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EXACT Study: Um Estudo Cego em Pacientes com Síndrome de Alport para Avaliar a Eficácia e Segurança do Exaluren

14 de julho de 2026 atualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, com Início Tardio para Avaliar a Eficácia e Segurança do Exaluren em Doentes com Síndrome de Alport com Mutações de Nonsense nos Genes COL4A3/4/5

Este é um estudo randomizado, duplamente-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do exaluren em doentes com Síndrome de Alport com mutações nonsense nos genes COL4A3/4/5.

Serão incluídos no ensaio 24 doentes com 12 anos ou mais.

O estudo será composto pelos seguintes períodos para cada participante:

  • um período de triagem de até 6 semanas (42 dias)
  • um período total de tratamento de exaluren 0,75 mg/kg ou placebo administrado diariamente por via subcutânea durante 32 semanas: Parte 1: os doentes são randomizados para exaluren ou placebo durante 16 semanas. Parte 2: todos os doentes de ambos os braços randomizados recebem exaluren durante mais 16 semanas.
  • um período de seguimento de segurança/eficácia de 4 semanas após o último tratamento

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Ainda não está recrutando
        • Stanford University
        • Contato:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80220
        • Recrutamento
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ainda não está recrutando
        • University of Minnesota
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ainda não está recrutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • Cleveland Clinic
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78109
        • Ainda não está recrutando
        • Renal Associates, P.A.
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Ainda não está recrutando
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Contato:
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Recrutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contato:
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contato:
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Ainda não está recrutando
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de Síndrome de Alport ligada ao X ou autossómica recessiva com uma mutação de sentido errado documentada de COL4A5 num homem ou mutação de sentido errado de COL4A3 ou COL4A4 (homem ou mulher)
  • eGFR>45 ml/min/1,73 m2
  • Proteína urinária com base em duas recolhas de urina aleatórias [razão proteína urinária/creatinina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Regime estável de IECA/ARA2 durante pelo menos 12 semanas antes do Dia 1

Critérios de Exclusão:

  • Histórico de qualquer transplante de órgão
  • Doença hepática caracterizada por cirrose ou hipertensão portal. Participantes com alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) e/ou bilirrubina total 1,5 vezes o limite superior do normal (ULN) serão excluídos
  • Histórico de diálise
  • Lesão renal aguda nas 4 semanas anteriores ao rastreio
  • Tonturas ativas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Exaluren
Exaluren é um Glicosídeo Seletivo de Ribossoma Eucariótico Sintético (ERSG)
Experimental: Exaluren
Medicamento: Exaluren
Exaluren é um Glicosídeo Seletivo de Ribossoma Eucariótico Sintético (ERSG)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração no grau de apagamento dos processos podocitários
Prazo: Baseline até à Semana 16
Medido em biópsias renais pela alteração na Densidade das Fendas de Filtração (FSD)
Baseline até à Semana 16
A alteração no grau de apagamento dos processos podocitários
Prazo: Da Linha de Base até à Semana 32
Medido em biópsias renais pela alteração na Densidade das Fendas de Filtração (FSD)
Da Linha de Base até à Semana 32

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A alteração percentual na Razão Proteína-Creatinina na Urina (UPCR)
Prazo: Do início do estudo até à Semana 16
Calculado a partir da média geométrica de 3 dias consecutivos de recolha de urina da primeira micção
Do início do estudo até à Semana 16
A alteração percentual na Razão Proteína-Creatinina na Urina (UPCR)
Prazo: Linha de base até à Semana 32
Calculado a partir da média geométrica de 3 dias consecutivos de recolha de urina da primeira micção
Linha de base até à Semana 32

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A variação percentual na Taxa de Filtração Glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base até à Semana 16 e Semana 32
Alteração no nível de eGFR
Linha de base até à Semana 16 e Semana 32
A alteração no grau de apagamento dos processos pediculares dos podócitos
Prazo: Baseline até à Semana 16 e Semana 32
Medido pela alteração na Largura do Processo Podal (LPP)
Baseline até à Semana 16 e Semana 32
A alteração na expressão do colagénio
Prazo: Linha de base até à Semana 16 e Semana 32
Medido por alterações estruturais
Linha de base até à Semana 16 e Semana 32
Avaliar a segurança e tolerabilidade do Exaluren
Prazo: Rastreio até ao Fim do Estudo (Semana 36)
A incidência e características dos eventos adversos (AEs)
Rastreio até ao Fim do Estudo (Semana 36)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

30 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de abril de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

13 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EL-017

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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