Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EXACT Studie: Slepá studie u pacientů s Alportovým syndromem k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Exaluren

5. dubna 2026 aktualizováno: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie se zpožděným zahájením k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Exaluren u pacientů s Alportovým syndromem s nesmyslnými mutacemi v genech COL4A3/4/5

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti exalurenu u pacientů s Alportovým syndromem s nesmyslnými mutacemi v genech COL4A3/4/5.

Do studie bude zařazeno cílových 24 pacientů ve věku 12 let a starších.

Studie se bude pro každého účastníka skládat z následujících období:

  • Screeningové období až 6 týdnů (42 dní)
  • Celkové léčebné období exalurenu 0,75 mg/kg nebo placeba podávaného denně subkutánně po dobu 32 týdnů: Část 1: pacienti jsou randomizováni buď na exaluren, nebo na placebo po dobu 16 týdnů. Část 2: všichni pacienti v obou randomizovaných ramenech dostávají exaluren po dalších 16 týdnů.
  • Bezpečnostní/účinnostní následné období 4 týdnů po poslední léčbě

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L12 2AP
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80220
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza X-vázaného nebo autozomálně recesivního Alportova syndromu s dokumentovanou nesmyslnou mutací COL4A5 u muže nebo nesmyslnou mutací COL4A3 nebo COL4A4 (muž nebo žena)
  • eGFR>45 ml/min/1,73 m2
  • Močový protein na základě dvou vzorků moči [poměr protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilní režim ACEi/ARB po dobu alespoň 12 týdnů před Dnem 1

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie jakékoliv transplantace orgánu
  • Onemocnění jater charakterizované cirhózou nebo portální hypertenzí. Účastníci s alaninaminotransferázou (ALT), aspartátaminotransferázou (AST) a/nebo celkovým bilirubinem 1,5krát vyšším než horní hranice normy (ULN) budou vyloučeni
  • Historie dialýzy
  • Akutní poškození ledvin do 4 týdnů před screeningem
  • Aktivní závratě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Exaluren
Exaluren je syntetický eukaryotický ribozom selektivní glykosid (ERSG)
Experimentální: Exaluren
Lék: Exaluren
Exaluren je syntetický eukaryotický ribozom selektivní glykosid (ERSG)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna stupně vymizení výběžků podocytů
Časové okno: Od počátečního stavu do 16. týdne
Měřeno na biopsiích ledvin změnou hustoty filtračních štěrbin (FSD)
Od počátečního stavu do 16. týdne
Změna stupně rozšíření nožkových výběžků podocytů
Časové okno: Výchozí hodnota do 32. týdne
Měřeno na vzorcích ledvinových tkání pomocí změny hustoty filtračních štěrbin (FSD)
Výchozí hodnota do 32. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna poměru bílkovin a kreatininu v moči (UPCR)
Časové okno: Základní hodnoty do 16. týdne
Vypočteno z geometrického průměru 3 po sobě jdoucích dnů sběru první ranní moči
Základní hodnoty do 16. týdne
Procentuální změna poměru bílkoviny a kreatininu v moči (UPCR)
Časové okno: Základní hodnota do 32. týdne
Vypočteno z geometrického průměru tří po sobě jdoucích dnů sběru první ranní moči
Základní hodnota do 32. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna odhadované glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Základní hodnota do týdne 16 a týdne 32
Změna hladiny eGFR
Základní hodnota do týdne 16 a týdne 32
Změna v rozsahu rozšíření výběžků podocytů
Časové okno: Základní hodnota do 16. týdne a 32. týdne
Měřeno změnou šířky výběžků podocytů (FPW)
Základní hodnota do 16. týdne a 32. týdne
Změna exprese kolagenu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 16. týdne a 32. týdne
Měřené strukturálními změnami
Od výchozí hodnoty do 16. týdne a 32. týdne
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku Exaluren
Časové okno: Screening do konce studie (týden 36)
Výskyt a charakteristika nežádoucích příhod (AEs)
Screening do konce studie (týden 36)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EL-017

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alportův syndrom, X-Linked

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit