Retrospektiv observasjonsstudie av Odevixibat-resultater hos pasienter med PFIC sammenlignet med en ekstern kontrollkohort (OvEC-PFIC) (OvEC-PFIC)

Del A Kvalifisering: Sammenligninger for å vurdere effekten av Odevixibat kontra SBD-naïve

Odevixibat-kohort:

• Pasienter behandlet med odevixibat i A4250-005 med minst én post-odevixibat vurdering og som ikke hadde tidligere LT eller SBD.

ELLER

• Pasienter behandlet med placebo i A4250-005, som først mottok odevixibat i Kohort 1 av A4250-008 med minst én post-odevixibat vurdering, og som oppfyller de ytterligere kvalifiseringskriteriene

ELLER

• Pasienter behandlet med odevixibat i Kohort 2 av A4250-008 med minst én post-odevixibat vurdering og som oppfyller de ytterligere kvalifiseringskriteriene

Ekstern kontrollkohort:

• En mannlig eller kvinnelig pasient i NAPPED-registeret som ikke er innskrevet i A4250-005 eller A4250-008.
• Pasienten må være IBAT-hemmer-naïve (har ikke mottatt tidligere behandling med odevixibat, maralixibat eller andre IBAT-hemmere).
• Pasienter må ha klinisk genetisk bekreftelse av PFIC (enhver type), unntatt kjente patologiske variasjoner av ABCB11-genet som forutsier fullstendig fravær av BSEP-proteinet.
• Pasienten har minst ett besøk i NAPPED (det første av disse blir dag 1-besøket for denne kohorten) der de oppfyller kvalifiseringskriteriene
• Pasienter må være i regionene som deltok i A4250-008.

Del B Kvalifisering: Sammenligninger for å vurdere effekten av Odevixibat kontra SBD Odevixibat-kohort

• Samme som del A

Ekstern kontrollkohort:

• En mannlig eller kvinnelig pasient i NAPPED-registeret med klinisk diagnose av PFIC (enhver type) og ikke innskrevet i A4250-005 eller A4250-008.
• Pasienten må være IBAT-hemmer-naïve (har ikke mottatt tidligere behandling med odevixibat, maralixibat eller andre IBAT-hemmere).
• Pasienten må ha klinisk genetisk bekreftelse av PFIC (enhver type), unntatt kjente patologiske variasjoner av ABCB11-genet som forutsier fullstendig fravær av BSEP-proteinet;
• Pasienten gjennomgikk SBD (datoen for operasjonen blir dag 1-besøket for denne kohorten) men hadde ikke tidligere gjennomgått en LT.
• Pasienten oppfyller de ytterligere kvalifiseringskriteriene.
• Pasienter må være i regionene som deltok i A4250-008.