Insulina Intranasal para Perturbação do Espectro do Autismo em Crianças e Jovens Adultos dos 4 aos 21 Anos (IN-INS-AUT)
Estudo Observacional de Administração de Insulina Intranasal no Espectro do Autismo para Idades dos 4 aos 21 Anos (INS-AUT)
Este estudo observacional avalia o uso real de insulina intranasal em crianças e jovens adultos com perturbação do espectro do autismo (PEA) utilizando o dispositivo ViaNase™ desenvolvido pela Kurve Therapeutics. A insulina intranasal representa um uso off-label de um medicamento aprovado pela FDA e é prescrita pelos profissionais de saúde dos participantes como parte dos cuidados clínicos de rotina.
A insulina é uma hormona envolvida no metabolismo energético cerebral e pode desempenhar um papel em processos cognitivos como a aprendizagem, a memória e o comportamento. Investigação emergente sugere que a administração intranasal utilizando sistemas de administração especializados como o ViaNase™ pode facilitar o transporte ao longo das vias olfativas e trigeminais, permitindo potencialmente que a insulina atinja alvos no sistema nervoso central. Esta abordagem de administração tem sido associada em estudos preliminares a alterações na comunicação social e resultados funcionais em indivíduos com condições de neurodesenvolvimento.
Este estudo seguirá aproximadamente 12 participantes entre os 4 e os 21 anos de idade que já estão a receber, ou planeiam receber, insulina intranasal como parte dos seus cuidados clínicos padrão utilizando o dispositivo ViaNase™. Trata-se de um estudo observacional não intervencionista; nenhum tratamento é atribuído ou fornecido pela equipa do estudo.
Os participantes serão monitorizados durante um período aproximado de 6 meses para alterações nos sintomas relacionados com o autismo, incluindo interação social, comunicação, comportamentos repetitivos e desenvolvimento funcional geral. Além disso, serão recolhidos dados de segurança, incluindo tolerabilidade e quaisquer eventos adversos relatados.
O objetivo principal deste estudo é gerar evidência do mundo real para melhor caracterizar o perfil de segurança e os potenciais efeitos funcionais da insulina intranasal administrada via ViaNase™ em indivíduos com PEA, e informar o desenho de futuras investigações clínicas controladas.
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtorno do Espectro Autista
- Transtorno Autista
- Transtorno do Espectro do Autismo (TEA)
- Espectro de transtornos autistas
- Transtorno do Espectro Autista de Alto Funcionamento
- Transtorno do Espectro Autista com Linguagem Funcional Prejudicada
- Transtorno Autista de Início na Infância com Síndrome Completa
- Transtorno Autista em Crianças e Adolescentes
- Distúrbios do neurodesenvolvimento e anormalidades do desenvolvimento
- Transtorno do espectro do autismo com ausência de linguagem funcional
- Perturbações do Neurodesenvolvimento (NDD)
Descrição detalhada
Este é um estudo prospetivo, de coorte observacional de braço único, concebido para avaliar a utilização real de insulina intranasal em crianças e jovens adultos diagnosticados com perturbação do espetro do autismo (PEA).
A insulina intranasal representa uma via de administração não autorizada de um medicamento aprovado pela FDA. Neste estudo, a insulina é prescrita e gerida de forma independente pelos prestadores de cuidados de saúde dos participantes, como parte dos cuidados clínicos de rotina. O estudo não atribui, fornece ou orienta o tratamento, a dosagem ou a via de administração. Todas as decisões clínicas são tomadas fora do estudo.
O objetivo deste estudo é recolher evidência do mundo real (RWE) sobre a segurança, tolerabilidade e potenciais associações clínicas da utilização de insulina intranasal em indivíduos com PEA. A sinalização da insulina no sistema nervoso central tem sido associada ao neurodesenvolvimento, plasticidade sináptica e função cognitiva. A administração intranasal pode facilitar o transporte para o cérebro através das vias olfativas e trigeminais, e estudos iniciais sugerem possíveis associações com alterações na comunicação social e resultados comportamentais.
Aproximadamente 12 participantes com idades entre os 4 e os 21 anos que estão a receber ou planeiam receber insulina intranasal como parte dos seus cuidados clínicos serão inscritos e seguidos prospetivamente durante aproximadamente 6 meses. Os dados serão recolhidos na linha de base, durante a utilização em curso e em intervalos de seguimento.
As medidas de resultado incluirão avaliações reportadas pelos cuidadores sobre comunicação social, comportamento, funcionamento adaptativo e progresso desenvolvimental geral. A monitorização da segurança incluirá a documentação de eventos adversos, tolerabilidade e quaisquer observações clinicamente relevantes reportadas pelos cuidadores ou prestadores de cuidados de saúde.
Este estudo é de natureza observacional e não envolve a atribuição prospetiva de qualquer intervenção. A equipa do estudo não fornece insulina nem qualquer dispositivo de administração. A participação neste estudo não influencia os cuidados clínicos.
O objetivo deste estudo é gerar dados do mundo real para compreender melhor o perfil de segurança e as potenciais associações clínicas da utilização de insulina intranasal na PEA e para informar futuras investigações clínicas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Spring, Texas, Estados Unidos, 77386
- Healing Hope International
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade entre 4 e 21 anos
- Diagnóstico clínico de perturbação do espetro do autismo (PEA) documentado por um profissional de saúde qualificado
- Atualmente a utilizar ou a planear utilizar insulina intranasal conforme prescrito por um profissional de saúde tratante como parte dos cuidados clínicos de rotina
- Regime de terapia médica e comportamental estável durante pelo menos 4 semanas antes da linha de base (se aplicável)
- Cuidador ou pai/encarregado de educação capaz de fornecer consentimento informado e completar as avaliações relacionadas com o estudo
- Disponibilidade para participar na recolha de dados observacionais durante aproximadamente 6 meses
Critérios de Exclusão:
- Diagnóstico conhecido de diabetes mellitus que requeira insulina para controlo glicémico
- Histórico de hipoglicemia recorrente ou risco clinicamente significativo de hipoglicemia
- Hipersensibilidade conhecida ou reação adversa à insulina
- Condições médicas significativas não controladas que, na opinião do investigador, interfiram com a participação ou interpretação dos dados
- Uso de medicamentos em investigação ou participação num ensaio clínico intervencional nos 30 dias anteriores à inscrição
- Qualquer condição que impeça uma participação fiável nas avaliações do estudo, incluindo incapacidade do cuidador para completar questionários
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Cohorte de Insulina Intranasal
Esta coorte observacional única inclui aproximadamente 12 crianças e jovens adultos (idades dos 4 aos 21 anos) diagnosticados com perturbação do espetro do autismo (PEA) que estão a usar ou planeiam usar insulina intranasal conforme prescrito pelos seus prestadores de cuidados de saúde como parte do cuidado clínico de rotina. A insulina intranasal neste estudo representa o uso off-label de um medicamento aprovado pela FDA. O estudo não atribui, fornece ou direciona o tratamento, a dosagem ou a via de administração. Todas as decisões clínicas são tomadas independentemente pelo prestador de cuidados de saúde do participante. Os participantes são acompanhados prospectivamente durante aproximadamente 6 meses num ambiente clínico do mundo real. A exposição de interesse é o uso de insulina intranasal. A recolha de dados inclui avaliações de segurança e tolerabilidade (incluindo eventos adversos relatados), bem como alterações nos resultados relacionados com o autismo, como comunicação social, comportamento, funcionamento adaptativo e estado de desenvolvimento geral. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Pontuação Total da Escala de Responsividade Social, Segunda Edição (SRS-2)
Prazo: Baseline até aos 6 meses
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A Escala de Responsividade Social, Segunda Edição (SRS-2) é uma medida relatada pelo cuidador da comunicação social e comportamentos relacionados ao autismo.
A mudança na pontuação total desde a linha de base até aproximadamente 6 meses será avaliada para avaliar mudanças no funcionamento social ao longo do tempo em participantes que usam insulina intranasal como parte dos cuidados clínicos de rotina. |
Baseline até aos 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Impressão Global de Mudança do Cuidador (CGI-C)
Prazo: Até 6 meses
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Os cuidadores irão reportar as alterações gerais percebidas na condição do participante ao longo do tempo utilizando uma escala de impressão global padronizada.
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Até 6 meses
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Alteração nas Escalas de Comportamento Adaptativo Vineland, Terceira Edição (Vineland-3)
Prazo: Da linha de base aos 6 meses
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O Vineland-3 avalia o funcionamento adaptativo nas áreas de comunicação, habilidades de vida diária e socialização.
As alterações nos resultados padrão ao longo do tempo serão avaliadas para analisar o desenvolvimento funcional.
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Da linha de base aos 6 meses
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Incidência de Eventos Adversos e Tolerabilidade
Prazo: Da linha de base até aos 6 meses
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A segurança será avaliada através da recolha de eventos adversos reportados, incluindo irritação nasal, sintomas de hipoglicemia e outras observações clinicamente relevantes durante a utilização rotineira da insulina intranasal.
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Da linha de base até aos 6 meses
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Alteração nos Comportamentos Repetitivos e na Comunicação Social (Relatado pelo Cuidador)
Prazo: Baseline até 6 meses
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As alterações nos comportamentos repetitivos, comunicação e interação social relatadas pelos cuidadores serão monitorizadas através de questionários estruturados ou ferramentas de relato padronizadas.
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Baseline até 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Glen Cronett, PhD/MD, CMO Kurve Therapeutics
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Rose, D., Moreno, R.J., Osman, H. et al. Sex specific effects of adoptive Tregs transfer on the brain and periphery in maternal immune activation offspring rescuing immune dysregulation. J Neuroinflammation (2026). https://doi.org/10.1186/s12974-026-03739-w
- Zwanenburg RJ,Bocca G,Ruiter SA,Dillingh JH,Flapper BC,van den Heuvel ER,van Ravenswaaij-Arts CM
- Gao B, Wang S, Wang Y, Shen D, Xue S, Chen C, Cui H, Song C. Low diversity, activity, and density of transposable elements in five avian genomes. Funct Integr Genomics. 2017 Jul;17(4):427-439. doi: 10.1007/s10142-017-0545-0. Epub 2017 Feb 11.
- Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009 Apr;46(4):217-22. doi: 10.1136/jmg.2008.062141. Epub 2008 Oct 23.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- transtorno do espectro autista
- TEA
- off-label
- neurodesenvolvimento
- transtornos do neurodesenvolvimento
- evidências do mundo real
- coorte observacional
- insulina intranasal
- Dispositivo nasal Kurve
- administração intranasal ao cérebro
- Observacional de TEA
- insulina intranasal autismo
- dispersão controlada de partículas
- Dispositivo nasal de CPD
- autismo pediátrico
- crianças autistas insulina
- comunicação social autismo
- comportamentos repetitivos autismo
- administração intranasal autismo
- estudo observacional ASD insulina
- sinalização da insulina no cérebro
- atraso de desenvolvimento insulina
- spray nasal autismo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HHI-INS-AUT-OBS-2026-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A partilha de dados individuais dos participantes (IPD) está atualmente por decidir. Este estudo observacional envolve uma pequena coorte e a recolha de informações de saúde sensíveis, incluindo dados de participantes pediátricos. Qualquer partilha futura de IPD exigirá uma rigorosa desidentificação para proteger a privacidade dos participantes e estará sujeita aos requisitos regulamentares aplicáveis, políticas institucionais e disposições de consentimento informado.
Existe a intenção de partilhar resultados agregados do estudo através de publicações, apresentações e plataformas públicas para contribuir para a compreensão científica e apoiar investigações futuras. A consideração da partilha de IPD poderá ocorrer numa fase posterior após a conclusão do estudo, validação dos dados e avaliação de acordos apropriados de utilização de dados e estruturas de governação.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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