Insulina Intranasal para el Trastorno del Espectro Autista en Niños y Adultos Jóvenes de 4 a 21 Años (IN-INS-AUT)
Estudio Observacional de la Administración de Insulina Intranasal en el Trastorno del Espectro Autista de 4 a 21 Años (INS-AUT)
Este estudio observacional evalúa el uso en el mundo real de la insulina intranasal en niños y adultos jóvenes con trastorno del espectro autista (TEA) utilizando el dispositivo ViaNase™ desarrollado por Kurve Therapeutics. La insulina intranasal representa un uso fuera de indicación de un medicamento aprobado por la FDA y es prescrita por los proveedores de atención médica de los participantes como parte de la atención clínica de rutina.
La insulina es una hormona involucrada en el metabolismo energético cerebral y puede desempeñar un papel en procesos cognitivos como el aprendizaje, la memoria y el comportamiento. Investigaciones emergentes sugieren que la administración intranasal mediante sistemas especializados como ViaNase™ puede facilitar el transporte a lo largo de las vías olfativas y trigeminales, permitiendo potencialmente que la insulina alcance objetivos del sistema nervioso central. Este enfoque de administración se ha asociado en estudios iniciales con cambios en la comunicación social y los resultados funcionales en individuos con condiciones del neurodesarrollo.
Este estudio seguirá aproximadamente a 12 participantes de entre 4 y 21 años que ya están recibiendo, o planean recibir, insulina intranasal como parte de su atención clínica estándar utilizando el dispositivo ViaNase™. Este es un estudio observacional no intervencionista; el equipo del estudio no asigna ni proporciona ningún tratamiento.
Los participantes serán monitorizados durante un período aproximado de 6 meses para detectar cambios en los síntomas relacionados con el autismo, incluyendo la interacción social, la comunicación, los comportamientos repetitivos y el desarrollo funcional general. Además, se recopilarán datos de seguridad, incluyendo la tolerabilidad y cualquier evento adverso reportado.
El objetivo principal de este estudio es generar evidencia del mundo real para caracterizar mejor el perfil de seguridad y los posibles efectos funcionales de la insulina intranasal administrada mediante ViaNase™ en individuos con TEA, y para informar el diseño de futuras investigaciones clínicas controladas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Trastornos del neurodesarrollo
- Desorden del espectro autista
- Trastorno autista
- Trastorno del espectro autista (TEA)
- Espectro de trastornos autistas
- Trastorno del espectro autista de alto funcionamiento
- Trastorno del espectro autista con alteración del lenguaje funcional
- Trastorno autista de inicio en la infancia con síndrome completo
- Trastorno autista en niños y adolescentes
- Trastornos del neurodesarrollo y anomalías del desarrollo
- Trastorno del espectro autista con ausencia de lenguaje funcional
- Trastornos del Neurodesarrollo (TND)
Descripción detallada
Este es un estudio observacional de cohorte prospectivo de un solo brazo diseñado para evaluar el uso en el mundo real de la insulina intranasal en niños y adultos jóvenes diagnosticados con trastorno del espectro autista (TEA).
La insulina intranasal representa una vía de administración fuera de indicación de un medicamento aprobado por la FDA. En este estudio, la insulina es prescrita y gestionada de forma independiente por los proveedores de atención médica tratantes de los participantes como parte de la atención clínica rutinaria. El estudio no asigna, proporciona ni dirige el tratamiento, la dosificación o la vía de administración. Todas las decisiones clínicas se toman fuera del estudio.
El propósito de este estudio es recopilar evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) sobre la seguridad, la tolerabilidad y las posibles asociaciones clínicas del uso de insulina intranasal en individuos con TEA. La señalización de la insulina en el sistema nervioso central se ha asociado con el neurodesarrollo, la plasticidad sináptica y la función cognitiva. La administración intranasal puede facilitar el transporte al cerebro a través de las vías olfativas y trigeminales, y los estudios iniciales sugieren posibles asociaciones con cambios en la comunicación social y los resultados conductuales.
Aproximadamente 12 participantes de 4 a 21 años que estén recibiendo o planeen recibir insulina intranasal como parte de su atención clínica serán incluidos y seguidos prospectivamente durante aproximadamente 6 meses. Los datos se recopilarán al inicio, durante el uso continuo y en intervalos de seguimiento.
Las medidas de resultado incluirán evaluaciones informadas por los cuidadores sobre la comunicación social, el comportamiento, el funcionamiento adaptativo y el progreso del desarrollo general. La monitorización de la seguridad incluirá la documentación de eventos adversos, la tolerabilidad y cualquier observación clínicamente relevante informada por los cuidadores o los proveedores de atención médica.
Este estudio es de naturaleza observacional y no implica la asignación prospectiva de ninguna intervención. El equipo del estudio no proporciona insulina ni ningún dispositivo de administración. La participación en este estudio no influye en la atención clínica.
El objetivo de este estudio es generar datos del mundo real para comprender mejor el perfil de seguridad y las posibles asociaciones clínicas del uso de insulina intranasal en el TEA y para informar futuras investigaciones clínicas.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Spring, Texas, Estados Unidos, 77386
- Healing Hope International
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 4 a 21 años
- Diagnóstico clínico de trastorno del espectro autista (TEA) documentado por un profesional sanitario cualificado
- Uso actual o planificado de insulina intranasal según prescripción de un profesional sanitario tratante como parte de la atención clínica rutinaria
- Régimen médico y de terapia conductual estable durante al menos 4 semanas antes de la línea de base (si corresponde)
- Cuidador o padre/tutor capaz de proporcionar consentimiento informado y completar las evaluaciones relacionadas con el estudio
- Disposición a participar en la recolección de datos observacionales durante aproximadamente 6 meses
Criterios de exclusión:
- Diagnóstico conocido de diabetes mellitus que requiera insulina para el control glucémico
- Antecedentes de hipoglucemia recurrente o riesgo clínicamente significativo de hipoglucemia
- Hipersensibilidad conocida o reacción adversa a la insulina
- Condiciones médicas no controladas significativas que, en opinión del investigador, interferirían con la participación o la interpretación de los datos
- Uso de fármacos en investigación o participación en un ensayo clínico intervencionista dentro de los 30 días previos a la inscripción
- Cualquier condición que impidiera una participación confiable en las evaluaciones del estudio, incluida la incapacidad del cuidador para completar cuestionarios
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte de Insulina Intranasal
Esta cohorte observacional única incluye aproximadamente 12 niños y adultos jóvenes (de 4 a 21 años) diagnosticados con trastorno del espectro autista (TEA) que están usando o planean usar insulina intranasal según lo prescrito por sus proveedores de atención médica tratantes como parte de la atención clínica rutinaria. La insulina intranasal en este estudio representa un uso fuera de etiqueta de un medicamento aprobado por la FDA. El estudio no asigna, proporciona ni dirige el tratamiento, la dosificación o la vía de administración. Todas las decisiones clínicas se toman de forma independiente por el proveedor de atención médica del participante. Los participantes son seguidos prospectivamente durante aproximadamente 6 meses en un entorno clínico del mundo real. La exposición de interés es el uso de insulina intranasal. La recopilación de datos incluye evaluaciones de seguridad y tolerabilidad (incluidos eventos adversos reportados), así como cambios en resultados relacionados con el autismo, como la comunicación social, el comportamiento, el funcionamiento adaptativo y el estado de desarrollo general. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la Puntuación Total de la Escala de Capacidad de Respuesta Social, Segunda Edición (SRS-2)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 6 meses
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La Escala de Capacidad de Respuesta Social, Segunda Edición (SRS-2) es una medida informada por el cuidador de la comunicación social y los comportamientos relacionados con el autismo.
Se evaluará el cambio en la puntuación total desde el inicio hasta aproximadamente 6 meses para evaluar los cambios en el funcionamiento social a lo largo del tiempo en los participantes que utilizan insulina intranasal como parte de la atención clínica de rutina.
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Desde la línea base hasta los 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión Global del Cuidador del Cambio (CGI-C)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Los cuidadores informarán los cambios generales percibidos en la condición del participante a lo largo del tiempo utilizando una escala de impresión global estandarizada.
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Hasta 6 meses
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Cambio en la Escala de Conducta Adaptativa de Vineland, Tercera Edición (Vineland-3)
Periodo de tiempo: Baseline a 6 meses
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La Vineland-3 evalúa el funcionamiento adaptativo en los dominios de comunicación, habilidades de la vida diaria y socialización.
Los cambios en las puntuaciones estándar a lo largo del tiempo se evaluarán para valorar el desarrollo funcional.
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Baseline a 6 meses
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Incidencia de Eventos Adversos y Tolerabilidad
Periodo de tiempo: Baseline a 6 meses
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La seguridad se evaluará mediante la recopilación de eventos adversos reportados, incluyendo irritación nasal, síntomas de hipoglucemia y otras observaciones clínicamente relevantes durante el uso rutinario de insulina intranasal.
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Baseline a 6 meses
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Cambio en los Comportamientos Repetitivos y la Comunicación Social (Informado por el Cuidador)
Periodo de tiempo: Baseline a 6 meses
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Los cambios informados por los cuidadores en comportamientos repetitivos, comunicación e interacción social se realizarán un seguimiento mediante cuestionarios estructurados o herramientas de informe estandarizadas.
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Baseline a 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Glen Cronett, PhD/MD, CMO Kurve Therapeutics
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Rose, D., Moreno, R.J., Osman, H. et al. Sex specific effects of adoptive Tregs transfer on the brain and periphery in maternal immune activation offspring rescuing immune dysregulation. J Neuroinflammation (2026). https://doi.org/10.1186/s12974-026-03739-w
- Zwanenburg RJ,Bocca G,Ruiter SA,Dillingh JH,Flapper BC,van den Heuvel ER,van Ravenswaaij-Arts CM
- Gao B, Wang S, Wang Y, Shen D, Xue S, Chen C, Cui H, Song C. Low diversity, activity, and density of transposable elements in five avian genomes. Funct Integr Genomics. 2017 Jul;17(4):427-439. doi: 10.1007/s10142-017-0545-0. Epub 2017 Feb 11.
- Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009 Apr;46(4):217-22. doi: 10.1136/jmg.2008.062141. Epub 2008 Oct 23.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- desorden del espectro autista
- TEA
- sin marca
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- Dispositivo nasal Kurve
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- Observacional del TEA
- insulina intranasal autismo
- dispersión controlada de partículas
- Dispositivo nasal CPD
- autismo pediátrico
- autismo niños insulina
- comunicación social autismo
- conductas repetitivas autismo
- administración intranasal del autismo
- estudio observacional ASD insulina
- señalización de la insulina cerebral
- retraso del desarrollo insulina
- spray nasal autismo
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HHI-INS-AUT-OBS-2026-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
La compartición de datos individuales de participantes (IPD) aún no se ha decidido. Este estudio observacional involucra una cohorte pequeña y la recopilación de información sanitaria sensible, incluyendo datos de participantes pediátricos. Cualquier futura compartición de IPD requerirá una desidentificación estricta para proteger la privacidad de los participantes y estará sujeta a los requisitos regulatorios aplicables, las políticas institucionales y las disposiciones de consentimiento informado.
Existe la intención de compartir los resultados agregados del estudio a través de publicaciones, presentaciones y plataformas públicas para contribuir al entendimiento científico y apoyar futuras investigaciones. La consideración de la compartición de IPD podría ocurrir en una etapa posterior, tras la finalización del estudio, la validación de datos y la evaluación de acuerdos de uso de datos apropiados y marcos de gobernanza.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .