适用于4至21岁儿童和青少年自闭症谱系障碍的鼻内胰岛素 (IN-INS-AUT)
(4至21岁自闭症谱系障碍患者鼻内胰岛素给药的观察性研究 (INS-AUT))
这项观察性研究评估了在自闭症谱系障碍（ASD）儿童和青年患者中，使用Kurve Therapeutics开发的ViaNase™设备进行鼻内胰岛素真实世界应用的情况。 鼻内胰岛素属于美国食品药品监督管理局（FDA）已批准药物的超说明书使用，由参与者的治疗医疗保健提供者作为常规临床护理的一部分开具处方。
胰岛素是一种参与大脑能量代谢的激素，可能在认知过程（如学习、记忆和行为）中发挥作用。 新兴研究表明，使用ViaNase™等专用递送系统进行鼻内给药，可能促进药物沿嗅觉和三叉神经通路传输，潜在地使胰岛素能够到达中枢神经系统靶点。 早期研究已将该递送方法与神经发育障碍患者社交沟通和功能结局的变化联系起来。
本研究将随访约12名年龄在4至21岁之间的参与者，他们已在或计划将使用ViaNase™设备接受鼻内胰岛素作为其标准临床护理的一部分。 这是一项非干预性观察研究；研究团队不分配或提供任何治疗。
参与者将被监测约6个月，以观察自闭症相关症状的变化，包括社交互动、沟通、重复行为和整体功能发展。 此外，将收集安全性数据，包括耐受性和任何报告的不良事件。
本研究的主要目标是生成真实世界证据，以更好地描述通过ViaNase™递送鼻内胰岛素在ASD个体中的安全性特征和潜在功能效应，并为未来对照临床研究的设计提供参考。
研究概览
地位
详细说明
这是一项前瞻性、单臂观察性队列研究，旨在评估鼻内胰岛素在诊断为自闭症谱系障碍（ASD）的儿童和年轻成人中的实际应用情况。
鼻内胰岛素代表了一种美国食品药品监督管理局（FDA）已批准药物的超说明书给药途径。在本研究中，胰岛素由参与者的治疗医疗保健提供者作为常规临床护理的一部分独立开具处方和管理。研究不分配、提供或指导治疗、剂量或给药途径。所有临床决策均在研究之外做出。
本研究旨在收集关于鼻内胰岛素在ASD个体中使用的安全性、耐受性及潜在临床关联的真实世界证据（RWE）。中枢神经系统中的胰岛素信号传导与神经发育、突触可塑性和认知功能相关。鼻内给药可能通过嗅觉和三叉神经通路促进药物向大脑的输送，早期研究表明可能与社交沟通和行为结果的变化存在关联。
计划招募约12名年龄在4至21岁之间、正在接受或计划将鼻内胰岛素作为其临床护理一部分的参与者，并进行为期约6个月的前瞻性随访。数据将在基线期、持续使用期间和随访间隔期收集。
结果指标将包括照顾者报告的社交沟通、行为、适应功能和整体发育进展评估。安全性监测将包括不良事件记录、耐受性以及照顾者或医疗保健提供者报告的任何临床相关观察结果。
本研究为观察性研究，不涉及任何干预措施的前瞻性分配。研究团队不提供胰岛素或任何给药装置。参与本研究不影响临床护理。
本研究的目标是生成真实世界数据，以更好地理解鼻内胰岛素在ASD中使用的安全性特征和潜在临床关联，并为未来的临床研究提供参考。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Spring、Texas、美国、77386
- Healing Hope International
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 年龄4至21岁
- 由合格医疗保健提供者记录的自闭症谱系障碍（ASD）临床诊断
- 目前正在使用或计划按照治疗医疗保健提供者的处方使用鼻内胰岛素作为常规临床护理的一部分
- 基线前至少4周保持稳定的医疗和行为治疗方案（如适用）
- 看护人或父母/监护人能够提供知情同意并完成研究相关评估
- 愿意参与约6个月的观察性数据收集
排除标准：
- 已知需要胰岛素控制血糖的糖尿病诊断
- 有反复低血糖史或临床上存在显著低血糖风险
- 已知对胰岛素过敏或有不良反应
- 研究者认为会干扰参与或数据解读的显著未受控制的医疗状况
- 入组前30天内使用研究性药物或参与干预性临床试验
- 任何妨碍可靠参与研究评估的状况，包括看护人无法完成问卷调查
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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鼻内胰岛素队列
这项单观察队列研究纳入了约12名被诊断为自闭症谱系障碍（ASD）的儿童和青少年（年龄4至21岁），他们在常规临床护理中正在使用或计划按照治疗医疗保健提供者的处方使用鼻内胰岛素。 本研究中的鼻内胰岛素代表FDA批准药物的超说明书使用。该研究不分配、提供或指导治疗、剂量或给药途径。所有临床决策均由参与者的医疗保健提供者独立作出。参与者将在真实世界临床环境中接受约6个月的前瞻性随访。关注暴露是鼻内胰岛素的使用。 数据收集包括安全性和耐受性评估（包括报告的不良事件），以及自闭症相关结果的变化，如社交沟通、行为、适应功能和整体发育状况。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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社交反应量表第二版 (SRS-2) 总分变化
大体时间：基线至6个月
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《社会反应量表第二版（SRS-2）》是一项由照顾者报告的社会沟通和自闭症相关行为评估工具。
将评估从基线到约6个月时总分的变化，以评价接受常规临床护理中鼻内胰岛素治疗的参与者随时间推移的社会功能变化。
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基线至6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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照料者整体印象变化量表 (CGI-C)
大体时间：最长6个月
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护理人员将使用标准化的总体印象量表，报告参与者状况随时间推移所感知到的整体变化。
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最长6个月
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文兰适应行为量表第三版（Vineland-3）的变化
大体时间：基线至6个月
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Vineland-3 评估沟通、日常生活技能和社交领域的适应功能。
将评估标准分数随时间的变化，以评估功能发展。
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基线至6个月
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不良事件发生率与耐受性
大体时间：基线至6个月
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安全性将通过收集报告的不良事件进行评估，包括在常规使用鼻内胰岛素期间出现的鼻腔刺激、低血糖症状和其他临床相关观察结果。
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基线至6个月
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重复行为和社交沟通变化（照护者报告）
大体时间：基线至6个月
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将使用结构化问卷或标准化报告工具追踪照护者报告的重复行为、沟通和社交互动的变化。
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基线至6个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Glen Cronett, PhD/MD、CMO Kurve Therapeutics
出版物和有用的链接
一般刊物
- Rose, D., Moreno, R.J., Osman, H. et al. Sex specific effects of adoptive Tregs transfer on the brain and periphery in maternal immune activation offspring rescuing immune dysregulation. J Neuroinflammation (2026). https://doi.org/10.1186/s12974-026-03739-w
- Zwanenburg RJ,Bocca G,Ruiter SA,Dillingh JH,Flapper BC,van den Heuvel ER,van Ravenswaaij-Arts CM
- Gao B, Wang S, Wang Y, Shen D, Xue S, Chen C, Cui H, Song C. Low diversity, activity, and density of transposable elements in five avian genomes. Funct Integr Genomics. 2017 Jul;17(4):427-439. doi: 10.1007/s10142-017-0545-0. Epub 2017 Feb 11.
- Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009 Apr;46(4):217-22. doi: 10.1136/jmg.2008.062141. Epub 2008 Oct 23.
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HHI-INS-AUT-OBS-2026-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
个体参与者数据（IPD）共享目前尚未确定。 本观察性研究涉及一个小型队列，收集了敏感的健康信息，包括来自儿科参与者的数据。 未来任何IPD的共享都需要严格的去标识化处理，以保护参与者隐私，并需遵守适用的法规要求、机构政策和知情同意条款。
计划通过出版物、演讲和公共平台分享汇总的研究结果，以促进科学理解并支持未来研究。 在完成研究、数据验证并评估适当的数据使用协议和治理框架后，可能会在后续阶段考虑IPD共享。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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