Retrospektive Beobachtungsstudie der Behandlungsergebnisse von Odevixibat bei Patienten mit PFIC im Vergleich zu einer externen Kontrollkohorte (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)
27. Mai 2026 aktualisiert von: Ipsen
Analyse der Wirkung von Odevixibat (A4250) im Vergleich zu externen Kontrollen auf klinische Ergebnisse bei Patienten mit PFIC (Odevixibat Versus External Control [OvEC]-PFIC)
Die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist eine seltene erbliche Lebererkrankung, die zu einer Anreicherung von Gallensäuren in der Leber führt. Dies kann zu starkem Juckreiz (Pruritus), schlechtem Schlaf, beeinträchtigtem Wachstum, Leberschäden und in einigen Fällen zum Bedarf an einer Operation oder Lebertransplantation führen.
Zweck dieser nicht-interventionellen, retrospektiven Studie ist der Vergleich langfristiger Gesundheitsergebnisse bei Patienten mit PFIC. Der Vergleich erfolgt zwischen Patienten, die Odevixibat in zwei Odevixibat-Studien (Studien A4250-005 und A4250-008) erhielten, und einer abgestimmten, ausgeglichenen externen Kontrollkohorte von Patienten mit PFIC aus dem Natural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED)-Register, die nicht mit Odevixibat (oder anderen ilealen Gallensäuretransporter-[IBAT]-Inhibitoren) behandelt wurden. Ergebnisse wie Lebertransplantation, Tod und chirurgische Gallenableitung (SBD) werden untersucht, um besser zu verstehen, wie die Behandlung mit Odevixibat im Vergleich zum natürlichen Verlauf von PFIC abschneidet. Diese Studie zielt darauf ab, eine robuste vergleichende Bewertung langfristiger klinischer Ergebnisse mit Odevixibat bereitzustellen.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Detaillierte Beschreibung
Diese Studienanalyse besteht aus zwei Teilen: Teil A wird die Wirkung von Odevixibat auf klinische Ergebnisse bei Patienten ohne vorherige SBD (d.h. SBD-naive) bewerten, die mit Odevixibat behandelt wurden, im Vergleich zu SBD-naiven externen Kontrollen, die nicht mit Odevixibat behandelt wurden; Teil B wird die Wirkung von Odevixibat auf klinische Ergebnisse bewerten, indem die Ergebnisse bei Patienten ohne vorherige SBD, die mit Odevixibat behandelt wurden, mit externen Kontrollen verglichen werden, die eine SBD durchliefen und nicht mit Odevixibat behandelt wurden.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
200
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
Paris, Frankreich
- Not applicable - retrospective secondary use of data
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation umfasst Patienten jeden Alters (pädiatrisch und erwachsen) mit genetisch bestätigtem PFIC, die entweder an Odevixibat-Interventionsstudien (A4250-005 und A4250-008) teilgenommen haben oder im retrospektiven natürlichen Verlaufsregister (NAPPED) enthalten sind.
Beschreibung
Teil A Berechtigung: Vergleiche zur Bewertung der Wirkung von Odevixibat gegenüber SBD-naiv
Odevixibat-Kohorte:
- Patienten, die in A4250-005 mit Odevixibat behandelt wurden, mit mindestens einer Bewertung nach Odevixibat und die zuvor keine LT oder SBD hatten.
ODER
- Patienten, die in A4250-005 mit Placebo behandelt wurden, erstmals Odevixibat in Kohorte 1 von A4250-008 erhielten, mit mindestens einer Bewertung nach Odevixibat und die zusätzlichen Berechtigungskriterien erfüllen
ODER
- Patienten, die in Kohorte 2 von A4250-008 mit Odevixibat behandelt wurden, mit mindestens einer Bewertung nach Odevixibat und die die zusätzlichen Berechtigungskriterien erfüllen
Externe Kontrollkohorte:
- Ein männlicher oder weiblicher Patient im NAPPED-Register, der nicht in A4250-005 oder A4250-008 eingeschlossen ist.
- Der Patient muss IBAT-Inhibitor-naiv sein (hat zuvor keine Behandlung mit Odevixibat, Maralixibat oder anderen IBAT-Inhibitoren erhalten).
- Patienten müssen eine klinisch-genetische Bestätigung von PFIC (jeglicher Art) haben, ausgenommen bekannte pathologische Variationen des ABCB11-Gens, die das vollständige Fehlen des BSEP-Proteins vorhersagen.
- Der Patient hat mindestens einen Besuch in NAPPED (der erste davon wird zum Tag-1-Besuch für diese Kohorte), bei dem er die Berechtigungskriterien erfüllt
- Patienten müssen in den Regionen sein, die an A4250-008 teilgenommen haben.
Teil B Berechtigung: Vergleiche zur Bewertung der Wirkung von Odevixibat gegenüber SBD Odevixibat-Kohorte
- Gleich wie Teil A
Externe Kontrollkohorte:
- Ein männlicher oder weiblicher Patient im NAPPED-Register mit klinischer Diagnose von PFIC (jeglicher Art) und nicht in A4250-005 oder A4250-008 eingeschlossen.
- Der Patient muss IBAT-Inhibitor-naiv sein (hat zuvor keine Behandlung mit Odevixibat, Maralixibat oder anderen IBAT-Inhibitoren erhalten).
- Patient muss eine klinisch-genetische Bestätigung von PFIC (jeglicher Art) haben, ausgenommen bekannte pathologische Variationen des ABCB11-Gens, die das vollständige Fehlen des BSEP-Proteins vorhersagen;
- Der Patient unterzog sich einer SBD (das Datum der Operation wird zum Tag-1-Besuch für diese Kohorte), hatte aber zuvor keine LT.
- Der Patient erfüllt die zusätzlichen Berechtigungskriterien.
- Patienten müssen in den Regionen sein, die an A4250-008 teilgenommen haben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Odevixibat-Kohorte
Teilnehmer, die in zwei Odevixibat-Studien (Studien A4250-005 und A4250-008) mit Odevixibat behandelt wurden. Die Einschlusskriterien für die Analysen von Teil A und Teil B sind im Abschnitt 'Eligibility' beschrieben.
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Externe Kontrollkohorte
Teilnehmer, die nicht mit Odevixibat oder einem anderen IBAT-Inhibitor aus dem NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED)-Register behandelt wurden. Die Eignungskriterien für die Analysen von Teil A und Teil B werden im Abschnitt Eignung beschrieben.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Teil A: Lebertransplantatfreies Überleben (LTFS)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, in der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt waren, bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder der letzten verfügbaren Nachbeobachtung (2017–2025)
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Definiert als Zeit von Tag 1 bis zum ersten Auftreten eines der folgenden klinischen Ereignisse: Tod (jeglicher Ursache); Lebertransplantation (LT)
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, in der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt waren, bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder der letzten verfügbaren Nachbeobachtung (2017–2025)
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Teil B: Überleben ohne Lebertransplantation (LTFS)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum der SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder dem letzten verfügbaren Nachbeobachtungszeitraum (2017-2025)
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Wie für Teil A definiert
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum der SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder dem letzten verfügbaren Nachbeobachtungszeitraum (2017-2025)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Teil A: Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: Von dem Datum der ersten Odevixibat-Behandlung oder von dem Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt wurden, bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder der letzten verfügbaren Nachbeobachtung (2017-2025)
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Definiert als die Zeit von Tag 1 bis zum ersten Auftreten der folgenden Ereignisse: LT; Tod; chirurgische Gallenablenkung (SBD, eine Art von Operation, bei der der Gallenfluss umgeleitet wird, sodass weniger davon in die Leber zurückfließt)
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Von dem Datum der ersten Odevixibat-Behandlung oder von dem Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt wurden, bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder der letzten verfügbaren Nachbeobachtung (2017-2025)
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Teil A: Chirurgisches gallenwegsdiversionsfreies Überleben (DFS)
Zeitfenster: Ab dem Datum der ersten Odevixibat-Behandlung oder ab dem Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, in der die OvEC-Kohorteneinschlusskriterien erfüllt wurden, bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder bis zur letzten verfügbaren Nachbeobachtung (2017-2025)
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Definiert als die Zeit vom Tag 1 bis zum ersten Auftreten eines der folgenden Ereignisse: SBD; Tod (jeglicher Ursache)
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Ab dem Datum der ersten Odevixibat-Behandlung oder ab dem Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, in der die OvEC-Kohorteneinschlusskriterien erfüllt wurden, bis zum ersten Auftreten des definierten Ereignisses oder bis zur letzten verfügbaren Nachbeobachtung (2017-2025)
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Teil A: Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorteneinschlusskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)
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Definiert als Zeit von Tag 1 bis zum Tod (jeglicher Ursache)
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorteneinschlusskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)
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Teil B: Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)
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Wie für Teil A definiert
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)
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Teil A: Zeit bis zum Fortschreiten zu Endstadium Lebererkrankung (ESLD)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorteneignungskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zu ESLD (2017-2025)
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Definiert als die Zeit von Tag 1 bis zum ersten Auftreten einer Thrombozytenzahl unter 150.000/mm³ zu einem beliebigen Zeitpunkt vor der LT
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorteneignungskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zu ESLD (2017-2025)
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Teil B: Zeit bis zum Fortschreiten zum Endstadium der Lebererkrankung (ESLD)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum ESLD (2017-2025)
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Wie für Teil A definiert
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum ESLD (2017-2025)
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Teil A: Anteil der Patienten, die verstorben sind
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, in der die OvEC-Kohortenzulassungskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, in der die OvEC-Kohortenzulassungskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)
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Teil B: Anteil der Patienten, die verstarben
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)]
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des SBD (externe Kontrollkohorte) bis zum Tod (jeglicher Ursache) (2017-2025)]
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Teil A: Anteil der Patienten, bei denen eine Lebertransplantation (LT) auftritt
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zur LT (2017-2025)
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt wurden (externe Kontrollkohorte), bis zur LT (2017-2025)
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Teil B: Anteil der Patienten, die eine Lebertransplantation (LT) erhalten
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum der SBD (externe Kontrollkohorte) bis zur LT (2017-2025)
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum der SBD (externe Kontrollkohorte) bis zur LT (2017-2025)
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Teil A: Anteil der Patienten, bei denen eine chirurgische Gallenableitung (SBD) auftritt
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt waren (externe Kontrollkohorte), bis SBD (2017-2025)
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Vom Datum der ersten Odevixibat-Behandlung (Odevixibat-Kohorte) oder vom Datum des ersten Registereintrags in die NAPPED-Gruppe, bei der die OvEC-Kohorten-Eignungskriterien erfüllt waren (externe Kontrollkohorte), bis SBD (2017-2025)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. April 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. August 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
30. September 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. März 2026
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. März 2026
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. März 2026
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Mai 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. Mai 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CLIN-60240-458
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können Zugang zu Patientendaten auf Einzelpatientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, der annotierten Fallberichtsformulare, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen.
Patientendaten auf Einzelpatientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Wo zutreffend, sind Daten aus geeigneten Studien verfügbar, 6 Monate nachdem das untersuchte Arzneimittel und die Indikation in den USA und/oder der EU zugelassen wurden.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Weitere Einzelheiten zu den Teilungskriterien und dem Teilungsprozess von Ipsen finden Sie hier (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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