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EXACT試験：アルポート症候群患者におけるエクサルレンの有効性と安全性を評価する盲検試験

2026年7月14日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

COL4A3/4/5遺伝子のナンセンス変異を有するアルポート症候群患者におけるエクサルレンの有効性および安全性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、遅延開始試験

これは、COL4A3/4/5遺伝子のナンセンス変異を有するアルポート症候群患者におけるエグザルレンの有効性および安全性を評価するための、ランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。

12歳以上の患者24名を対象として試験に登録します。

本試験は、各参加者に対して以下の期間で構成されます：

  • 最長6週間（42日間）のスクリーニング期間
  • エグザルレン0.75 mg/kgまたはプラセボを毎日皮下投与する合計32週間の治療期間：第1部：患者はエグザルレンまたはプラセボのいずれかにランダム化され、16週間投与されます。第2部：両ランダム化群の全患者が、追加の16週間エグザルレンを受ける。
  • 最終治療後4週間の安全性/有効性フォローアップ期間

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • まだ募集していません
        • University of California, Los Angeles
        • コンタクト：
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • まだ募集していません
        • Stanford University
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80220
        • 募集
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • まだ募集していません
        • University of Minnesota
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • まだ募集していません
        • Hackensack University Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • Cleveland Clinic
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78109
        • まだ募集していません
        • Renal Associates, P.A.
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • まだ募集していません
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • 募集
        • Royal Free Hospital
        • コンタクト：
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital
        • コンタクト：
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • まだ募集していません
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性におけるCOL4A5のナンセンス変異、または男性もしくは女性におけるCOL4A3またはCOL4A4のナンセンス変異が文書化された、X連鎖性または常染色体劣性アルポート症候群の確定診断
  • eGFR>45 ml/min/1.73 m2
  • 2回のスポット尿採取に基づく尿中タンパク質[尿タンパク質/クレアチニン比 (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • 第1日の少なくとも12週間前から安定したACE阻害薬/ARBレジメン

除外基準:

  • いかなる臓器移植の既往歴
  • 肝硬変または門脈圧亢進症を特徴とする肝疾患。アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、および/または総ビリルビンが正常上限（ULN）の1.5倍の参加者は除外されます
  • 透析の既往歴
  • スクリーニング前4週間以内の急性腎障害
  • 活動性のめまい

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：エクサルレン
エクサルレンは合成真核生物リボソーム選択性グリコシド（ERSG）です
実験的：Exaluren
薬：エクサルレン
エクサルレンは合成真核生物リボソーム選択性グリコシド（ERSG）です

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
足細胞足突起消失の程度の変化
時間枠：ベースラインから16週間
腎生検で測定された糸球体濾過スリット密度（FSD）の変化によって
ベースラインから16週間
ポドサイト足突起消失の程度の変化
時間枠：ベースラインから32週間後
腎生検により測定される、濾過スリット密度（FSD）の変化
ベースラインから32週間後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿蛋白クレアチニン比（UPCR）の変化率
時間枠：ベースラインから16週目まで
最初の採尿日の3日間の連続した尿収集の幾何平均から算出
ベースラインから16週目まで
尿中蛋白クレアチニン比（UPCR）の変化率
時間枠：ベースラインから32週目まで
初回尿採取の連続3日間の幾何平均から算出
ベースラインから32週目まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
推定糸球体濾過率（eGFR）の変化率
時間枠：ベースラインから第16週および第32週
eGFRレベルの変化
ベースラインから第16週および第32週
足細胞足突起消失度の変化
時間枠：ベースラインから16週間後および32週間後
Foot Process Width（FPW）の変化によって測定
ベースラインから16週間後および32週間後
コラーゲン発現の変化
時間枠：ベースラインから16週間後および32週間後
構造変化により測定
ベースラインから16週間後および32週間後
エキサルレンの安全性と忍容性を評価する
時間枠：スクリーニングから研究終了まで（36週目）
有害事象（AE）の発生率と特性
スクリーニングから研究終了まで（36週目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年6月30日

一次修了 (推定)

2027年6月30日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2026年4月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月5日

最初の投稿 (実際)

2026年4月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月14日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EL-017

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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