Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie EXACT: Zaślepione badanie u pacjentów z zespołem Alporta oceniające skuteczność i bezpieczeństwo eksalurenu

5 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, opóźnione rozpoczęcie badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Exalurenu u pacjentów z zespołem Alporta z mutacjami nonsensownymi w genach COL4A3/4/5

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eksaluren u pacjentów z zespołem Alporta z mutacjami nonsensownymi w genach COL4A3/4/5.

W badaniu planuje się włączenie 24 pacjentów w wieku 12 lat i starszych.

Badanie będzie się składać z następujących okresów dla każdego uczestnika:

  • okres badań przesiewowych do 6 tygodni (42 dni)
  • całkowity okres leczenia eksalurenem 0,75 mg/kg lub placebo podawanym codziennie podskórnie przez 32 tygodnie: Część 1: pacjenci są randomizowani do otrzymywania eksalurenu lub placebo przez 16 tygodni. Część 2: wszyscy pacjenci z obu randomizowanych grup otrzymują eksaluren przez kolejne 16 tygodni.
  • okres obserwacji bezpieczeństwa/skuteczności trwający 4 tygodnie po ostatnim leczeniu

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80220
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza zespołu Alporta sprzężonego z chromosomem X lub autosomalnego recesywnego z udokumentowaną mutacją nonsensowną COL4A5 u mężczyzny lub mutacją nonsensowną COL4A3 lub COL4A4 (mężczyzna lub kobieta)
  • eGFR >45 ml/min/1,73 m²
  • Białkomocz oparty na dwóch jednorazowych próbkach moczu [stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilny schemat leczenia ACEi/ARB przez co najmniej 12 tygodni przed Dniem 1

Kryteria wykluczenia:

  • Wywiad przeszczepu jakiegokolwiek narządu
  • Choroba wątroby charakteryzująca się marskością lub nadciśnieniem wrotnym. Uczestnicy z alaninaminotransferazą (ALT), asparaginianaminotransferazą (AST) i/lub całkowitą bilirubiną 1,5-krotnie przekraczającą górną granicę normy (ULN) zostaną wykluczeni
  • Wywiad dializoterapii
  • Ostre uszkodzenie nerek w ciągu 4 tygodni przed kwalifikacją
  • Aktywne zawroty głowy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Exaluren
Exaluren to syntetyczny glikozyd selektywny dla rybosomów eukariotycznych (ERSG)
Eksperymentalny: Exaluren
Lek: Exaluren
Exaluren to syntetyczny glikozyd selektywny dla rybosomów eukariotycznych (ERSG)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stopnia zaniku wypustek podocytów
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16. tygodnia
Mierzone w biopsjach nerek poprzez zmianę gęstości szczelin filtracyjnych (FSD)
Od wartości wyjściowej do 16. tygodnia
Zmiana stopnia spłaszczenia wypustek podocytów
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 32
Mierzona w biopsjach nerek poprzez zmianę w gęstości szczelin filtracyjnych (FSD)
Od punktu wyjściowego do tygodnia 32

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wskaźnika białko/kreatynina w moczu (UPCR)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do tygodnia 16
Obliczono na podstawie średniej geometrycznej z 3 kolejnych dni zbiórki pierwszego porannego moczu
Od wartości wyjściowej do tygodnia 16
Procentowa zmiana wskaźnika białka do kreatyniny w moczu (UPCR)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 32 tygodnia
Obliczono na podstawie średniej geometrycznej z 3 kolejnych dni zbiórki moczu z pierwszej porannej mikcji
Od punktu wyjściowego do 32 tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w szacowanej filtracji kłębuszkowej (eGFR)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 16. tygodnia i 32. tygodnia
Zmiana poziomu eGFR
Od punktu wyjściowego do 16. tygodnia i 32. tygodnia
Zmiana stopnia spłaszczenia wypustek podocytów
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do tygodnia 16 i tygodnia 32
Mierzona zmianą szerokości wypustek podocytów (FPW)
Od wartości wyjściowej do tygodnia 16 i tygodnia 32
Zmiana ekspresji kolagenu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 16. i 32. tygodnia
Mierzone przez zmiany strukturalne
Od wartości wyjściowej do 16. i 32. tygodnia
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję preparatu Exaluren
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do końca badania (Tydzień 36)
Częstość występowania i charakterystyka zdarzeń niepożądanych (AEs)
Badanie przesiewowe do końca badania (Tydzień 36)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EL-017

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Alporta, sprzężony z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj