Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

EXACT-studien: En blindad studie på patienter med Alports syndrom för att utvärdera Exalurens effektivitet och säkerhet

14 juli 2026 uppdaterad av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fördröjd-start-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Exaluren hos patienter med Alport syndrom med nonsensmutationer i COL4A3/4/5-gener

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos exaluren hos patienter med Alport syndrom som har nonsensmutationer i COL4A3/4/5-generna.

Målet är att inkludera 24 patienter i åldern 12 år och äldre i försöket.

Studien kommer att bestå av följande perioder för varje deltagare:

  • en screeningsperiod på upp till 6 veckor (42 dagar)
  • en total behandlingsperiod med exaluren 0,75 mg/kg eller placebo som administreras dagligen subkutant under 32 veckor: Del 1: patienter randomiseras till antingen exaluren eller placebo i 16 veckor. Del 2: alla patienter i båda randomiserade armarna får exaluren i ytterligare 16 veckor.
  • en säkerhets-/effektivitetsuppföljningsperiod på 4 veckor efter den sista behandlingen

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Har inte rekryterat ännu
        • Stanford University
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80220
        • Rekrytering
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78109
        • Har inte rekryterat ännu
        • Renal Associates, P.A.
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Har inte rekryterat ännu
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Rekrytering
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En bekräftad diagnos av X-bunden eller autosomalt recessiv Alport-syndrom med en dokumenterad nonsensmutation i COL4A5 hos en man eller nonsensmutation i COL4A3 eller COL4A4 (man eller kvinna)
  • eGFR > 45 ml/min/1.73 m²
  • Urinprotein baserat på två urinprov [uriprotein/kreatininkvot (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabil behandling med ACE-hämmare/ARB under minst 12 veckor före dag 1

Exklusionskriterier:

  • Tidigare organ transplantation
  • Lever sjukdom kännetecknad av cirros eller portal hypertension. Deltagare med alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) och/eller totalt bilirubin 1,5 gånger övre referensgränsen (ÖRG) kommer att uteslutas
  • Tidigare dialys
  • Akut njurskada inom 4 veckor före screening
  • Aktiv yrsel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Exaluren
Exaluren är ett syntetiskt Eukaryotiskt Ribosom Selektivt Glykosid (ERSG)
Experimentell: Exaluren
Läkemedel: Exaluren
Exaluren är ett syntetiskt Eukaryotiskt Ribosom Selektivt Glykosid (ERSG)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen i graden av podocytfotsprocessutplåning
Tidsram: Baslinje till vecka 16
Mätt i njurbiopsier genom förändringen i Filtrationsslitsdensiteten (FSD)
Baslinje till vecka 16
Förändringen i graden av effacement av podocytfotutskott
Tidsram: Baseline till vecka 32
Mätt i njurbiopsier genom förändringen i Filtrationsslitsdensitet (FSD)
Baseline till vecka 32

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i urinprotein-kreatininkvot (UPCR)
Tidsram: Baslinje till vecka 16
Beräknat från geometriskt medelvärde av 3 på varandra följande dagars första morgonurinprov
Baslinje till vecka 16
Procentuell förändring av förhållandet mellan protein och kreatinin i urinen (UPCR)
Tidsram: Baseline till vecka 32
Beräknat från geometriskt medelvärde av 3 på varandra följande dagars första morgonurinprov
Baseline till vecka 32

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i beräknad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
Tidsram: Baseline till vecka 16 och vecka 32
Förändring i eGFR-nivå
Baseline till vecka 16 och vecka 32
Förändringen i graden av podocytfotprocessutplåning
Tidsram: Baseline till vecka 16 och vecka 32
Mätt genom förändringen i fotprocessbredden (FPW)
Baseline till vecka 16 och vecka 32
Förändringen i kollagenuttryck
Tidsram: Baseline till vecka 16 och vecka 32
Mätt genom strukturella förändringar
Baseline till vecka 16 och vecka 32
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Exaluren
Tidsram: Screening till studiens slut (vecka 36)
Förekomsten och egenskaperna hos biverkningar (AE)
Screening till studiens slut (vecka 36)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

30 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 april 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2026

Första postat (Faktisk)

13 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EL-017

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera