Retrospektiv Observationsstudie af Odevixibat-Resultater hos Patienter med PFIC Sammenlignet med en Ekstern Kontrolkohorte (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)

Del A Berettigelse: Sammenligninger for at vurdere effekten af odevixibat versus SBD-naïve

Odevixibat-kohorte:

• Patienter behandlet med odevixibat i A4250-005 med mindst én post-odevixibat-vurdering og som ikke tidligere havde LT eller SBD.

ELLER

• Patienter behandlet med placebo i A4250-005, først modtog odevixibat i Kohorte 1 af A4250-008 med mindst én post-odevixibat-vurdering og opfylder de yderligere berettigelseskriterier

ELLER

• Patienter behandlet med odevixibat i Kohorte 2 af A4250-008 med mindst én post-odevixibat-vurdering og som opfylder de yderligere berettigelseskriterier

Ekstern kontrolkohorte:

• En mandlig eller kvindelig patient i NAPPED-registret, der ikke er tilmeldt A4250-005 eller A4250-008.
• Patienten skal være IBAT-hæmmer-naïve (har ikke modtaget tidligere behandling med odevixibat, maralixibat eller andre IBAT-hæmmere).
• Patienter skal have klinisk genetisk bekræftelse af PFIC (enhver type), undtagen kendte patologiske variationer af ABCB11-genet, der forudsiger fuldstændig fravær af BSEP-proteinet.
• Patienten har mindst ét besøg i NAPPED (hvoraf det første bliver Dag 1-besøget for denne kohorte), hvor de opfylder berettigelseskriterierne
• Patienter skal være i regionerne, der deltog i A4250-008.

Del B Berettigelse: Sammenligninger for at vurdere effekten af odevixibat versus SBD Odevixibat-kohorte

• Samme som Del A

Ekstern kontrolkohorte:

• En mandlig eller kvindelig patient i NAPPED-registret med klinisk diagnose af PFIC (enhver type) og ikke tilmeldt A4250-005 eller A4250-008.
• Patienten skal være IBAT-hæmmer-naïve (har ikke modtaget tidligere behandling med odevixibat, maralixibat eller andre IBAT-hæmmere).
• Patienten skal have klinisk genetisk bekræftelse af PFIC (enhver type), undtagen kendte patologiske variationer af ABCB11-genet, der forudsiger fuldstændig fravær af BSEP-proteinet;
• Patienten gennemgik SBD (operationsdatoen bliver Dag 1-besøget for denne kohorte), men har ikke tidligere gennemgået en LT.
• Patienten opfylder de yderligere berettigelseskriterier.
• Patienter skal være i regionerne, der deltog i A4250-008.