Estudio Observacional Retrospectivo de los Resultados de Odevixibat en Pacientes con PFIC Frente a una Cohorte de Control Externa (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
27 de mayo de 2026 actualizado por: Ipsen
Análisis del efecto de odevixibat (A4250) frente a controles externos sobre los resultados clínicos en pacientes con PFIC (Odevixibat frente a control externo [OvEC]-PFIC)
La colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) es una enfermedad hepática hereditaria rara que provoca una acumulación de ácidos biliares en el hígado. Esto puede llevar a picor intenso (prurito), sueño deficiente, crecimiento alterado, daño hepático y, en algunos casos, a la necesidad de cirugía o trasplante de hígado.
El propósito de este estudio no intervencionista y retrospectivo es comparar los resultados de salud a largo plazo en pacientes con PFIC. La comparación se realiza entre pacientes que recibieron odevixibat en dos ensayos clínicos de odevixibat (Estudios A4250-005 y A4250-008) y una cohorte de control externo alineada y equilibrada de pacientes con PFIC del registro NAPPED (Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion) que no fueron tratados con odevixibat (ni con otros inhibidores del transportador ileal de ácidos biliares [IBAT]). Se examinarán resultados como el trasplante de hígado, la muerte y la desviación biliar quirúrgica (SBD) para comprender mejor cómo se compara el tratamiento con odevixibat con el curso natural de la PFIC. Este estudio tiene como objetivo proporcionar una evaluación comparativa sólida de los resultados clínicos a largo plazo con odevixibat.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Descripción detallada
Este análisis del estudio consta de dos partes: la Parte A evaluará el efecto de odevixibat en los resultados clínicos en pacientes sin SBD previo (es decir, sin experiencia con SBD) que fueron tratados con odevixibat frente a controles externos sin experiencia con SBD que no fueron tratados con odevixibat; la Parte B evaluará el efecto de odevixibat en los resultados clínicos comparando los resultados en pacientes sin SBD previo que fueron tratados con odevixibat frente a controles externos que se sometieron a SBD y no fueron tratados con odevixibat.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia
- Not applicable - retrospective secondary use of data
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio incluye pacientes de cualquier edad (pediátricos y adultos) con PFIC confirmada genéticamente que han participado en ensayos de intervención con odevixibat (A4250-005 y A4250-008) o están incluidos en el registro retrospectivo de historia natural (NAPPED).
Descripción
Elegibilidad de la Parte A: Comparaciones para evaluar el efecto de odevixibat frente a SBD-naïve
Cohorte de Odevixibat:
- Pacientes tratados con odevixibat en A4250-005 con al menos una evaluación posterior a odevixibat y que no tuvieron LT o SBD previos.
O
- Pacientes tratados con placebo en A4250-005, que recibieron odevixibat por primera vez en la Cohorte 1 de A4250-008 con al menos una evaluación posterior a odevixibat, y cumplen los criterios de elegibilidad adicionales.
O
- Pacientes tratados con odevixibat en la Cohorte 2 de A4250-008 con al menos una evaluación posterior a odevixibat y que cumplen los criterios de elegibilidad adicionales.
Cohorte de Control Externo:
- Un paciente masculino o femenino en el registro NAPPED no inscrito en A4250-005 o A4250-008.
- El paciente debe ser naïve a inhibidores de IBAT (no ha recibido tratamiento previo con odevixibat, maralixibat u otros inhibidores de IBAT).
- Los pacientes deben tener confirmación genética clínica de PFIC (cualquier tipo), excluyendo variaciones patológicas conocidas del gen ABCB11 que predigan la ausencia completa de la proteína BSEP.
- El paciente tiene al menos una visita en NAPPED (la primera de las cuales se convierte en la visita del Día 1 para esta cohorte) donde cumplen los criterios de elegibilidad.
- Los pacientes deben estar en las regiones que participaron en A4250-008.
Elegibilidad de la Parte B: Comparaciones para evaluar el efecto de odevixibat frente a SBD Cohorte de Odevixibat
- Igual que la Parte A
Cohorte de Control Externo:
- Un paciente masculino o femenino en el registro NAPPED con diagnóstico clínico de PFIC (cualquier tipo) y no inscrito en A4250-005 o A4250-008.
- El paciente debe ser naïve a inhibidores de IBAT (no ha recibido tratamiento previo con odevixibat, maralixibat u otros inhibidores de IBAT).
- El paciente debe tener confirmación genética clínica de PFIC (cualquier tipo), excluyendo variaciones patológicas conocidas del gen ABCB11 que predigan la ausencia completa de la proteína BSEP;
- El paciente se sometió a SBD (la fecha de la cirugía se convierte en la visita del Día 1 para esta cohorte) pero no se sometió previamente a un LT.
- El paciente cumple los criterios de elegibilidad adicionales.
- Los pacientes deben estar en las regiones que participaron en A4250-008.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Cohorte de Odevixibat
Los participantes que fueron tratados con odevixibat a partir de dos ensayos clínicos de odevixibat (Estudios A4250-005 y A4250-008). Los criterios de elegibilidad para los análisis de la Parte A y la Parte B se describen en la sección de Elegibilidad.
|
|
Cohorte de Control Externa
Los participantes que no fueron tratados con odevixibat ni con ningún otro inhibidor de IBAT del registro NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) Los criterios de elegibilidad para los análisis de la Parte A y la Parte B se describen en la sección de Elegibilidad.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parte A: Supervivencia sin trasplante hepático (LTFS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat o desde la fecha de la primera entrada en el registro del grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC, hasta la primera aparición del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
Definido como el tiempo desde el Día 1 hasta la primera aparición de cualquiera de los siguientes eventos clínicos: Muerte (cualquier causa); Trasplante de Hígado (LT)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat o desde la fecha de la primera entrada en el registro del grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC, hasta la primera aparición del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
|
Parte B: Supervivencia libre de trasplante hepático (SLTH)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha del SBD (Cohorte de control externo) hasta la primera aparición del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
Como se define para la Parte A
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha del SBD (Cohorte de control externo) hasta la primera aparición del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parte A: Supervivencia libre de eventos (SLE)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat o desde la fecha del primer registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC, hasta la primera ocurrencia del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
Definido como el tiempo desde el Día 1 hasta la primera aparición de lo siguiente: LT; Muerte; Derivación biliar quirúrgica (SBD, un tipo de cirugía que redirige el flujo de bilis para que menos cantidad regrese al hígado)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat o desde la fecha del primer registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC, hasta la primera ocurrencia del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
|
Parte A: Supervivencia libre de derivación biliar quirúrgica (DFS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat o desde la fecha de la primera entrada en el registro del grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC, hasta la primera ocurrencia del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
Definido como el tiempo desde el Día 1 hasta la primera aparición de lo siguiente: SBD; Muerte (cualquier causa)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat o desde la fecha de la primera entrada en el registro del grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC, hasta la primera ocurrencia del evento definido o el último seguimiento disponible (2017-2025)
|
|
Parte A: Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte control externo), hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)
|
Definido como el tiempo desde el Día 1 hasta la muerte (cualquier causa)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte control externo), hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)
|
|
Parte B: Supervivencia global (OS)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de SBD (cohorte de control externo) hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)
|
Como se define para la Parte A
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de SBD (cohorte de control externo) hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)
|
|
Parte A: Tiempo hasta la progresión a Enfermedad Hepática en Etapa Terminal (EHET)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de Control Externo), hasta ESLD (2017-2025)
|
Definido como el tiempo desde el día 1 hasta la primera aparición de un recuento de plaquetas inferior a 150.000/mm³ en cualquier momento anterior al trasplante de hígado
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de Control Externo), hasta ESLD (2017-2025)
|
|
Parte B: Tiempo hasta la progresión a enfermedad hepática en estadio terminal (ESLD)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha del SBD (Cohorte de control externo) hasta ESLD (2017-2025)
|
Como se define para la Parte A
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha del SBD (Cohorte de control externo) hasta ESLD (2017-2025)
|
|
Parte A: Proporción de pacientes que fallecieron
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de control externo), hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de control externo), hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)
|
|
|
Parte B: Proporción de pacientes que fallecieron
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de SBD (cohorte de control externa) hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)]
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de SBD (cohorte de control externa) hasta la muerte (cualquier causa) (2017-2025)]
|
|
|
Parte A: Proporción de pacientes que experimentan Trasplante Hepático (TH)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de control externo), hasta el trasplante hepático (2017-2025)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro en el grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de control externo), hasta el trasplante hepático (2017-2025)
|
|
|
Parte B: Proporción de pacientes que experimentan Trasplante Hepático (TH)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de SBD (cohorte de control externo) hasta el trasplante hepático (2017-2025)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de SBD (cohorte de control externo) hasta el trasplante hepático (2017-2025)
|
|
|
Parte A: Proporción de pacientes que experimentan desvío biliar quirúrgico (DBQ)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro del grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de control externo), hasta SBD (2017-2025)
|
Desde la fecha del primer tratamiento con odevixibat (Cohorte de Odevixibat) o desde la fecha de la primera entrada en el registro del grupo NAPPED donde se cumplieron los criterios de elegibilidad de la cohorte OvEC (Cohorte de control externo), hasta SBD (2017-2025)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
27 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLIN-60240-458
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel de paciente y a los documentos relacionados con el estudio, incluidos el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con cualquier enmienda, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se editarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando sea aplicable, los datos de los estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento estudiado y la indicación hayan sido aprobados en EE. UU. y/o la UE.
Criterios de acceso compartido de IPD
Aquí están disponibles más detalles sobre los criterios y el proceso de intercambio de datos de Ipsen (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .