Retrospektiivinen tulosseurantatutkimus odevixibatin tuloksista PFIC-potilaissa verrattuna ulkoiseen kontrollikohorttiin (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Ipsen
Analyysi odevixibat (A4250):n verrattuna ulkoisiin kontrolliryhmiin vaikutuksesta kliinisiin tuloksiin PFIC-potilailla (Odevixibat Versus External Control [OvEC]-PFIC)
Progressiivinen perinnöllinen intrahepaattinen kolesteroli (PFIC) on harvinainen perinnöllinen maksasairaus, joka aiheuttaa sappihappojen kertymistä maksaan. Tämä voi johtaa vakavaan kutinaan (pruritus), huonoon uneen, kasvun heikentymiseen, maksavaurioihin ja joissakin tapauksissa leikkaukseen tai maksansiirtoon.
Tämän ei-interventiivisen, retrospektiivisen tutkimuksen tarkoituksena on verrata pitkäaikaisia terveysvaikutuksia PFIC-potilailla. Vertailu tehdään potilaiden välillä, jotka saivat odevixibattia kahdessa odevixibatin kliinisessä tutkimuksessa (tutkimukset A4250-005 ja A4250-008), sekä tasapainoisen ulkoisen kontrollikohortin kanssa, joka koostuu PFIC-potilaista NAPPED-rekisteristä (Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion) eikä saanut odevixibattia (tai muita ileaalisen sappihappokuljettajan [IBAT] estäjiä). Tuloksia kuten maksansiirtoa, kuolemaa ja kirurgista sappitiepoistoa (SBD) tarkastellaan, jotta voidaan paremmin ymmärtää, miten odevixibatin hoito vertautuu PFIC:n luonnolliseen kulkuun. Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarjota kattava vertaileva arvio odevixibatin pitkäaikaisista kliinisistä tuloksista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimusanalyysi koostuu kahdesta osasta: Osa A arvioi odevixibatin vaikutusta kliinisiin lopputulemiin potilailla, joilla ei ole aiempaa SBD:tä (eli SBD-naïve), joita hoidettiin odevixibatilla verrattuna SBD-naïve ulkoisiin kontrolliryhmiin, joita ei hoidettu odevixibatilla; Osa B arvioi odevixibatin vaikutusta kliinisiin lopputulemiin vertaamalla potilaiden, joilla ei ole aiempaa SBD:tä ja joita hoidettiin odevixibatilla, lopputulemia ulkoisiin kontrolliryhmiin, jotka kävivät läpi SBD:n eivätkä saaneet odevixibatin hoitoa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Not applicable - retrospective secondary use of data
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaation lähde koostuu geneettisesti varmennetun PFIC-potilaista kaiken ikäisistä (lasten ja aikuisten) potilaista, jotka ovat joko osallistuneet odevixibatin interventiotutkimuksiin (A4250-005 ja A4250-008) tai jotka on sisällytetty retrospektiiviseen luonnollisen historian rekisteriin (NAPPED).
Kuvaus
Osan A kelpoisuus: Vertailut odevixibatin vaikutuksen arvioimiseksi verrattuna SBD-kokemattomiin
Odevixibat-kohortti:
- Potilaat, joita hoidettiin odevixibatilla A4250-005:ssä vähintään yhdellä odevixibat-hoidon jälkeisellä arvioinnilla ja joilla ei ollut aiempaa LT:tä tai SBD:tä.
TAI
- Potilaat, joita hoidettiin lumelääkkeellä A4250-005:ssä, saivat ensin odevixibatia A4250-008:n kohortissa 1 vähintään yhdellä odevixibat-hoidon jälkeisellä arvioinnilla ja täyttävät lisäkelpoisuuskriteerit
TAI
- Potilaat, joita hoidettiin odevixibatilla A4250-008:n kohortissa 2 vähintään yhdellä odevixibat-hoidon jälkeisellä arvioinnilla ja jotka täyttävät lisäkelpoisuuskriteerit
Ulkoinen kontrollikohortti:
- Mies- tai naispotilas NAPPED-rekisterissä, joka ei ole osallistunut A4250-005:een tai A4250-008:aan.
