Retrospectief Observationeel Onderzoek naar Odevixibat-Resultaten bij Patiënten met PFIC Versus een Externe Controlecohort (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)

Deel A Geschiktheid: Vergelijkingen om het effect van Odevixibat versus SBD-naïef te evalueren

Odevixibat Cohort:

• Patiënten behandeld met odevixibat in A4250-005 met ten minste één beoordeling na odevixibat en die geen eerdere LT of SBD hadden.

OF

• Patiënten behandeld met placebo in A4250-005, kregen eerst odevixibat in Cohort 1 van A4250-008 met ten minste één beoordeling na odevixibat, en voldoen aan de aanvullende geschiktheidscriteria

OF

• Patiënten behandeld met odevixibat in Cohort 2 van A4250-008 met ten minste één beoordeling na odevixibat en die voldoen aan de aanvullende geschiktheidscriteria

Extern Controle Cohort:

• Een mannelijke of vrouwelijke patiënt in het NAPPED-register die niet is ingeschreven in A4250-005 of A4250-008.
• De patiënt moet IBAT-remmer-naïef zijn (heeft geen eerdere behandeling gehad met odevixibat, maralixibat of andere IBAT-remmers).
• Patiënten moeten klinische genetische bevestiging hebben van PFIC (elk type), met uitzondering van bekende pathologische varianten van het ABCB11-gen die volledige afwezigheid van het BSEP-eiwit voorspellen.
• De patiënt heeft ten minste één bezoek in NAPPED (waarvan de eerste het Dag 1-bezoek wordt voor dit cohort) waar ze voldoen aan de geschiktheidscriteria
• Patiënten moeten zich bevinden in de regio's die deelnamen aan A4250-008.

Deel B Geschiktheid: Vergelijkingen om het effect van Odevixibat versus SBD te evalueren Odevixibat Cohort

• Hetzelfde als Deel A

Extern Controle Cohort:

• Een mannelijke of vrouwelijke patiënt in het NAPPED-register met een klinische diagnose van PFIC (elk type) en niet ingeschreven in A4250-005 of A4250-008.
• De patiënt moet IBAT-remmer-naïef zijn (heeft geen eerdere behandeling gehad met odevixibat, maralixibat of andere IBAT-remmers).
• Patiënt moet klinische genetische bevestiging hebben van PFIC (elk type), met uitzondering van bekende pathologische varianten van het ABCB11-gen die volledige afwezigheid van het BSEP-eiwit voorspellen;
• De patiënt onderging SBD (de datum van de operatie wordt het Dag 1-bezoek voor dit cohort) maar onderging eerder geen LT.
• De patiënt voldoet aan de aanvullende geschiktheidscriteria.
• Patiënten moeten zich bevinden in de regio's die deelnamen aan A4250-008.