Retrospektivní observační studie výsledků léčby odevixibatem u pacientů s PFIC ve srovnání s externí kontrolní kohortou (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
27. května 2026 aktualizováno: Ipsen
Analýza účinku odevixibatu (A4250) ve srovnání s externí kontrolou na klinické výsledky u pacientů s PFIC (Odevixibat versus externí kontrola [OvEC]-PFIC)
Progresivní familiární intrahepatální cholestáza (PFIC) je vzácné dědičné onemocnění jater, které způsobuje hromadění žlučových kyselin v játrech. To může vést k silnému svědění (pruritus), špatnému spánku, zhoršenému růstu, poškození jater a v některých případech k nutnosti chirurgického zákroku nebo transplantace jater.
Cílem této neintervenční, retrospektivní studie je porovnat dlouhodobé zdravotní výsledky u pacientů s PFIC. Srovnání probíhá mezi pacienty, kteří dostávali odevixibat ve dvou klinických studiích s odevixibatem (studie A4250-005 a A4250-008), a vyrovnanou, vyváženou externí kontrolní kohortou pacientů s PFIC z registru Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED), kteří nebyli léčeni odevixibatem (nebo jinými inhibitory ileálního transportéru žlučových kyselin [IBAT]). Výsledky jako transplantace jater, úmrtí a chirurgická biliární diverze (SBD) budou zkoumány, aby bylo lépe pochopeno, jak se léčba odevixibatem srovnává s přirozeným průběhem PFIC. Tato studie si klade za cíl poskytnout robustní srovnávací hodnocení dlouhodobých klinických výsledků s odevixibatem.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Detailní popis
Tato analýza studie se skládá ze dvou částí: Část A vyhodnotí účinek odevixibatu na klinické výsledky u pacientů bez předchozího SBD (tj. SBD-naivních), kteří byli léčeni odevixibatem, ve srovnání s externími kontrolami SBD-naivními, které nebyly léčeny odevixibatem; Část B vyhodnotí účinek odevixibatu na klinické výsledky porovnáním výsledků u pacientů bez předchozího SBD, kteří byli léčeni odevixibatem, s externími kontrolami, které podstoupily SBD a nebyly léčeny odevixibatem.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Not applicable - retrospective secondary use of data
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studijní populace zahrnuje pacienty jakéhokoli věku (děti i dospělé) s geneticky potvrzenou PFIC, kteří se buď účastnili intervenčních studií s odevixibatem (A4250-005 a A4250-008), nebo jsou zařazeni do retrospektivního registru přirozeného průběhu onemocnění (NAPPED).
Popis
Část A Kritéria způsobilosti: Srovnání pro vyhodnocení účinku odevixibatu versus SBD-naïvní
Kohorta odevixibatu:
- Pacienti léčení odevixibatem ve studii A4250-005 s alespoň jedním hodnocením po podání odevixibatu a bez předchozí transplantace jater (LT) nebo SBD.
NEBO
- Pacienti léčení placebem ve studii A4250-005, kteří poprvé dostali odevixibat v kohortě 1 studie A4250-008 s alespoň jedním hodnocením po podání odevixibatu a splňují další kritéria způsobilosti
NEBO
- Pacienti léčení odevixibatem v kohortě 2 studie A4250-008 s alespoň jedním hodnocením po podání odevixibatu a kteří splňují další kritéria způsobilosti
Externí kontrolní kohorta:
- Mužský nebo ženský pacient v registru NAPPED, který není zařazen do studie A4250-005 nebo A4250-008.
- Pacient musí být naivní vůči inhibitorům IBAT (nedostal předchozí léčbu odevixibatem, maralixibatem nebo jinými inhibitory IBAT).
- Pacienti musí mít klinické genetické potvrzení PFIC (jakéhokoli typu), s výjimkou známých patologických variací genu ABCB11, které předpovídají úplnou absenci proteinu BSEP.
- Pacient má alespoň jednu návštěvu v registru NAPPED (první z nich se stává návštěvou Den 1 pro tuto kohortu), kde splňuje kritéria způsobilosti
- Pacienti musí být z regionů, které se účastnily studie A4250-008.
Část B Kritéria způsobilosti: Srovnání pro vyhodnocení účinku odevixibatu versus SBD Kohorta odevixibatu
- Stejné jako v části A
Externí kontrolní kohorta:
- Mužský nebo ženský pacient v registru NAPPED s klinickou diagnózou PFIC (jakéhokoli typu) a není zařazen do studie A4250-005 nebo A4250-008.
- Pacient musí být naivní vůči inhibitorům IBAT (nedostal předchozí léčbu odevixibatem, maralixibatem nebo jinými inhibitory IBAT).
- Pacient musí mít klinické genetické potvrzení PFIC (jakéhokoli typu), s výjimkou známých patologických variací genu ABCB11, které předpovídají úplnou absenci proteinu BSEP;
- Pacient podstoupil SBD (datum operace se stává návštěvou Den 1 pro tuto kohortu), ale dříve nepodstoupil transplantaci jater (LT).
- Pacient splňuje další kritéria způsobilosti.
- Pacienti musí být z regionů, které se účastnily studie A4250-008.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Odevixibat Kohorta
Účastníci, kteří byli léčeni odevixibatem ze dvou klinických studií odevixibatu (studie A4250-005 a A4250-008). Kritéria způsobilosti pro analýzy části A a části B jsou popsána v části Způsobilost.
|
|
Externí kontrolní kohorta
Účastníci, kteří nebyli léčeni odevixibatem ani žádným jiným inhibitorem IBAT z registru NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) Kritéria způsobilosti pro analýzy části A a části B jsou popsána v části Kritéria způsobilosti.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Přežití bez transplantace jater (LTFS)
Časové okno: Od data prvního podání odevixibatu nebo od data prvního zápisu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti kohorty OvEC, do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
Definováno jako doba od dne 1 do prvního výskytu některé z následujících klinických událostí: Úmrtí (jakákoli příčina); Transplantace jater (LT)
|
Od data prvního podání odevixibatu nebo od data prvního zápisu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti kohorty OvEC, do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
|
Část B: Doba přežití bez transplantace jater (LTFS)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
Jak je definováno v části A
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Část A: Bezpříznakové přežití (EFS)
Časové okno: Od data prvního podání odevixibatu nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti kohorty OvEC, do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
Definováno jako doba od 1. dne do prvního výskytu následujícího: LT; Úmrtí; Chirurgická diverze žlučových cest (SBD, typ operace, která přesměruje tok žluči tak, aby se méně vracela do jater)
|
Od data prvního podání odevixibatu nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti kohorty OvEC, do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
|
Část A: Chirurgická bezpříznaková doba přežití bez žlučové diverze (DFS)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem nebo od data prvního záznamu v registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria pro zařazení do kohorty OvEC, do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
Definováno jako doba od 1. dne do prvního výskytu následujícího: SBD; úmrtí (jakékoli příčiny)
|
Od data první léčby odevixibatem nebo od data prvního záznamu v registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria pro zařazení do kohorty OvEC, do prvního výskytu definované události nebo posledního dostupného sledování (2017–2025)
|
|
Část A: Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního zápisu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti pro kohortu OvEC (kohorta externí kontroly), až do úmrtí (z jakékoli příčiny) (2017–2025)
|
Definováno jako doba od 1. dne do úmrtí (z jakékoli příčiny)
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního zápisu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti pro kohortu OvEC (kohorta externí kontroly), až do úmrtí (z jakékoli příčiny) (2017–2025)
|
|
Část B: Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta odevixibatu) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do úmrtí (jakákoli příčina) (2017–2025)
|
Jak je definováno pro část A
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta odevixibatu) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do úmrtí (jakákoli příčina) (2017–2025)
|
|
Část A: Čas do progrese do terminálního stadia jaterního onemocnění (ESLD)
Časové okno: Od data prvního podání léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti pro kohortu OvEC (kohorta externí kontroly), až do ESLD (2017–2025)
|
Definováno jako čas od 1. dne do prvního výskytu počtu trombocytů pod 150 000/mm³ kdykoli před transplantací jater
|
Od data prvního podání léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti pro kohortu OvEC (kohorta externí kontroly), až do ESLD (2017–2025)
|
|
Část B: Doba do progrese do terminálního stadia onemocnění jater (ESLD)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do ESLD (2017–2025)
|
Jak je definováno pro část A
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do ESLD (2017–2025)
|
|
Část A: Podíl pacientů, kteří zemřeli
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti pro kohortu OvEC (kohorta externí kontroly), až do úmrtí (jakékoli příčiny) (2017–2025)
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti pro kohortu OvEC (kohorta externí kontroly), až do úmrtí (jakékoli příčiny) (2017–2025)
|
|
|
Část B: Podíl pacientů, kteří zemřeli
Časové okno: Od data prvního podání odevixibatu (kohorta Odevixibat) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) až do úmrtí (z jakékoli příčiny) (2017–2025)
|
Od data prvního podání odevixibatu (kohorta Odevixibat) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) až do úmrtí (z jakékoli příčiny) (2017–2025)
|
|
|
Část A: Podíl pacientů, kteří podstoupí transplantaci jater (LT)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria pro zařazení do kohorty OvEC (kohorta externí kontroly), do LT (2017-2025)
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria pro zařazení do kohorty OvEC (kohorta externí kontroly), do LT (2017-2025)
|
|
|
Část B: Podíl pacientů, kteří podstoupí transplantaci jater (TJ)
Časové okno: Od data prvního podání odevixibatu (kohorta odevixibatu) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do LT (2017–2025)
|
Od data prvního podání odevixibatu (kohorta odevixibatu) nebo od data SBD (externí kontrolní kohorta) do LT (2017–2025)
|
|
|
Část A: Podíl pacientů, u kterých dojde k chirurgické biliární diverzi (SBD)
Časové okno: Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti kohorty OvEC (kohorta externí kontroly), až do SBD (2017–2025)
|
Od data první léčby odevixibatem (kohorta Odevixibat) nebo od data prvního záznamu do registru skupiny NAPPED, kde byly splněny kritéria způsobilosti kohorty OvEC (kohorta externí kontroly), až do SBD (2017–2025)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. dubna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
27. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLIN-60240-458
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k datům na úrovni pacienta a souvisejícím studijním dokumentům včetně zprávy z klinické studie, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře případové zprávy, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad.
Data na úrovni pacienta budou anonymizována a studijní dokumenty budou redigovány za účelem ochrany soukromí účastníků studie.
Časový rámec sdílení IPD
V případech, kdy je to vhodné, jsou data z příslušných studií k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léčiva a indikace v USA a/nebo EU.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Další podrobnosti o kritériích sdílení společnosti Ipsen a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .