EXACT 연구: 알포트 증후군 환자를 대상으로 Exaluren의 효능과 안전성을 평가하는 맹검 연구
2026년 4월 5일 업데이트: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
COL4A3/4/5 유전자에 넌센스 돌연변이를 가진 알포트 증후군 환자에서 Exaluren의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 지연 시작 연구
이것은 COL4A3/4/5 유전자의 무의미 돌연변이를 가진 알포트 증후군 환자에서 엑살루렌의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
12세 이상의 환자 24명을 목표로 시험에 등록할 예정입니다.
본 연구는 각 참가자에 대해 다음과 같은 기간으로 구성됩니다:
- 최대 6주(42일)의 선별 기간
- 엑살루렌 0.75 mg/kg 또는 위약을 매일 피하 투여하는 총 32주간의 치료 기간: 파트 1: 환자는 엑살루렌 또는 위약 중 하나에 무작위 배정되어 16주간 치료를 받습니다. 파트 2: 두 무작위 배정 군의 모든 환자가 추가 16주간 엑살루렌을 투여받습니다.
- 마지막 치료 후 4주간의 안전성/효능 추적 관찰 기간
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80220
- Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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연락하다:
- Michelle Rheault
- 전화번호: 612-626-2922
- 이메일: rheau002@umn.edu
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Liverpool, 영국, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Caroline Jones
- 전화번호: 0151 252 5570
- 이메일: Caroline.Jones@alderhey.nhs.uk
-
London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
연락하다:
- Daniel Gale, MD
- 전화번호: +442074726491
- 이메일: d.gale@ucl.ac.uk
-
London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
연락하다:
- Zainab Arslan, MD
- 전화번호: 7867 0207 405 9200
- 이메일: Zainab.Arslan@gosh.nhs.uk
-
Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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연락하다:
- Rachel Lennon, MD
- 전화번호: 0161 701 1676
- 이메일: rachel.lennon@mft.nhs.uk
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성의 COL4A5 또는 남성 또는 여성의 COL4A3 또는 COL4A4에 문서화된 무의미 돌연변이가 있는 X-연관 또는 상염색체 열성 알포트 증후군의 확진 진단
- eGFR>45 ml/min/1.73 m2
- 두 차례의 일회성 소변 채집을 기반으로 한 요단백 [요단백/크레아티닌 비율 (UPCR) ≥ 500 mg/g]
- 1일차 이전 최소 12주간의 안정적인 ACEi/ARB 요법
제외 기준:
- 어떤 장기 이식의 병력
- 간경변증 또는 문맥 고혈압을 특징으로 하는 간질환. 알라닌 아미노전이효소 (ALT), 아스파테이트 아미노전이효소 (AST) 및/또는 총 빌리루빈이 정상 상한치 (ULN)의 1.5배인 참가자는 제외됩니다
- 투석 병력
- 선별 4주 이내의 급성 신손상
- 활동성 현기증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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Exaluren은 합성 진핵 리보솜 선택적 글리코사이드(ERSG)입니다.
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실험적: Exaluren
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Exaluren은 합성 진핵 리보솜 선택적 글리코사이드(ERSG)입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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포도상피세포 족돌기 소실 정도의 변화
기간: 기저선부터 16주까지
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신장 생검에서 여과 슬릿 밀도(FSD)의 변화로 측정
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기저선부터 16주까지
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족세포 발돌기 소실 정도의 변화
기간: 기저선부터 32주까지
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신장 생검에서 여과 슬릿 밀도(FSD)의 변화로 측정
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기저선부터 32주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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소변 단백질 크레아티닌 비율(UPCR)의 백분율 변화
기간: 기저선부터 16주까지
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첫 번째 아침뇨를 3일 연속 수집한 기하평균으로 계산됨
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기저선부터 16주까지
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Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR)의 백분율 변화
기간: 기저선부터 32주까지
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첫 아침 소변 3일 연속 수집의 기하평균으로 계산됨
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기저선부터 32주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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예상 사구체 여과율(eGFR)의 백분율 변화
기간: 기준 시점부터 16주 및 32주
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eGFR 수준 변화
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기준 시점부터 16주 및 32주
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족세포 발돌기 소실 정도의 변화
기간: 베이스라인에서 16주 및 32주까지
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Foot Process Width(FPW) 변화 측정
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베이스라인에서 16주 및 32주까지
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콜라겐 발현의 변화
기간: 기저선부터 16주차 및 32주차까지
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구조적 변화로 측정
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기저선부터 16주차 및 32주차까지
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Exaluren의 안전성과 내약성을 평가합니다
기간: 선별검사부터 연구 종료까지(36주)
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부작용(AE)의 발생률과 특성
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선별검사부터 연구 종료까지(36주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 5월 30일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EL-017
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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알포트 증후군, X-연관에 대한 임상 시험
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