Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

EXACT-studie: Een geblindeerde studie bij patiënten met het Alport-syndroom om de werkzaamheid en veiligheid van Exaluren te evalueren

14 juli 2026 bijgewerkt door: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, uitgestelde-startstudie om de werkzaamheid en veiligheid van Exaluren te evalueren bij patiënten met het Alport-syndroom met nonsense-mutaties in de COL4A3/4/5-genen

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van exaluren bij patiënten met het syndroom van Alport met nonsense-mutaties in de COL4A3/4/5-genen te evalueren.

Er zullen 24 patiënten van 12 jaar en ouder aan de studie deelnemen.

De studie bestaat voor elke deelnemer uit de volgende perioden:

  • een screeningsperiode van maximaal 6 weken (42 dagen)
  • een totale behandelingsperiode van exaluren 0,75 mg/kg of placebo dagelijks subcutaan toegediend gedurende 32 weken: Deel 1: patiënten worden gerandomiseerd naar exaluren of placebo gedurende 16 weken. Deel 2: alle patiënten in beide gerandomiseerde groepen ontvangen exaluren gedurende nog eens 16 weken.
  • een veiligheids-/werkzaamheidsopvolgperiode van 4 weken na de laatste behandeling

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Nog niet aan het werven
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Werving
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Nog niet aan het werven
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Nog niet aan het werven
        • Stanford University
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80220
        • Werving
        • Denver Nephrologists PC, Colorado Kidney Care PC
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Nog niet aan het werven
        • University of Minnesota
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Nog niet aan het werven
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Nog niet aan het werven
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78109
        • Nog niet aan het werven
        • Renal Associates, P.A.
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een bevestigde diagnose van X-gebonden of autosomaal recessieve Alport-syndroom met een gedocumenteerde nonsense-mutatie van COL4A5 bij een mannelijke patiënt of een nonsense-mutatie van COL4A3 of COL4A4 (mannelijke of vrouwelijke patiënt)
  • eGFR>45 ml/min/1,73 m²
  • Urine-eiwitgehalte gebaseerd op twee spoturineverzamelingen [urine-eiwit/creatinine-ratio (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabiel regime van ACE-remmers/ARB's gedurende ten minste 12 weken vóór Dag 1

Exclusiecriteria:

  • Voorgeschiedenis van orgaantransplantatie
  • Leverziekte gekenmerkt door cirrose of portale hypertensie. Deelnemers met alanine-aminotransferase (ALT), aspartaat-aminotransferase (AST) en/of een totaal bilirubine 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) worden uitgesloten
  • Voorgeschiedenis van dialyse
  • Acuut nierletsel binnen 4 weken vóór screening
  • Actieve duizeligheid

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Exaluren
Exaluren is een synthetisch eukaryotisch ribosoom-selectief glycoside (ERSG)
Experimenteel: Exaluren
Geneesmiddel: Exaluren
Exaluren is een synthetisch eukaryotisch ribosoom-selectief glycoside (ERSG)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in de mate van effacement van podocytenvoetprocessen
Tijdsspanne: Baseline tot Week 16
Gemeten in niertbiopten door de verandering in de Filtratiespleetdichtheid (FSD)
Baseline tot Week 16
De verandering in de mate van podocytenvoetproceseffacement
Tijdsspanne: Baseline tot week 32
Gemeten in nierbiopten door de verandering in de filtratiespleetdichtheid (FSD)
Baseline tot week 32

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage verandering in de Urine Eiwit Creatinine Ratio (UPCR)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 16
Berekend uit het geometrisch gemiddelde van 3 opeenvolgende dagen van de eerste ochtendurinecollectie
Vanaf baseline tot week 16
Het percentage verandering in de Urine Eiwit Creatinine Ratio (UPCR)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 32
Berekend op basis van het geometrisch gemiddelde van 3 opeenvolgende dagen van de eerste ochtendurineverzameling
Vanaf de basislijn tot week 32

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage verandering in de geschatte Glomerulaire Filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 16 en week 32
Verandering in eGFR-niveau
Van baseline tot week 16 en week 32
De verandering in de mate van podocytvoetproceseffacement
Tijdsspanne: Baseline tot week 16 en week 32
Gemeten aan de hand van de verandering in Foot Process Width (FPW)
Baseline tot week 16 en week 32
De verandering in collageenexpressie
Tijdsspanne: Van baseline tot week 16 en week 32
Gemeten door structurele veranderingen
Van baseline tot week 16 en week 32
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van Exaluren
Tijdsspanne: Screening tot einde studie (week 36)
De incidentie en kenmerken van bijwerkingen (AEs)
Screening tot einde studie (week 36)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

30 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EL-017

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren