Intranazální inzulin pro poruchu autistického spektra u dětí a mladých dospělých ve věku 4 až 21 let (IN-INS-AUT)
Observační studie intranazálního podávání inzulínu u poruch autistického spektra u věkové skupiny 4 až 21 let (INS-AUT)
Tato observační studie hodnotí reálné použití intranazálního inzulínu u dětí a mladých dospělých s poruchou autistického spektra (PAS) pomocí zařízení ViaNase™ vyvinutého společností Kurve Therapeutics. Intranazální inzulín představuje použití léku schváleného FDA mimo schválené indikace a je předepisován ošetřujícími zdravotnickými pracovníky účastníků jako součást běžné klinické péče.
Inzulín je hormon zapojený do mozkového energetického metabolismu a může hrát roli v kognitivních procesech, jako je učení, paměť a chování. Nový výzkum naznačuje, že intranazální podávání pomocí specializovaných doručovacích systémů, jako je ViaNase™, může usnadnit transport podél čichových a trigeminálních drah, což potenciálně umožňuje inzulínu dosáhnout cílů v centrálním nervovém systému. Tento přístup k podávání byl v raných studiích spojen se změnami v sociální komunikaci a funkčních výsledcích u jedinců s neurovývojovými poruchami.
Tato studie bude sledovat přibližně 12 účastníků ve věku od 4 do 21 let, kteří již dostávají nebo plánují dostávat intranazální inzulín jako součást své standardní klinické péče pomocí zařízení ViaNase™. Jedná se o neintervenční observační studii; výzkumný tým nepředepisuje ani neposkytuje žádnou léčbu.
Účastníci budou po dobu přibližně 6 měsíců sledováni kvůli změnám v příznacích souvisejících s autismem, včetně sociální interakce, komunikace, opakujících se chování a celkového funkčního vývoje. Kromě toho budou shromažďována bezpečnostní data, včetně snášenlivosti a jakýchkoli hlášených nežádoucích událostí.
Hlavním cílem této studie je získat důkazy z reálné praxe, které lépe charakterizují bezpečnostní profil a potenciální funkční účinky intranazálního inzulínu podávaného pomocí ViaNase™ u jedinců s PAS, a informovat o návrhu budoucích kontrolovaných klinických studií.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Neurologické vývojové poruchy
- Poruchou autistického spektra
- Autistická porucha
- Porucha autistického spektra (ASD)
- Spektrum autistických poruch
- Vysoce funkční porucha autistického spektra
- Porucha autistického spektra s narušeným funkčním jazykem
- Autistická porucha v dětství s úplným syndromem
- Autistická porucha u dětí a dospívajících
- Neurovývojové poruchy a vývojové abnormality
- Porucha autistického spektra s nepřítomností funkčního jazyka
- Neurovývojové poruchy (NDD)
Detailní popis
Toto je prospektivní, jednoramenná observační kohortová studie navržená k vyhodnocení reálného použití intranazálního inzulínu u dětí a mladých dospělých s diagnózou poruchy autistického spektra (PAS).
Intranazální inzulín představuje mimolabelovou cestu podání léku schváleného FDA. V této studii je inzulín předepisován a řízen nezávisle ošetřujícími zdravotnickými pracovníky účastníků jako součást rutinní klinické péče. Studie nepřiřazuje, neposkytuje ani nenařizuje léčbu, dávkování nebo způsob podání. Veškerá klinická rozhodnutí jsou činěna mimo studii.
Cílem této studie je shromáždit reálné důkazy (RWE) o bezpečnosti, snášenlivosti a potenciálních klinických asociacích použití intranazálního inzulínu u jedinců s PAS. Signalizace inzulínu v centrálním nervovém systému byla spojována s neurovývojem, synaptickou plasticitou a kognitivní funkcí. Intranazální podání může usnadnit transport do mozku prostřednictvím čichových a trojklaných drah a rané studie naznačují možné asociace se změnami v sociální komunikaci a behaviorálních výsledcích.
Přibližně 12 účastníků ve věku od 4 do 21 let, kteří dostávají nebo plánují dostávat intranazální inzulín jako součást své klinické péče, bude zařazeno a prospektivně sledováno přibližně po dobu 6 měsíců. Data budou shromažďována na začátku, během probíhajícího užívání a v intervalech sledování.
Výsledné měřítka budou zahrnovat hodnocení sociální komunikace, chování, adaptivního fungování a celkového vývojového pokroku hlášená pečovateli. Bezpečnostní monitorování bude zahrnovat dokumentaci nežádoucích událostí, snášenlivosti a jakýchkoli klinicky relevantních pozorování hlášených pečovateli nebo zdravotnickými pracovníky.
Tato studie je observační povahy a nezahrnuje prospektivní přiřazení jakékoli intervence. Tým studie neposkytuje inzulín ani žádné zařízení pro podání. Účast v této studii neovlivňuje klinickou péči.
Cílem této studie je generovat reálná data pro lepší pochopení bezpečnostního profilu a potenciálních klinických asociací použití intranazálního inzulínu u PAS a informovat budoucí klinický výzkum.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Spring, Texas, Spojené státy, 77386
- Healing Hope International
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria zařazení:
- Věk 4 až 21 let
- Klinická diagnóza poruchy autistického spektra (PAS) doložená kvalifikovaným zdravotnickým pracovníkem
- Aktuální užívání nebo plánované užívání intranazálního inzulínu podle předpisu ošetřujícího zdravotnického pracovníka jako součást rutinní klinické péče
- Stabilní léčebný a behaviorální terapeutický režim po dobu nejméně 4 týdnů před výchozím měřením (pokud je to relevantní)
- Péče poskytovatele nebo rodič/zákonný zástupce schopný poskytnout informovaný souhlas a vyplnit studie související hodnocení
- Ochota účastnit se pozorovacího sběru dat po dobu přibližně 6 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Známá diagnóza diabetes mellitus vyžadující inzulín pro kontrolu glykémie
- Historie opakované hypoglykémie nebo klinicky významné riziko hypoglykémie
- Známá přecitlivělost nebo nežádoucí reakce na inzulín
- Významné nekontrolované zdravotní stavy, které by podle názoru vyšetřovatele narušily účast nebo interpretaci dat
- Užívání experimentálních léků nebo účast v intervenční klinické studii do 30 dnů před zařazením
- Jakýkoli stav, který by zabránil spolehlivé účasti na hodnoceních studie, včetně neschopnosti pečovatele vyplnit dotazníky
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta intranazálního inzulínu
Tato jediná observační kohorta zahrnuje přibližně 12 dětí a mladých dospělých (ve věku 4 až 21 let) s diagnózou poruchy autistického spektra (PAS), kteří používají nebo plánují používat intranazální inzulín podle předpisu svých ošetřujících zdravotníků jako součást rutinní klinické péče. Intranazální inzulín v této studii představuje použití léku schváleného FDA mimo jeho schválené indikace. Studie nepřiřazuje, neposkytuje ani nenařizuje léčbu, dávkování ani způsob podání. Veškerá klinická rozhodnutí činí nezávisle zdravotník účastníka. Účastníci jsou sledováni prospektivně po dobu přibližně 6 měsíců v reálném klinickém prostředí. Zkoumanou expozicí je použití intranazálního inzulínu. Sběr dat zahrnuje hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti (včetně hlášených nežádoucích účinků) a také změn v výsledcích souvisejících s autismem, jako je sociální komunikace, chování, adaptivní fungování a celkový vývojový stav. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkového skóre Škály sociální reaktivity, druhé vydání (SRS-2)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců
|
The Social Responsiveness Scale, Second Edition (SRS-2) je dotazník vyplňovaný pečovateli, který měří sociální komunikaci a chování související s autismem.
Změna celkového skóre od výchozího stavu do přibližně 6 měsíců bude hodnocena za účelem vyhodnocení změn v sociálním fungování v průběhu času u účastníků používajících intranazální inzulín jako součást běžné klinické péče.
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové hodnocení změny pečovatele (CGI-C)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Pečovatelé budou pomocí standardizované škály celkového dojmu hlásit vnímané celkové změny v účastníkově stavu v průběhu času.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změna ve Vineland Adaptive Behavior Scales, třetí vydání (Vineland-3)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců
|
Vineland-3 hodnotí adaptivní fungování v oblastech komunikace, dovedností každodenního života a socializace.
Změny standardních skóre v čase budou vyhodnoceny pro posouzení funkčního vývoje.
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců
|
|
Výskyt nežádoucích účinků a snášenlivost
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6 měsíců
|
Bezpečnost bude hodnocena sběrem hlášených nežádoucích účinků, včetně nosního podráždění, příznaků hypoglykémie a dalších klinicky relevantních pozorování během běžného používání intranazálního inzulínu.
|
Od výchozí hodnoty do 6 měsíců
|
|
Změna v opakujících se chováních a sociální komunikaci (nahlášeno pečovatelem)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 6 měsíců
|
Změny v opakujících se chováních, komunikaci a sociální interakci hlášené pečovateli budou sledovány pomocí strukturovaných dotazníků nebo standardizovaných hlášení.
|
Od výchozí hodnoty do 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Glen Cronett, PhD/MD, CMO Kurve Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Rose, D., Moreno, R.J., Osman, H. et al. Sex specific effects of adoptive Tregs transfer on the brain and periphery in maternal immune activation offspring rescuing immune dysregulation. J Neuroinflammation (2026). https://doi.org/10.1186/s12974-026-03739-w
- Zwanenburg RJ,Bocca G,Ruiter SA,Dillingh JH,Flapper BC,van den Heuvel ER,van Ravenswaaij-Arts CM
- Gao B, Wang S, Wang Y, Shen D, Xue S, Chen C, Cui H, Song C. Low diversity, activity, and density of transposable elements in five avian genomes. Funct Integr Genomics. 2017 Jul;17(4):427-439. doi: 10.1007/s10142-017-0545-0. Epub 2017 Feb 11.
- Schmidt H, Kern W, Giese R, Hallschmid M, Enders A. Intranasal insulin to improve developmental delay in children with 22q13 deletion syndrome: an exploratory clinical trial. J Med Genet. 2009 Apr;46(4):217-22. doi: 10.1136/jmg.2008.062141. Epub 2008 Oct 23.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- poruchou autistického spektra
- ASD
- off-label
- neurovývojové
- neurovývojové poruchy
- důkazy ze skutečného světa
- pozorovací kohorta
- intranazální inzulín
- Nosní zařízení Kurve
- nazální podání s přímým účinkem na mozek
- Observační studie ASD
- intranazální inzulin autismus
- řízená disperze částic
- Nosní zařízení CPD
- pediatrický autismus
- děti s autismem inzulín
- sociální komunikace autismus
- opakující se chování autismus
- intranazální podání autismus
- observační studie ASD inzulín
- mozková inzulinová signalizace
- vývojové zpoždění inzulín
- autistický nosní sprej
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HHI-INS-AUT-OBS-2026-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Sdílení individuálních údajů účastníků (IPD) není v současné době rozhodnuto. Tato observační studie zahrnuje malou kohortu a sběr citlivých zdravotních informací, včetně údajů od pediatrických účastníků. Jakékoli budoucí sdílení IPD bude vyžadovat přísnou deidentifikaci k ochraně soukromí účastníků a bude podléhat platným regulačním požadavkům, institucionálním politikám a ustanovením informovaného souhlasu.
Existuje záměr sdílet agregované výsledky studie prostřednictvím publikací, prezentací a veřejných platforem, aby se přispělo k vědeckému porozumění a podpořil budoucí výzkum. Zvažování sdílení IPD může proběhnout v pozdější fázi po dokončení studie, ověření údajů a vyhodnocení vhodných dohod o použití údajů a řídících rámců.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Neurologické vývojové poruchy
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníciNáborMitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Moyamoyova nemoc | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínkySpojené státy, Austrálie