4歳から21歳までの小児および若年成人の自閉症スペクトラム障害に対する経鼻インスリン (IN-INS-AUT)
4歳から21歳の自閉症スペクトラム障害における経鼻インスリン投与の観察研究（INS-AUT）
この観察研究は、Kurve Therapeuticsが開発したViaNase™デバイスを使用して、自閉症スペクトラム障害（ASD）の小児および若年成人における経鼻インスリンの実際の使用状況を評価します。 経鼻インスリンは、FDA承認薬の適応外使用であり、参加者の主治医によって日常的な臨床ケアの一環として処方されます。
インスリンは脳のエネルギー代謝に関与するホルモンであり、学習、記憶、行動などの認知プロセスに役割を果たす可能性があります。 新たな研究では、ViaNase™などの特殊なデリバリーシステムを使用した経鼻投与が嗅覚経路および三叉神経経路に沿った輸送を促進し、インスリンが中枢神経系の標的に到達する可能性があることを示唆しています。 この投与方法は、初期研究において、神経発達障害を持つ個人の社会的コミュニケーションおよび機能的転帰の変化と関連しています。
この研究では、ViaNase™デバイスを使用して標準的な臨床ケアの一環として経鼻インスリンを既に受けている、または受けようと計画している4歳から21歳までの約12名の参加者を追跡します。 これは非介入型観察研究であり、研究チームによる治療の割り当てや提供はありません。
参加者は約6か月間にわたり、社会的相互作用、コミュニケーション、反復行動、全体的な機能的発達を含む自閉症関連症状の変化についてモニタリングされます。 さらに、忍容性および報告された有害事象を含む安全性データが収集されます。
本研究の主な目的は、ASD患者におけるViaNase™による経鼻インスリンの安全性プロファイルと潜在的機能的効果をより詳細に特徴づけるための実世界エビデンスを生成し、将来の対照臨床試験の設計に役立てることです。
調査の概要
状態
詳細な説明
これは、自閉症スペクトラム障害（ASD）と診断された小児および若年成人における経鼻インスリンの実世界での使用を評価するために設計された前向き単群観察コホート研究です。
経鼻インスリンは、FDA承認薬の適応外投与経路を表しています。 この研究では、インスリンは日常的な臨床ケアの一環として、参加者の治療医療提供者によって独立して処方・管理されます。 本研究は治療、投与量、投与経路を割り当て、提供、指示することはありません。 すべての臨床判断は研究の外部で行われます。
本研究の目的は、ASD患者における経鼻インスリン使用の安全性、忍容性、および潜在的な臨床的関連性に関する実世界エビデンス（RWE）を収集することです。 中枢神経系におけるインスリンシグナル伝達は、神経発達、シナプス可塑性、認知機能と関連していることが示されています。 経鼻投与は嗅覚および三叉神経経路を介した脳への輸送を促進する可能性があり、初期研究では社会的コミュニケーションや行動転帰の変化との関連が示唆されています。
臨床ケアの一環として経鼻インスリンの投与を受けており、または受ける予定の4歳から21歳の約12名の参加者を登録し、約6ヶ月間前向きに追跡します。 データはベースライン時、継続使用中、および追跡期間中に収集されます。
アウトカム指標には、介護者報告による社会的コミュニケーション、行動、適応機能、および全体的な発達進捗の評価を含みます。 安全性モニタリングには、有害事象、忍容性、および介護者または医療提供者から報告された臨床的に関連する観察の記録を含みます。
本研究は観察研究であり、いかなる介入の前向き割り当ても含みません。 研究チームはインスリンまたは投与デバイスを提供しません。 本研究への参加は臨床ケアに影響を与えません。
本研究の目標は、ASDにおける経鼻インスリン使用の安全性プロファイルと潜在的な臨床的関連性をよりよく理解し、将来の臨床研究に情報を提供するための実世界データを生成することです。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Spring、Texas、アメリカ、77386
- Healing Hope International
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
選定基準:
- 年齢4歳から21歳
- 資格を持つ医療提供者により文書化された自閉症スペクトラム障害（ASD）の臨床診断
- 治療中の医療提供者によって処方された通り、日常的な臨床ケアの一環として経鼻インスリンを現在使用している、または使用を計画している
- ベースライン（該当する場合）の少なくとも4週間前から安定した医学的および行動療法のレジメン
- インフォームドコンセントを提供し、研究関連の評価を完了できる介護者または親／保護者
- 約6ヶ月間にわたる観察データ収集への参加意思
除外基準:
- 血糖コントロールのためにインスリンを必要とする糖尿病の既知の診断
- 反復性低血糖症の病歴、または臨床的に有意な低血糖症のリスク
- インスリンに対する既知の過敏症または有害反応
- 研究担当者の意見において、参加またはデータ解釈を妨げる重大な未管理の医学的状態
- 登録前30日以内の治験薬の使用、または介入的臨床試験への参加
- 介護者が質問票を完了できないことなど、研究評価への信頼できる参加を妨げるいかなる状態
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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鼻内インスリンコホート
この単一の観察コホートには、自閉症スペクトラム障害（ASD）と診断された約12名の小児および若年成人（4歳から21歳）が含まれており、治療担当の医療提供者によって処方された経鼻インスリンを日常的な臨床ケアの一環として使用中または使用予定です。 この研究における経鼻インスリンは、FDA承認薬の適応外使用を表しています。 本研究では、治療、投与量、投与経路を割り当て、提供、指示することはありません。 すべての臨床判断は、参加者の医療提供者が独自に行います。 参加者は、現実世界の臨床環境において約6ヶ月間前向きに追跡調査されます。 関心のある曝露は、経鼻インスリンの使用です。 データ収集には、安全性と忍容性（報告された有害事象を含む）の評価、ならびに社会的コミュニケーション、行動、適応機能、全体的な発達状態などの自閉症関連アウトカムの変化が含まれます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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社会的反応性尺度第2版 (SRS-2) 総合スコアの変化
時間枠：ベースラインから6か月まで
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Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) は、社会的コミュニケーションと自閉症関連行動に関する介護者報告型の評価尺度です。
通常の臨床ケアの一部として経鼻インスリンを使用する参加者において、社会的機能の経時的な変化を評価するために、ベースラインから約6か月後の総合スコアの変化が評価されます。
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ベースラインから6か月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介護者全般印象変化尺度（CGI-C）
時間枠：最大6か月
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介護者は、標準化された全体的印象評価尺度を使用して、参加者の状態の経時的な全体的変化を報告します。
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最大6か月
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Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3)の変化
時間枠：ベースラインから6ヵ月まで
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ヴァインランド-3は、コミュニケーション、日常生活スキル、社会化の領域における適応機能を評価します。
機能的発達を評価するために、標準スコアの経時的な変化が評価されます。
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ベースラインから6ヵ月まで
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有害事象の発生率と忍容性
時間枠：ベースラインから6か月まで
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安全性は、点鼻インスリンの日常使用中に報告された有害事象（鼻の刺激、低血糖症状、およびその他の臨床的に関連する観察を含む）を収集することによって評価されます。
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ベースラインから6か月まで
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反復行動と社会的コミュニケーションの変化（介護者報告）
時間枠：ベースラインから6ヶ月後
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介護者は、構造化された質問票または標準化された報告ツールを用いて、反復行動、コミュニケーション、および社会的相互作用の変化を追跡します。
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ベースラインから6ヶ月後
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Glen Cronett, PhD/MD、CMO Kurve Therapeutics
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Rose, D., Moreno, R.J., Osman, H. et al. Sex specific effects of adoptive Tregs transfer on the brain and periphery in maternal immune activation offspring rescuing immune dysregulation. J Neuroinflammation (2026). https://doi.org/10.1186/s12974-026-03739-w
- Zwanenburg RJ,Bocca G,Ruiter SA,Dillingh JH,Flapper BC,van den Heuvel ER,van Ravenswaaij-Arts CM
- Gao B, Wang S, Wang Y, Shen D, Xue S, Chen C, Cui H, Song C. Low diversity, activity, and density of transposable elements in five avian genomes. Funct Integr Genomics. 2017 Jul;17(4):427-439. doi: 10.1007/s10142-017-0545-0. Epub 2017 Feb 11.
- Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009 Apr;46(4):217-22. doi: 10.1136/jmg.2008.062141. Epub 2008 Oct 23.
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HHI-INS-AUT-OBS-2026-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
参加者個人データ（IPD）の共有は、現在未定です。 この観察研究は小規模なコホートを対象としており、小児参加者のデータを含む機密性の高い健康情報を収集します。 将来のIPD共有には、参加者のプライバシーを保護するための厳格な匿名化が必要であり、適用可能な規制要件、機関の方針、およびインフォームドコンセントの規定に従うことになります。
科学的理解を深め、将来の研究を支援するために、出版物、プレゼンテーション、公共プラットフォームを通じて集計された研究結果を共有する意向があります。 IPD共有の検討は、研究完了後、データ検証、適切なデータ使用契約およびガバナンスフレームワークの評価を経て、後段階で行われる可能性があります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。