Intranasaalinen insuliini autismikirjon häiriöön lapsilla ja nuorilla aikuisilla 4–21-vuotiailla (IN-INS-AUT)
Tarkkailututkimus nenän kautta annettavan insuliinin käytöstä autismikirjon häiriöön 4–21-vuotiailla (INS-AUT)
Tämä havainnointitutkimus arvioi nenän kautta annetun insuliinin käyttöä käytännössä autismikirjon häiriön (ASD) omaavilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla käyttäen Kurve Therapeuticsin kehittämää ViaNase™-laitetta. Nenän kautta annettu insuliini edustaa FDA:n hyväksymän lääkkeen luvatonta käyttöä, ja sen määräävät osallistujien hoitavat terveydenhuollon ammattilaiset osana rutiinikliinistä hoitoa.
Insuliini on aivojen energiametaboliaan osallistuva hormoni, ja sillä voi olla rooli kognitiivisissa prosesseissa, kuten oppimisessa, muistissa ja käyttäytymisessä. Uusien tutkimusten mukaan nenän kautta tapahtuva annostelu erikoistuneilla annostelujärjestelmillä, kuten ViaNase™, voi helpottaa kuljetusta hajuaistin ja kolmoishermon reittejä pitkin, mikä mahdollisesti mahdollistaa insuliinin pääsyn keskushermoston kohteisiin. Tätä annostelutapaa on varhaisissa tutkimuksissa yhdistetty muutoksiin sosiaalisessa kommunikaatiossa ja toiminnallisissa lopputuloksissa neurokehityshäiriöitä sairastavilla henkilöillä.
Tässä tutkimuksessa seurataan noin 12 osallistujaa, joiden ikä on 4–21 vuotta ja jotka jo saavat tai aikovat saada nenän kautta annettua insuliinia osana normaalia kliinistä hoitoaan ViaNase™-laitteen avulla. Tämä on ei-interventiivinen havainnointitutkimus; tutkimusryhmä ei määrää tai tarjoa hoitoa.
Osallistujia seurataan noin 6 kuukauden ajan autismiin liittyvien oireiden muutoksista, mukaan lukien sosiaalinen vuorovaikutus, kommunikaatio, toistuvat käyttäytymismallit ja kokonaisvaltainen toiminnallinen kehitys. Lisäksi kerätään turvallisuustietoja, mukaan lukien siedettävyys ja mahdolliset ilmoitetut haittatapahtumat.
Tutkimuksen ensisijainen tavoite on tuottaa todellisen maailman näyttöä, jotta voidaan paremmin luonnehtia nenän kautta ViaNase™-laitteen avulla annetun insuliinin turvallisuusprofiilia ja mahdollisia toiminnallisia vaikutuksia ASD:ta sairastavilla henkilöillä sekä ohjata tulevien kontrolloitujen kliinisten tutkimusten suunnittelua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
- Neurokehityshäiriöt
- Autismispektrihäiriö
- Autistinen häiriö
- Autismispektrihäiriö (ASD)
- Autististen häiriöiden spektri
- Autismikirjon häiriö erittäin toimiva
- Autismispektrihäiriö, johon liittyy heikentynyt toiminnallinen kieli
- Lapsuudessa alkava autistinen häiriö, jossa on täysi oireyhtymä
- Autistinen häiriö lapsilla ja nuorilla
- Neurokehityshäiriöt ja kehityshäiriöt
- Autismispektrihäiriö funktionaalisen kielen puuttuessa
- Neurokehityshäiriöt (NDD)
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen, yksisuuntainen havainnointikohorttitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida nenän kautta annetun insuliinin käyttöä käytännössä lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on autismikirjon häiriö (ASD).
Nenän kautta annettu insuliini edustaa lääkevalmisteen FDA-hyväksymän lääkkeen käyttöä luvattomana annostelutapana. Tässä tutkimuksessa insuliinia määräävät ja hoitavat osallistujien hoitavat terveydenhuollon ammattilaiset osana rutiinikliinistä hoitoa. Tutkimus ei määritä, tarjoa tai ohjaa hoitoa, annostelua tai annostelutapaa. Kaikki kliiniset päätökset tehdään tutkimuksen ulkopuolella.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä todellisen maailman näyttöä (RWE) nenän kautta annetun insuliinin turvallisuudesta, siedettävyydestä ja mahdollisista kliinisistä yhteyksistä ASD:lla olevilla henkilöillä. Insuliinisignaali keskushermostossa on liitetty neurokehitykseen, synaptiseen plastisuuteen ja kognitiiviseen toimintaan. Nenän kautta tapahtuva annostelu voi helpottaa kuljetusta aivoihin haju- ja kolmoishermojen kautta, ja varhaiset tutkimukset viittaavat mahdollisiin yhteyksiin sosiaalisen kommunikaation ja käyttäytymistulosten muutoksiin.
Noin 12 osallistujaa iältään 4–21 vuotta, jotka saavat tai aikovat saada nenän kautta annettua insuliinia osana kliinistä hoitoaan, rekrytoidaan ja seurataan prospektiivisesti noin 6 kuukauden ajan. Tietoja kerätään alkuvaiheessa, käytön aikana ja seurantaväleillä.
Tuloksen mittareihin sisältyvät huoltajien raportoimat arviot sosiaalisesta kommunikaatiosta, käyttäytymisestä, sopeutumistoiminnasta ja kokonaisvaltaisesta kehityksen edistymisestä. Turvallisuuden seurantaan sisältyvät haittatapahtumien, siedettävyyden ja kaikkien kliinisesti merkityksellisten havaintojen dokumentointi, joita huoltajat tai terveydenhuollon ammattilaiset raportoivat.
Tämä tutkimus on luonteeltaan havainnointitutkimus eikä sisällä minkään interventioiden prospektiivista määräämistä. Tutkimusryhmä ei tarjoa insuliinia tai mitään annostelulaitetta. Osallistuminen tähän tutkimukseen ei vaikuta kliiniseen hoitoon.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tuottaa todellisen maailman tietoja, jotta voidaan paremmin ymmärtää nenän kautta annetun insuliinin turvallisuusprofiilia ja mahdollisia kliinisiä yhteyksiä ASD:ssa sekä tukea tulevaa kliinistä tutkimusta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Spring, Texas, Yhdysvallat, 77386
- Healing Hope International
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 4–21 vuotta
- Autismikirjon häiriön (ASD) kliininen diagnoosi, jonka on dokumentoinut pätevä terveydenhuollon ammattilainen
- Käyttää tällä hetkellä tai aikoo käyttää nenäsuihkeinsuliinia kohdistavan terveydenhuollon ammattilaisen määräämänä osana rutiinikliinistä hoitoa
- Vakaa lääke- ja käyttäytymisterapiaregimi vähintään 4 viikkoa ennen perustamittauksia (mikäli sovellettavissa)
- Huoltaja tai vanhempi/edunvalvoja pystyy antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja suorittamaan tutkimukseen liittyvät arvioinnit
- Halukkuus osallistua havainnointitietojen keräämiseen noin 6 kuukauden ajan
Poisjättämiskriteerit:
- Tunnettu diabetes mellitus -diagnoosi, joka vaatii insuliinia verensokeritasapainon säätelyyn
- Toistuvan hypoglykemian historia tai kliinisesti merkittävä hypoglykemian riski
- Tunnettu yliherkkyys tai haittareaktio insuliinille
- Merkittävät hallitsemattomat sairaudet, jotka tutkijan mielestä häiritsisivät osallistumista tai tulkintaa
- Tutkittavien lääkkeiden käyttö tai osallistuminen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen rekisteröitymistä
- Mikä tahansa tila, joka estäisi luotettavan osallistumisen tutkimusarviointeihin, mukaan lukien huoltajan kykenemättömyys täyttää kyselylomakkeita
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Intranasaalinen insuliinikohortti
Tämä yksittäinen havainnointikohortti sisältää noin 12 lasta ja nuorta aikuista (ikä 4–21 vuotta), joilla on diagnosoitu autismikirjon häiriö (ASD) ja jotka käyttävät tai aikovat käyttää nenän kautta annettavaa insuliinia kuten heidän hoitavan terveydenhuollon tarjoajansa määräävät osana rutiinikliinistä hoitoa. Nenän kautta annettava insuliini tässä tutkimuksessa edustaa lääkevalmisteen käyttöä ilman virallista käyttölupaa FDA:n hyväksymästä lääkkeestä. Tutkimus ei määritä, tarjoa tai ohjaa hoitoa, annostelua tai antoreittiä. Kaikki kliiniset päätökset tehdään itsenäisesti osallistujan terveydenhuollon tarjoajan toimesta. Osallistujia seurataan prospektiivisesti noin 6 kuukauden ajan todellisessa kliinisessä ympäristössä. Kiinnostuksen kohteena on nenän kautta annettavan insuliinin käyttö. Datan keruu sisältää turvallisuuden ja siedettävyyden arvioinnit (mukaan lukien raportoidut haittatapahtumat) sekä muutokset autismiin liittyvissä tuloksissa, kuten sosiaalisessa viestinnässä, käyttäytymisessä, sopeutumistoiminnassa ja yleisessä kehitystilassa. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sosiaalisen responsiivisuuden asteikolla, toinen painos (SRS-2) kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustilasta 6 kuukauteen
|
Sosiaalisen responsiivisuuden asteikko, toinen painos (SRS-2) on huoltajan raportoima sosiaalisen kommunikaation ja autismiin liittyvien käyttäytymismallien mittari.
Kokonaispisteiden muutosta lähtöarvosta noin 6 kuukauden kuluttua arvioidaan arvioimaan sosiaalisen toimintakyvyn muutoksia ajan myötä osallistujilla, jotka käyttävät nenän kautta annettavaa insuliinia osana rutiinikliinistä hoitoa.
|
Perustilasta 6 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitajan globaali muutoksen arvio (CGI-C)
Aikaikkuna: Enintään 6 kuukautta
|
Hoitajat raportoivat osallistujan tilan havaittuja kokonaisvaltaisia muutoksia ajan myötä käyttäen standardoitua kokonaisarviointiasteikkoa.
|
Enintään 6 kuukautta
|
|
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (Vineland-3) -mittarissa
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
|
Vineland-3 arvioi sopeutumistoimintoja viestinnän, päivittäisten elämäntaitojen ja sosiaalistumisen alueilla.
Standardipisteiden muutoksia ajan myötä arvioidaan toiminnallisen kehityksen arvioimiseksi.
|
Perustaso 6 kuukauteen
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Perusarvosta 6 kuukauteen
|
Turvallisuus arvioidaan keräämällä ilmoitettuja haittatapahtumia, mukaan lukien nenän ärsytys, hypoglykemian oireet ja muut kliinisesti merkitykselliset havainnot nenän kautta annetun insuliinin säännöllisen käytön aikana.
|
Perusarvosta 6 kuukauteen
|
|
Toistuvien käyttäytymismallien ja sosiaalisen kommunikaation muutos (huoltajan raportoima)
Aikaikkuna: Perustaso 6 kuukauteen
|
Huoltajan raportoimat muutokset toistuvissa käyttäytymismalleissa, viestinnässä ja sosiaalisessa vuorovaikutuksessa seurataan strukturoiduilla kyselylomakkeilla tai standardoiduilla raportointityökaluilla.
|
Perustaso 6 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Glen Cronett, PhD/MD, CMO Kurve Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Rose, D., Moreno, R.J., Osman, H. et al. Sex specific effects of adoptive Tregs transfer on the brain and periphery in maternal immune activation offspring rescuing immune dysregulation. J Neuroinflammation (2026). https://doi.org/10.1186/s12974-026-03739-w
- Zwanenburg RJ,Bocca G,Ruiter SA,Dillingh JH,Flapper BC,van den Heuvel ER,van Ravenswaaij-Arts CM
- Gao B, Wang S, Wang Y, Shen D, Xue S, Chen C, Cui H, Song C. Low diversity, activity, and density of transposable elements in five avian genomes. Funct Integr Genomics. 2017 Jul;17(4):427-439. doi: 10.1007/s10142-017-0545-0. Epub 2017 Feb 11.
- Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009 Apr;46(4):217-22. doi: 10.1136/jmg.2008.062141. Epub 2008 Oct 23.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- autismin kirjon häiriö
- ASD
- off-label
- hermoston kehitystä
- hermoston kehityshäiriöt
- todellisia todisteita
- havainnointikohortti
- intranasaalinen insuliini
- Kurve nenälaite
- nenästä aivoihin -annostelu
- ASD-havainnointi
- intranasaalinen insuliini autismi
- kontrolloitu partikkelidispersio
- CPD-nenälaite
- lapsuusiän autismi
- autismi lapset insuliini
- sosiaalinen kommunikaatio autismi
- toistuvat käyttäytymismallit autismi
- intranasaalinen annostelu autismi
- havainnoiva tutkimus ASD insuliini
- aivojen insuliinisignaloinnin
- kehityshäiriö insuliini
- nenäsuihke autismi
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HHI-INS-AUT-OBS-2026-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisen osallistujan tietojen (IPD) jakaminen on tällä hetkellä vielä päättämättä. Tämä havainnointitutkimus sisältää pienen kohortin ja arkaluonteisten terveystietojen keräämisen, mukaan lukien lasten osallistujien tiedot. Jokainen tuleva IPD:n jakaminen edellyttää tiukkaa tunnistetietojen poistoa osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi ja on alistettava voimassa oleviin sääntelyvaatimuksiin, laitospolitiikkoihin ja tietoon perustuviin suostumusehtoihin.
On tarkoitus jakaa koottuja tutkimustuloksia julkaisujen, esitelmien ja julkisten alustojen kautta edistääkseen tieteellistä ymmärrystä ja tukemaan tulevaa tutkimusta. IPD:n jakamisen harkinta voi tapahtua myöhemmässä vaiheessa tutkimuksen päätyttyä, tietojen validoinnin jälkeen sekä asianmukaisten tietojen käyttösopimusten ja hallintokehysten arvioinnin jälkeen.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .