250-005 ani A4250-008.
- Pacjent musi być naiwny wobec inhibitorów IBAT (nie otrzymywał wcześniej leczenia odewiksybatem, maraliksybatem ani innymi inhibitorami IBAT).
- Pacjent musi mieć kliniczne potwierdzenie genetyczne PFIC (dowolnego typu), z wyłączeniem znanych patologicznych wariantów genu ABCB11, które przewidują całkowity brak białka BSEP;
- Pacjent przeszedł SBD (data operacji staje się wizytą w Dniu 1 dla tej kohorty), ale nie przeszedł wcześniej LT.
- Pacjent spełnia dodatkowe kryteria kwalifikowalności.
- Pacjenci muszą pochodzić z regionów uczestniczących w badaniu A4250-008.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Kohorta Odevixibat
Uczestnicy leczeni odewiksybatem z dwóch badań klinicznych odewiksybatu (badania A4250-005 i A4250-008) Kryteria kwalifikowalności dla analiz części A i części B opisano w sekcji Kwalifikowalność.
|
|
Kohorta Kontrolna Zewnętrzna
Kryteria kwalifikacji do analiz Części A i Części B opisano w sekcji Kwalifikowalności dla uczestników, którzy nie byli leczeni odewiksybatem ani żadnym innym inhibitorem IBAT z rejestru NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Przeżycie bez przeszczepu wątroby (LTFS)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w którym spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC, do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniej dostępnej obserwacji (2017-2025)
|
Zdefiniowano jako czas od dnia 1 do pierwszego wystąpienia któregokolwiek z poniższych zdarzeń klinicznych: Zgon (z jakiejkolwiek przyczyny); Przeszczep wątroby (LT)
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w którym spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC, do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniej dostępnej obserwacji (2017-2025)
|
|
Część B: Przeżycie bez przeszczepu wątroby (LTFS)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odewiksybatu (Kohorta Odewiksybatu) lub od daty SBD (Kohorta kontrolna zewnętrzna) do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniej dostępnej obserwacji (2017-2025)
|
Zgodnie z definicją dla części A
|
Od daty pierwszego leczenia odewiksybatu (Kohorta Odewiksybatu) lub od daty SBD (Kohorta kontrolna zewnętrzna) do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniej dostępnej obserwacji (2017-2025)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w którym spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC, do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniego dostępnego badania kontrolnego (2017-2025)
|
Zdefiniowany jako czas od dnia 1 do pierwszego wystąpienia następującego zdarzenia: LT; Zgon; Chirurgiczne odbarczenie dróg żółciowych (SBD, rodzaj operacji, który zmienia przepływ żółci tak, aby mniej jej wracało do wątroby)
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w którym spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC, do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniego dostępnego badania kontrolnego (2017-2025)
|
|
Część A: Chirurgiczne przeżycie wolne od wydzielania żółci (DFS)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w którym spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC, do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniego dostępnego okresu obserwacji (2017-2025)
|
Zdefiniowany jako czas od dnia 1 do pierwszego wystąpienia następującego zdarzenia: SBD; Zgon (z jakiejkolwiek przyczyny)
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w którym spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC, do pierwszego wystąpienia zdefiniowanego zdarzenia lub ostatniego dostępnego okresu obserwacji (2017-2025)
|
|
Część A: Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC (Kohorta kontrolna zewnętrzna), do zgonu (z jakiejkolwiek przyczyny) (2017-2025)
|
Zdefiniowano jako czas od dnia 1 do śmierci (z dowolnej przyczyny)
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC (Kohorta kontrolna zewnętrzna), do zgonu (z jakiejkolwiek przyczyny) (2017-2025)
|
|
Część B: Całkowity czas przeżycia (OS)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (zewnętrzna kohorta kontrolna) do śmierci (z jakiejkolwiek przyczyny) (2017-2025)
|
Jak zdefiniowano dla Części A
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (zewnętrzna kohorta kontrolna) do śmierci (z jakiejkolwiek przyczyny) (2017-2025)
|
|
Część A: Czas do progresji do schyłkowej niewydolności wątroby (ESLD)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC (Kohorta Kontrolna Zewnętrzna), do ESLD (2017-2025)
|
Zdefiniowany jako czas od dnia 1 do pierwszego wystąpienia liczby płytek krwi poniżej 150 000/mm³ w dowolnym momencie przed LT
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC (Kohorta Kontrolna Zewnętrzna), do ESLD (2017-2025)
|
|
Część B: Czas do progresji do schyłkowej choroby wątroby (ESLD)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (zewnętrzna kohorta kontrolna) do ESLD (2017-2025)
|
Jak zdefiniowano w części A
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (zewnętrzna kohorta kontrolna) do ESLD (2017-2025)
|
|
Część A: Odsetek pacjentów, którzy zmarli
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odewiksybatem (Kohorta Odewiksybatu) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC (Kohorta Kontroli Zewnętrznej), aż do zgonu (z jakiejkolwiek przyczyny) (2017-2025)
|
Od daty pierwszego leczenia odewiksybatem (Kohorta Odewiksybatu) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC (Kohorta Kontroli Zewnętrznej), aż do zgonu (z jakiejkolwiek przyczyny) (2017-2025)
|
|
|
Część B: Odsetek pacjentów, którzy zmarli
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (Kohorta kontrolna zewnętrzna) do śmierci (z dowolnej przyczyny) (2017-2025)]
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (Kohorta kontrolna zewnętrzna) do śmierci (z dowolnej przyczyny) (2017-2025)]
|
|
|
Część A: Odsetek pacjentów, u których wykonano przeszczepienie wątroby (LT)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odewiksybatem (kohorta Odewiksybat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC (kohorta kontrolna zewnętrzna), do LT (2017-2025)
|
Od daty pierwszego leczenia odewiksybatem (kohorta Odewiksybat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacji kohorty OvEC (kohorta kontrolna zewnętrzna), do LT (2017-2025)
|
|
|
Część B: Odsetek pacjentów, u których wystąpi przeszczep wątroby (LT)
Ramy czasowe: Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (Kohorta kontrolna zewnętrzna) do LT (2017-2025)
|
Od daty pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty SBD (Kohorta kontrolna zewnętrzna) do LT (2017-2025)
|
|
|
Część A: Odsetek pacjentów, u których wystąpi chirurgiczne odbarczenie dróg żółciowych (SBD)
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC (Kohorta kontrolna zewnętrzna), do SBD (2017-2025)
|
Od daty rozpoczęcia pierwszego leczenia odevixibatem (Kohorta Odevixibat) lub od daty pierwszego wpisu do rejestru w grupie NAPPED, w której spełniono kryteria kwalifikacyjne kohorty OvEC (Kohorta kontrolna zewnętrzna), do SBD (2017-2025)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 kwietnia 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 marca 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 marca 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 marca 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLIN-60240-458
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Kwalifikowani badacze mogą ubiegać się o dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania wraz ze wszystkimi poprawkami, anotowanego formularza zgłaszania przypadków, planu analizy statystycznej oraz specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną ocenzurowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Ramy czasowe udostępniania IPD
W stosownych przypadkach, dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i/lub UE.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych Ipsen oraz procesu udostępniania są dostępne tutaj (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .