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EXACT研究：一项针对Alport综合征患者的盲法研究，旨在评估Exaluren的疗效和安全性

2026年7月14日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

一项随机、双盲、安慰剂对照、延迟启动研究，旨在评估Exaluren在COL4A3/4/5基因无义突变Alport综合征患者中的疗效和安全性

这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估exaluren在COL4A3/4/5基因无义突变的Alport综合征患者中的疗效和安全性。

试验将招募24名12岁及以上的目标患者。

每位参与者的研究将包括以下阶段：

  • 筛选期：最长6周（42天）
  • 治疗期：共32周，每日皮下注射exaluren 0.75 mg/kg或安慰剂：第一部分：患者随机分配接受exaluren或安慰剂治疗16周。 第二部分：两个随机组的所有患者均额外接受16周的exaluren治疗。
  • 安全性/疗效随访期：末次治疗后4周

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

24

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
      • Stanford、California、美国、94305
        • 尚未招聘
        • Stanford University
        • 接触：
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80220
        • 招聘中
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • 接触：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 尚未招聘
        • University of Minnesota
        • 接触：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 尚未招聘
        • Hackensack University Medical Center
        • 接触：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 尚未招聘
        • Cleveland Clinic
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78109
  • 英国
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • 尚未招聘
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • 接触：
      • London、英国、NW3 2QG
        • 招聘中
        • Royal Free Hospital
        • 接触：
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital
        • 接触：
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • 尚未招聘
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 确诊为X连锁或常染色体隐性遗传Alport综合征，男性患者具有COL4A5基因无义突变记录，或男性/女性患者具有COL4A3或COL4A4基因无义突变记录
  • 估算肾小球滤过率（eGFR）>45 ml/min/1.73 m²
  • 基于两次随机尿样的尿蛋白水平[尿蛋白/肌酐比值（UPCR）≥500 mg/g]
  • 第1天前至少12周内血管紧张素转换酶抑制剂/血管紧张素II受体阻滞剂（ACEi/ARB）治疗方案保持稳定

排除标准：

  • 有任何器官移植史
  • 患有肝硬化或门静脉高压等肝脏疾病。丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或总胆红素高于正常值上限（ULN）1.5倍的参与者将被排除
  • 有透析史
  • 筛选前4周内发生过急性肾损伤
  • 存在活动性眩晕症状

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：埃克萨鲁伦
Exaluren 是一种合成的真核核糖体选择性糖苷（ERSG）
实验性的：Exaluren
药品：埃克萨鲁伦
Exaluren 是一种合成的真核核糖体选择性糖苷（ERSG）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
足细胞足突融合程度的变化
大体时间：基线至第16周
通过肾活检中滤过裂孔密度（FSD）的变化来测量
基线至第16周
足细胞足突消失程度的改变
大体时间：基线至第32周
通过肾活检中滤过缝密度（FSD）的变化进行测量
基线至第32周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
尿蛋白肌酐比值（UPCR）的百分比变化
大体时间：基线至第16周
根据连续3天晨尿样本采集的几何平均数计算得出
基线至第16周
尿蛋白肌酐比值（UPCR）的百分比变化
大体时间：基线至第32周
基于连续3天晨尿采集的几何平均值计算得出
基线至第32周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
估计肾小球滤过率（eGFR）的百分比变化
大体时间：基线至第16周和第32周
eGFR水平变化
基线至第16周和第32周
足细胞足突消失程度的变化
大体时间：基线至第16周和第32周
通过足突宽度（FPW）的变化来测量
基线至第16周和第32周
胶原蛋白表达的变化
大体时间：基线至第16周和第32周
通过结构变化测量
基线至第16周和第32周
评估Exaluren的安全性和耐受性
大体时间：筛选至研究结束（第36周）
不良事件（AEs）的发生率与特征
筛选至研究结束（第36周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年6月30日

初级完成 (估计的)

2027年6月30日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2026年4月5日

首先提交符合 QC 标准的

2026年4月5日

首次发布 (实际的)

2026年4月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月14日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EL-017

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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