关于奥德维昔巴特（Odevixibat）在PFIC患者中疗效与外部对照组结果的回顾性观察研究（OvEC-PFIC） (OvEC-PFIC)

A部分资格：评估Odevixibat与SBD初治患者的比较效果

Odevixibat队列：

• 在A4250-005研究中接受odevixibat治疗、至少有一次odevixibat治疗后评估且既往未接受肝移植或SBD的患者。

或

• 在A4250-005研究中接受安慰剂治疗、首次在A4250-008研究队列1中接受odevixibat治疗、至少有一次odevixibat治疗后评估且符合额外资格标准的患者。

或

• 在A4250-008研究队列2中接受odevixibat治疗、至少有一次odevixibat治疗后评估且符合额外资格标准的患者。

外部对照队列：

• NAPPED登记库中未参与A4250-005或A4250-008研究的男性或女性患者。
• 患者必须为IBAT抑制剂初治（既往未接受过odevixibat、maralixibat或其他IBAT抑制剂治疗）。
• 患者必须具有PFIC（任何类型）的临床基因确认，不包括已知预测BSEP蛋白完全缺失的ABCB11基因病理变异。
• 患者在NAPPED中至少有一次访视（首次访视作为本队列的第1天访视）符合资格标准。
• 患者必须位于参与A4250-008研究的地区。

B部分资格：评估Odevixibat与SBD患者的比较效果

Odevixibat队列：

• 与A部分相同

外部对照队列：

• NAPPED登记库中临床诊断为PFIC（任何类型）且未参与A4250-005或A4250-008研究的男性或女性患者。
• 患者必须为IBAT抑制剂初治（既往未接受过odevixibat、maralixibat或其他IBAT抑制剂治疗）。
• 患者必须具有PFIC（任何类型）的临床基因确认，不包括已知预测BSEP蛋白完全缺失的ABCB11基因病理变异。
• 患者接受过SBD（手术日期作为本队列的第1天访视）但既往未接受肝移植。
• 患者符合额外资格标准。
• 患者必须位于参与A4250-008研究的地区。