- Potilaan on oltava IBAT-estäjille kokematon (ei ole saanut aiempaa hoitoa odevixibatilla, maralixibatilla tai muilla IBAT-estäjillä).
- Potilailla on oltava kliininen geneettinen vahvistus PFIC:stä (mikä tahansa tyyppi), lukuun ottamatta ABCB11-geenin tunnettuja patologisia variaatioita, jotka ennustavat BSEP-proteiinin täydellistä puuttumista.
- Potilaalla on vähintään yksi käynti NAPPED:ssä (joista ensimmäinen tulee tämän kohortin päivä 1 -käynniksi), jolloin he täyttävät kelpoisuuskriteerit
- Potilaiden on oltava alueilla, jotka osallistuivat A4250-008:aan.
Osan B kelpoisuus: Vertailut odevixibatin vaikutuksen arvioimiseksi verrattuna SBD:hen Odevixibat-kohortti
- Sama kuin osassa A
Ulkoinen kontrollikohortti:
- Mies- tai naispotilas NAPPED-rekisterissä, jolla on kliininen PFIC-diagnoosi (mikä tahansa tyyppi) eikä ole osallistunut A4250-005:een tai A4250-008:aan.
- Potilaan on oltava IBAT-estäjille kokematon (ei ole saanut aiempaa hoitoa odevixibatilla, maralixibatilla tai muilla IBAT-estäjillä).
- Potilaalla on oltava kliininen geneettinen vahvistus PFIC:stä (mikä tahansa tyyppi), lukuun ottamatta ABCB11-geenin tunnettuja patologisia variaatioita, jotka ennustavat BSEP-proteiinin täydellistä puuttumista;
- Potilas on käynyt läpi SBD:n (leikkauspäivästä tulee tämän kohortin päivä 1 -käynti) mutta ei ole aiemmin käynyt läpi LT:tä.
- Potilas täyttää lisäkelpoisuuskriteerit.
- Potilaiden on oltava alueilla, jotka osallistuivat A4250-008:aan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Odevixibat-kohortti
Osallistujat, joita hoidettiin odevixibatilla kahdessa odevixibat-kliinisessä tutkimuksessa (tutkimukset A4250-005 ja A4250-008). Kelpoisuuskriteerit osioille A ja B analyysejä kuvataan Kelpoisuus-osiossa.
|
|
Ulkoinen kontrollikohortti
Osallistujat, joita ei hoidettu odevixibatilla tai millään muulla IBAT-inhibiittorilla NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) -rekisteristä. Kelpoisuuskriteerit osille A ja B on kuvattu Kelpoisuus-osassa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Maksansiirron vapaa elossaolo (LTFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä tai ensimmäisen NAPPED-ryhmään rekisterimerkinnän päivämäärästä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuusvaatimukset täyttyivät, määritellyn tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen asti tai viimeiseen saatavilla olevaan seurantatietoon (2017–2025)
|
Määritelty ajaksi ensimmäisestä päivästä mihin tahansa seuraavista kliinisistä tapahtumista ensimmäiseen esiintymiseen: Kuolema (mikä tahansa syy); Maksan siirto (LT)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä tai ensimmäisen NAPPED-ryhmään rekisterimerkinnän päivämäärästä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuusvaatimukset täyttyivät, määritellyn tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen asti tai viimeiseen saatavilla olevaan seurantatietoon (2017–2025)
|
|
Osa B: Maksansiirron vapaa selviytyminen (LTFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) määritellyn tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen asti tai viimeiseen saatavilla olevaan seurantaan asti (2017–2025)
|
Kuten määritelty osalle A
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) määritellyn tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen asti tai viimeiseen saatavilla olevaan seurantaan asti (2017–2025)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä tai ensimmäisen NAPPED-ryhmän rekisterimerkinnän päivämäärästä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät, määritellyn tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen asti tai viimeiseen saatavilla olevaan seurantatietoon (2017–2025)
|
Määritelty ajanjaksona päivästä 1 ensimmäiseen seuraavan tapahtuman esiintymiseen: LT; Kuolema; Kirurginen sappitieohitus (SBD, leikkausmenettely, joka ohjaa sapen virtauksen uudelleen, jotta vähemmän siitä palaa takaisin maksaan)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä tai ensimmäisen NAPPED-ryhmän rekisterimerkinnän päivämäärästä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät, määritellyn tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen asti tai viimeiseen saatavilla olevaan seurantatietoon (2017–2025)
|
|
Osa A: Kirurgisen sappitien ohittamattomuus (DFS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmässä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät, kunnes määritelty tapahtuma esiintyi ensimmäisen kerran tai viimeinen saatavilla oleva seuranta (2017-2025)
|
Määritelty ajanjaksona päivästä 1 ensimmäiseen seuraavan tapahtuman esiintymiseen: SBD; kuolema (mistä tahansa syystä)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmässä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät, kunnes määritelty tapahtuma esiintyi ensimmäisen kerran tai viimeinen saatavilla oleva seuranta (2017-2025)
|
|
Osa A: Kokonaiselossaolo (OS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmässä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (ulkoinen kontrollikohortti), kuolemaan (mikä tahansa syy) asti (2017–2025)
|
Määritelty ajaksi päivästä 1 kuolemaan (mistä tahansa syystä)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmässä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (ulkoinen kontrollikohortti), kuolemaan (mikä tahansa syy) asti (2017–2025)
|
|
Osa B: Kokonaiselossaolo (OS)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) kuolemaan (mikä tahansa syy) asti (2017-2025)
|
Kuten osalle A määritelty
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) kuolemaan (mikä tahansa syy) asti (2017-2025)
|
|
Osa A: Aika siirtymiseen loppuvaiheen maksasairauteen (ESLD)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmään, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (Ulkoinen kontrollikohortti), aina ESLD:hen saakka (2017–2025)
|
Määritelty ajaksi päivästä 1 ensimmäiseen esiintymään verihiutalearvon alle 150 000/mm³ missä tahansa vaiheessa ennen LT:tä
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmään, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (Ulkoinen kontrollikohortti), aina ESLD:hen saakka (2017–2025)
|
|
Osa B: Aika etenemiseen lopulliseen maksasairauteen (ESLD)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) aina ESLD:iin (2017–2025) saakka
|
Kuten osalle A määritelty
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) aina ESLD:iin (2017–2025) saakka
|
|
Osa A: Potilaiden osuus, jotka kuolivat
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisteröintipäivämäärästä NAPPED-ryhmään, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (Ulkoinen kontrollikohortti), kuolemaan (mikä tahansa syy) (2017–2025)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisteröintipäivämäärästä NAPPED-ryhmään, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (Ulkoinen kontrollikohortti), kuolemaan (mikä tahansa syy) (2017–2025)
|
|
|
Osa B: Kuolleiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) kuolemaan (mikä tahansa syy) (2017-2025)]
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) kuolemaan (mikä tahansa syy) (2017-2025)]
|
|
|
Osa A: Potilaiden osuus, jotka saavat maksansiirron (LT)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmään, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (Ulkoinen kontrollikohortti), maksansiirtoon (LT) saakka (2017–2025)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmään, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (Ulkoinen kontrollikohortti), maksansiirtoon (LT) saakka (2017–2025)
|
|
|
Osio B: Potilaiden osuus, jotka saavat maksansiirron (LT)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) aina LT:hen asti (2017–2025)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai SBD:n päivämäärästä (Ulkoinen kontrollikohortti) aina LT:hen asti (2017–2025)
|
|
|
Osa A: Potilaiden osuus, joilla esiintyy kirurgista sappitien ohittamista (SBD)
Aikaikkuna: Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmässä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (ulkoinen kontrollikohortti), SBD:hen asti (2017–2025)
|
Ensimmäisen odevixibat-hoidon päivämäärästä (Odevixibat-kohortti) tai ensimmäisen rekisterimerkinnän päivämäärästä NAPPED-ryhmässä, jossa OvEC-kohortin kelpoisuuskriteerit täyttyivät (ulkoinen kontrollikohortti), SBD:hen asti (2017–2025)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 26. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-60240-458
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja siihen liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan ja kaikki siihen tehdyt muutokset, annotoidun tapausraportointilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjoja muokataan suojaamaan tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyttä.
IPD-jaon aikakehys
Mikäli soveltuu, kelvollisten tutkimusten tiedot ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä ja jakoprosessista on saatavilla täällä (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .